2月19日，日本厚生勞動省專業(yè)部會正式同意，對兩款基于誘導多能干細胞（iPS細胞）開發(fā)的再生醫(yī)療產品給予“附條件、附期限”的早期生產銷售批準。兩款產品分別是面向重癥心力衰竭患者的“ReHeart（リハート）”，以及用于治療帕金森病的“Amipri（アムシェプリ）”。待厚生勞動大臣最終簽署后，它們將成為全球首批實現商業(yè)化應用的iPS細胞產品。

這一節(jié)點，距離2006年京都大學山中伸彌教授團隊首次成功從小鼠細胞中制備出iPS細胞，整整過去20年。其間，從基礎研究突破到臨床探索，再到產業(yè)轉化，iPS技術經歷了漫長而謹慎的推進，如今終于邁出實用化的關鍵一步。

此次獲批的兩款產品，分別對應兩種重大疾病。

“ReHeart”主要用于治療重癥心力衰竭，由大阪大學孵化的生物科技企業(yè)Cuorips Inc.開發(fā)。該療法將由iPS細胞分化而來的心肌細胞制成片狀結構，移植至患者心臟表面。移植后，這些細胞會分泌細胞因子等生理活性物質，促進新生血管生成，修復受損心肌組織，從而改善心臟功能。

2020年至2023年間，以大阪大學附屬醫(yī)院為中心的4家醫(yī)療機構對8名患者開展臨床試驗。結果顯示，所有患者在移植后癥狀均有改善，且未發(fā)現細胞癌變等重大安全隱患，初步驗證了該療法的安全性和潛在療效。

另一款產品“Amipri”由住友制藥申請上市，用于帕金森病治療。該療法通過向患者腦內移植由iPS細胞分化而成的神經前體細胞，補充因疾病減少的多巴胺神經元。

帕金森病是一種因分泌神經遞質多巴胺的神經細胞逐漸減少而引發(fā)的神經系統(tǒng)退行性疾病，患者常出現肢體震顫、行動遲緩、步態(tài)障礙等癥狀。目前日本約有29萬名患者，全球患者超過1000萬人。

在2018年至2021年由京都大學實施的臨床試驗中，6名被評估療效的患者中有4人癥狀明顯改善，運動功能提升，部分患者甚至無需日常輔助。試驗過程中未發(fā)現移植細胞發(fā)生癌變，安全性同樣得到確認。

值得注意的是，兩款產品此次并非獲得完全批準，而是依據日本為加速再生醫(yī)療落地而設立的“附條件、附期限批準制度”進行審查。這一制度允許在少數臨床病例基礎上推定療效、提前上市，類似“臨時許可”。企業(yè)須在7年內補充數十例臨床數據，進一步證明療效和安全性，方可獲得正式批準。

此前已有6款產品通過這一制度獲得早期批準，但其中2款因未能證明有效性而撤回申請，其余4款仍在繼續(xù)數據收集，尚未取得正式批準。制度在鼓勵創(chuàng)新的同時，也保留了嚴格的后續(xù)驗證機制。

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