上海
Vertex Pharmaceuticals日前宣布，其正在進(jìn)行的3期臨床試驗RAINIER在預(yù)先設(shè)定的第36周中期分析中獲得積極數(shù)據(jù)。該試驗旨在評估在研療法povetacicept在免疫球蛋白A腎?。↖gAN）中的療效與安全性。新聞稿指出，Vertex預(yù)計在3月底之前完成生物制品許可申請（BLA）的滾動提交，尋求潛在加速批準(zhǔn)。
數(shù)據(jù)顯示，該試驗達(dá)到了主要終點。在中期分析人群中，與基線相比，接受povetacicept治療的患者在第36周時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降低了52.0%；與安慰劑相比，UPCR降低49.8%，差異具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義（P<0.0001）。蛋白尿的降低在所有預(yù)先設(shè)定的亞組中均表現(xiàn)一致。
試驗還達(dá)到了次要研究終點。對于第一個次要終點，接受povetacicept治療的患者血清半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）較基線降低77.4%，而安慰劑組則增加+9.1%，與安慰劑相比降低79.3%（P<0.0001）。對于第二個次要終點，在基線存在血尿的患者中，povetacicept治療組有85.1%的患者實現(xiàn)血尿緩解，而安慰劑組為23.4%，與安慰劑相比血尿緩解率提高61.7%（P<0.0001）。
▲3期臨床試驗RAINIER的主要療效數(shù)據(jù)（圖片來源：參考資料[1]）
Povetacicept總體安全性和耐受性良好。大多數(shù)不良事件（AE）為輕至中度。試驗中未出現(xiàn)與povetacicept相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE），也未出現(xiàn)死亡病例。未觀察到機(jī)會性感染，也沒有因感染導(dǎo)致的停藥情況。與預(yù)期一致，試驗中檢測到抗藥抗體（ADA），但這些抗體未對療效或風(fēng)險特征產(chǎn)生影響。
Povetacicept是一種工程化融合蛋白，同時抑制B細(xì)胞活化因子（BAFF）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）兩種細(xì)胞因子。這兩種細(xì)胞因子能夠促進(jìn)B細(xì)胞的激活、分化和/或存活。通過抑制BAFF和APRIL驅(qū)動多種自身免疫性疾病發(fā)生發(fā)展的作用機(jī)制，povetacicept能夠?qū)崿F(xiàn)對B細(xì)胞的調(diào)控。Povetacicept已獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療IgAN。
IgAN是一種嚴(yán)重、進(jìn)展性且可能危及生命的腎臟疾病，其發(fā)生與自身反應(yīng)性B細(xì)胞活性失調(diào)相關(guān)，是原發(fā)性腎小球腎炎最常見的原因。IgAN的發(fā)生與循環(huán)免疫復(fù)合物沉積有關(guān)，這些復(fù)合物主要由半乳糖缺陷型IgA1等免疫球蛋白組成，并沉積于腎小球系膜區(qū)，從而引發(fā)腎損傷和纖維化。多達(dá)72%的成年IgAN患者在確診后20年內(nèi)可能進(jìn)展為終末期腎病或死亡。
2024年，Vertex公司斥資約49億美元收購了Alpine Immune Sciences公司并獲得其主打療法povetacicept。除了在IgAN患者中進(jìn)行的關(guān)鍵性臨床試驗，povetacicept治療其它適應(yīng)癥的研究也在推進(jìn)，包括正在開展的治療原發(fā)性膜性腎?。╬MN）的2/3期試驗OLYMPUS，以及預(yù)計將在2026年上半年啟動的治療全身型重癥肌無力（gMG）的2期試驗ETNA。
參考資料：
[1] Vertex Announces Positive Week 36 Interim Analysis Results for Primary and All Secondary Endpoints in the RAINIER Phase 3 Trial of Povetacicept in Adults With IgA Nephropathy. Retrieved March 10, 2026, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-week-36-interim-analysis-results
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