高博醫(yī)療集團(tuán)持續(xù)發(fā)力大灣區(qū)罕見病診療。2月27日高博（廣東）罕見病中心在東莞臺心醫(yī)院正式揭牌成立。高博醫(yī)療集團(tuán)副總裁馮晨向記者透露，廣州高博醫(yī)院（黃埔知識城院區(qū)）目前已完成建筑工程的竣備，預(yù)計(jì)于明年7月投入運(yùn)營，標(biāo)志著高博在大灣區(qū)的罕見病全生態(tài)布局加速落地。

高博（廣東）罕見病中心正式揭牌

罕見病診療進(jìn)入系統(tǒng)化診療

記者獲悉，高博（廣東）罕見病中心是高博醫(yī)療集團(tuán)高博春富血液病研究院與東莞臺心醫(yī)院聯(lián)合建設(shè)的區(qū)域罕見病診療平臺，以造血干細(xì)胞移植為核心能力牽引，整合多學(xué)科診療與精準(zhǔn)遺傳診斷體系，拓展包括CAR-T等免疫治療在內(nèi)的綜合治療路徑，并銜接公益保障與長期隨訪管理，推動罕見病診療向系統(tǒng)化升級。

高博春富血液病研究院李春富教授致辭

高博春富血液病研究院院長李春富在揭牌儀式上坦言，推動罕見病中心建設(shè)，本質(zhì)上是在推動體系建設(shè)，即多學(xué)科協(xié)作機(jī)制、標(biāo)準(zhǔn)化診療路徑、區(qū)域轉(zhuǎn)診網(wǎng)絡(luò)、長期隨訪數(shù)據(jù)。“這些并不是‘形式’，而是決定生存率和生活質(zhì)量的關(guān)鍵因素�！�

數(shù)據(jù)顯示，全球已知罕見病逾 7000 種，其中超八成源于遺傳因素。在中國，這一群體總數(shù)預(yù)計(jì)超過 2000 萬。然而，受限于單病種患者少、基層識別率低、診療路徑分散，大多數(shù)家庭在確診前不得不經(jīng)歷漫長的“求醫(yī)迷宮”，平均誤診周期長達(dá)數(shù)年。

北京中慈公益基金會孟永理事長介紹“守護(hù)安安2.0救助計(jì)劃”

在掛牌儀式上還公布了“守護(hù)安安”2.0公益救助計(jì)劃。該計(jì)劃在北京中慈公益基金會支持下運(yùn)行，將原有的單次救助全面升級為覆蓋造血干細(xì)胞移植治療全周期的保障體系，面向在高博春富血液病研究院接受造血干細(xì)胞移植的地中海貧血、再生障礙性貧血（含純紅細(xì)胞性再障）、原發(fā)性免疫缺陷病（PID）患者家庭開展支持。

升級后的計(jì)劃分為四個(gè)層級：進(jìn)入移植流程時(shí)的基礎(chǔ)救助（1至3萬元），圍移植期發(fā)生嚴(yán)重感染或GVHD等并發(fā)癥時(shí)的過程守護(hù)（1至3萬元），針對復(fù)雜病例需進(jìn)行二次移植的專項(xiàng)救助（最高10萬元），以及面對極端醫(yī)療情境的人道救助（按實(shí)際情況評估啟動）。

高博醫(yī)療集團(tuán)副總裁馮晨在接受南都記者采訪時(shí)表示，“未來三至五年，我們的目標(biāo)是將東莞臺心醫(yī)院及高博（廣東）罕見病中心打造成為大灣區(qū)乃至國際上小有名氣的罕見病綜合診療平臺，讓更多來自國外的患者到中國治療，知曉并受益于這一系統(tǒng)化的解決方案�！�

廣州高博醫(yī)院預(yù)計(jì)明年7月投入運(yùn)營

馮晨表示，高博醫(yī)療集團(tuán)在罕見病領(lǐng)域的布局，核心邏輯是“以創(chuàng)新技術(shù)為矛，打通產(chǎn)醫(yī)研閉環(huán)”。其不滿足于只做“看病”的醫(yī)院，而是利用其頂尖的造血干細(xì)胞移植（HSCT）和細(xì)胞治療（CAR-T）技術(shù)，構(gòu)建了一個(gè)從臨床診療到藥物研發(fā)再到產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的完整生態(tài)。記者獲悉，將于明年7月投入運(yùn)營的廣州高博醫(yī)院就是高博醫(yī)療集團(tuán)推動“產(chǎn)醫(yī)研”融合發(fā)展的核心載體之一。

該項(xiàng)目選址于中新廣州知識城生物安全產(chǎn)業(yè)基地起步區(qū)，占地面積約 4 萬平方米，一期總建筑面積達(dá) 9 萬平方米，規(guī)劃建設(shè)門急診部、住院部、醫(yī)技部及專業(yè)化實(shí)驗(yàn)室等功能區(qū)域，整體規(guī)劃設(shè)置床位 550 張。該院將依托高博醫(yī)療在兒童及成人血液病、實(shí)體腫瘤與罕見病診療領(lǐng)域的豐富臨床經(jīng)驗(yàn)與資源優(yōu)勢，重點(diǎn)打造上述特色學(xué)科。

高博醫(yī)療集團(tuán)副總裁馮晨（左）

據(jù)馮晨介紹，廣州高博醫(yī)院定位為研究型三級綜合醫(yī)院，其顯著特征是將 80% 的床位資源滿足開展國內(nèi)外創(chuàng)新藥械臨床試驗(yàn)條件，構(gòu)建起“臨床需求-技術(shù)研發(fā)-產(chǎn)品轉(zhuǎn)化”的閉環(huán)生態(tài)。醫(yī)院運(yùn)營后每年計(jì)劃開展多項(xiàng)高水平臨床試驗(yàn)，重點(diǎn)攻關(guān)細(xì)胞基因治療等前沿領(lǐng)域，預(yù)計(jì)可縮短創(chuàng)新藥械研發(fā)周期三分之一，加速全球創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)與產(chǎn)品在灣區(qū)的落地。

采寫：南都N視頻記者 曾文瓊

實(shí)習(xí)生：蔡梓燁

通訊員：郭雯珺 胡菁