剛剛，Ascendis Pharma宣布，美國(guó)FDA已加速批準(zhǔn)其多肽療法Yuviwel（navepegritide；TransConCNP），用于治療2歲及以上且骨骺尚未閉合的軟骨發(fā)育不全兒童。根據(jù)公司新聞稿，Yuviwel是首個(gè)獲批用于該患者人群、每周一次給藥的治療方案。同時(shí)，該療法也是目前首個(gè)能夠在每周給藥間隔期間實(shí)現(xiàn)持續(xù)性全身C型利鈉肽（CNP）暴露的軟骨發(fā)育不全治療藥物。

軟骨發(fā)育不全是一種罕見(jiàn)遺傳性疾病，可導(dǎo)致骨骼發(fā)育異常，并使許多患者面臨更高的肌肉、神經(jīng)以及心肺系統(tǒng)并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。Yuviwel是一種CNP前體藥物，每周給藥一次，旨在提供患者活性CNP的持續(xù)暴露。C型利鈉肽可通過(guò)阻斷FGFR3的活性，從而解除對(duì)兒童生長(zhǎng)的抑制作用，直接靶向軟骨發(fā)育不全的病理生理機(jī)制，從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成，讓患兒的生長(zhǎng)速率恢復(fù)正常。

FDA對(duì)Yuviwel的批準(zhǔn)基于其對(duì)公司提交的新藥申請(qǐng)（NDA）中Yuviwel完整臨床資料的審評(píng)，該資料包含三項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)的安全性與有效性數(shù)據(jù)，以及最長(zhǎng)達(dá)三年的開(kāi)放標(biāo)簽延長(zhǎng)期研究數(shù)據(jù)。該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)基于年化生長(zhǎng)速度（AGV）的改善，后續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中對(duì)臨床獲益的驗(yàn)證結(jié)果。

此前公布的3期ApproaCH試驗(yàn)結(jié)果顯示，該研究已達(dá)成主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)顯示，在第52周時(shí)，接受Yuviwel治療兒童（n=57）的最小二乘（LS）AGV為5.89厘米/年，而安慰劑組（n=27）患者的LS平均AGV為4.41厘米/年，兩組間的LS平均差異為1.49厘米/年（p<0.0001）。進(jìn)一步的亞組分析顯示，接受Yuviwel治療的2至5歲兒童（n=21）在第52周時(shí)的LS平均AGV為6.07厘米/年，而安慰劑組（n=10）的LS平均AGV為5.06厘米/年，LS平均差異為1.02厘米/年（p=0.0084）。接受Yuviwel治療的5至11歲兒童（n=36）在第52周時(shí)的LS平均AGV為5.79厘米/年，而安慰劑組（n=17）的LS平均AGV為4.02厘米/年，LS平均差異為1.78厘米/年（p<0.0001）。

參考資料：

[1] FDA Approves Once-Weekly YUVIWEL? (navepegritide) for Children with Achondroplasia Aged 2 Years and Older. Retrieved February 27, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/27/3246848/0/en/FDA-Approves-Once-Weekly-YUVIWEL-navepegritide-for-Children-with-Achondroplasia-Aged-2-Years-and-Older.html

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