2 月 27 日，賽諾菲宣布，度普利尤單抗獲得 NMPA 正式批準(zhǔn) 2 項(xiàng)新適應(yīng)癥，1）用于治療成人大皰性類天皰瘡（BP）；2）用于 6 歲及以上兒童哮喘患者的維持治療。

此次雙適應(yīng)癥獲批標(biāo)志著度普利尤單抗成為中國(guó)首個(gè)且目前唯一獲批用于治療大皰性類天皰瘡的靶向生物制劑，以及中國(guó)首個(gè)且目前唯一覆蓋 6 歲及以上兒童哮喘患者的抗 IL-4Ra 單抗,為這兩類患者帶來(lái)突破性的創(chuàng)新治療選擇。

截圖來(lái)源：企業(yè)官微

BP 是一種嚴(yán)重的自身免疫性疾病，以劇烈瘙癢、水皰、皮膚紅腫及疼痛性病變?yōu)樘卣?，?yán)重影響生活質(zhì)量，并多伴有神經(jīng)系統(tǒng)疾病和心腦血管疾病，可能因繼發(fā)感染等并發(fā)癥增加死亡風(fēng)險(xiǎn)。數(shù)據(jù)顯示，中國(guó) BP 患者研究中平均年齡為 64-73 歲,老年人群發(fā)病率呈上升趨勢(shì)。

目前，BP 的主要治療方案仍以糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑為主，但長(zhǎng)期使用可能存在副作用，患者亟需更安全有效的創(chuàng)新治療方案。此次新適應(yīng)癥的獲批使度普利尤單抗成為中國(guó)首款也是唯一一款用于治療 BP 的靶向藥物。

2025 年美國(guó)皮膚科學(xué)會(huì)（AAD）年會(huì)上，關(guān)鍵性 2/3 期臨床試驗(yàn) ADEPT 的積極結(jié)果被公布。該試驗(yàn)旨在評(píng)估度普利尤單抗在治療中重度 BP 成人患者時(shí)的療效和安全性。

該試驗(yàn)共納入 106 例中重度 BP 成人患者, 隨機(jī)接受度普利尤單抗 300mg (n=53) 每?jī)芍芤淮?(初始負(fù)荷劑量后) 或安慰劑 (n=53) 聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)口服糖皮質(zhì)激素 (OCS) 治療。

研究結(jié)果顯示，ADEPT 試驗(yàn)達(dá)到了所有主要及關(guān)鍵次要終點(diǎn)(36 周時(shí)達(dá)到持續(xù)疾病緩解即 16 周內(nèi)完成 OCS 減量且無(wú)復(fù)發(fā), 且 36 周內(nèi)未使用搶救藥物)。度普利尤單抗治療組與安慰劑治療組相比結(jié)果顯示：

• 持續(xù)緩解率提升 5 倍:度普利尤單抗組 20% 患者實(shí)現(xiàn)病情持續(xù)緩解, 安慰劑組僅 4% (p=0.014)；

• 疾病嚴(yán)重程度顯著改善: 40% 患者疾病嚴(yán)重程度下降>90%, 安慰劑組為 10% (p=0.0003)；

• 瘙癢快速緩: 40% 患者實(shí)現(xiàn)了具有臨床意義的瘙癢改善, 安慰劑組為 11% (p=0.0006)；

• 激素用量減少:平均累計(jì) OCS 暴露量減少 1678 mg (p=0.0220)，搶救藥物使用風(fēng)險(xiǎn)降低 54% (p=0.0016)；

• 安慰劑組出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件 (SAES) 的比例高于度普利尤單抗組: 在治療組中, 有 96.2% 的患者報(bào)告了在治療中出現(xiàn)的藥物不良事件 (TEAES); 其中接受安慰劑 (30.2%) 的患者報(bào)告嚴(yán)重不良事件的比例高于接受度普利尤單抗治療的患者 (22.6%)。

目前，我國(guó)兒童哮喘仍存在未被滿足的治療需求。對(duì)于那些使用中高劑量吸入型糖皮質(zhì)激素聯(lián)合長(zhǎng)效 B2 受體激動(dòng)劑等藥物仍控制不佳的 2 型哮喘患兒，度普利尤單抗提供了精準(zhǔn)靶向治療的新選擇。

基于此，賽諾菲開(kāi)展的一項(xiàng)度普利尤單抗在中國(guó)中重度哮喘兒童尤其是 6-11 歲兒童中的真實(shí)世界研究顯示，度普利尤單抗顯著降低哮喘發(fā)作頻率，快速改善肺功能，有效控制哮喘癥狀，減少了吸入糖皮質(zhì)激素的使用，從而可能減輕潛在的不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。此項(xiàng)真實(shí)世界研究的結(jié)果也為此次兒童適應(yīng)癥的獲批提供了支持。

度普利尤單抗是由賽諾菲與再生元聯(lián)合開(kāi)發(fā)的全人源單克隆抗體，通過(guò)抑制白細(xì)胞介素 - 4（IL-4）和 IL-13 信號(hào)通路，精準(zhǔn)調(diào)控炎癥反應(yīng)。目前，該藥已在全球 60 多個(gè)國(guó)家及地區(qū)獲批，適應(yīng)癥覆蓋特應(yīng)性皮炎、哮喘、慢性鼻 - 鼻竇炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等多種疾病。

自 2017 年首次獲批以來(lái)，度普利尤單抗憑借持續(xù)拓展的適應(yīng)癥和顯著臨床優(yōu)勢(shì)，銷售額持續(xù)攀升。2025 年全球銷售額達(dá) 177.74 億美元，同比增長(zhǎng) 26.16%，居自身免疫性疾病領(lǐng)域 「藥王」 地位。

截圖來(lái)源：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)

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