摘要：2 月 17 日，制藥巨頭 GSK 與 JAX-NYSCF 達成五年合作，聚焦神經退行性疾病人類細胞模型研發(fā)，以阿爾茨海默病為核心靶點，結合干細胞技術與藥物研發(fā)經驗，試圖填補基礎研究與藥物開發(fā)間的鴻溝。此次合作恰逢 GSK 管理層更迭與研發(fā)布局調整期，也是杰克遜實驗室整合干細胞研究資源后的重要動作，為神經疾病療法研發(fā)注入新可能。

五年合作錨定阿爾茨海默病，干細胞成關鍵抓手

在神經退行性疾病研發(fā)賽道上，GSK 這次邁出了關鍵一步。其與杰克遜實驗室 - 紐約干細胞基金會聯(lián)合中心（JAX-NYSCF）的五年合作，把核心目標對準了阿爾茨海默病這一醫(yī)學難題，而突破口正是患者源性多能干細胞技術。

雙方計劃打磨更精準的人類細胞模型，用這些 “活的模型” 解鎖神經退行性疾病的生物學奧秘，進而篩選出有潛力的候選藥物。簡單說，就是讓實驗室的研究成果能更快走到臨床階段，不再讓基礎研究與藥物開發(fā)隔著一道 “墻”。JAX-NYSCF 手握患者隊列資源、自動化實驗平臺和成熟的干細胞技術，GSK 則有深耕神經疾病領域的研發(fā)經驗，二者聯(lián)手算是實打實的優(yōu)勢互補。

杰克遜實驗室 CEO 朗?卡登直言，這次合作就是生物醫(yī)藥研究的未來模樣，通過干細胞模型能更真實地還原人類復雜的生理機制，讓研究不再停留在 “紙上談兵”。

GSK 多線布局，新 CEO 掌舵下的研發(fā)調整

這場合作落地的時機，恰好是 GSK 的 “多事之秋”。這家倫敦藥企近期動作不斷，上個月剛以 22 億美元收購 Rapt Therapeutics，拿下一款食物過敏候選藥；可就在本月初，又傳出了研發(fā)團隊裁員的消息，一進一退間，盡顯其研發(fā)布局的調整思路。

這些動作都繞不開一個關鍵人物 —— 新年剛上任的新 CEO 盧克?米爾斯。顯然，這位新掌舵人正在為 GSK 梳理研發(fā)方向，神經疾病就是其重點布局的領域之一。不過 GSK 在這一領域的近期表現(xiàn)，實在算不上亮眼。去年秋天，其與 Alector Therapeutics 合作的癡呆癥藥物三期臨床試驗折戟，好在年底及時止損，以 1750 萬美元預付款與 CAMP4 Therapeutics 聯(lián)手，探索 RNA 靶向療法在神經和腎病領域的應用。

此次與 JAX-NYSCF 合作，也算 GSK 在神經疾病研發(fā)上的一次 “補位”。其全球研究技術負責人克里斯?奧斯汀表示，這次合作能打造更具預測性的疾病模型，不僅能研發(fā)新藥，還能精準找到最可能獲益的患者，讓研發(fā)少走彎路。

杰克遜實驗室整合資源，干細胞研究再提速

另一邊，杰克遜實驗室也并非 “閑庭信步”。這家位于緬因州的研究機構，去年秋天剛收購了專注干細胞研究的非營利機構紐約干細胞基金會，此次合作的主體 JAX-NYSCF，正是這次收購后的全新身份，整合后的資源讓其在干細胞領域的實力再上一個臺階。

要知道，阿爾茨海默病的研發(fā)向來是 “重災區(qū)”，高失敗率讓不少藥企望而卻步。而干細胞技術打造的 “疾病模型”，能在實驗室里模擬疾病的發(fā)生發(fā)展，比傳統(tǒng)動物模型更貼近人類實際，這也是雙方合作的核心底氣。就像業(yè)內常說的，找對了模型，藥物研發(fā)就成功了一半。

如今，兩大機構各展所長，一邊是成熟的藥物研發(fā)體系，一邊是前沿的干細胞技術，這場為期五年的合作，能否在阿爾茨海默病等神經退行性疾病的研發(fā)中撕開一道口子，讓我們拭目以待。畢竟，對于數(shù)千萬被神經疾病困擾的患者而言，每一次這樣的嘗試，都是一次新的希望。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/research/gsk-strikes-5-year-deal-jackson-laboratory-focusing-neurogenerative-drug-development

識別微信二維碼，添加生物制品圈小編，符合條件者即可加入

生物制品微信群！

請注明：姓名+研究方向！

本公眾號所有轉載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉載的媒體或個人可與我們聯(lián)系(cbplib@163.com)，我們將立即進行刪除處理。所有文章僅代表作者觀不本站。