NouvNeu001注射液全球臨床進(jìn)展再獲重要突破。

2026年2月11日，睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技（成都）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）自主研發(fā)的NouvNeu001注射液完成美國(guó)臨床II期首例受試者給藥。NouvNeu001是全球首個(gè)獲得FDA FTD和RMAT雙資格認(rèn)定的iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）化學(xué)誘導(dǎo)現(xiàn)貨通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，用于帕金森疾病的治療。

針對(duì)帕金森病這種全球第二大神經(jīng)退行性疾病，現(xiàn)有療法的治療定位都是對(duì)癥或“并發(fā)癥管理”。這些治療手段只能在一定程度上緩解癥狀，無(wú)法讓丟失的神經(jīng)元再生，更無(wú)法阻止或逆轉(zhuǎn)疾病的神經(jīng)退行性進(jìn)程。隨著病情發(fā)展，患者最終將面臨日益嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)功能喪失和生活質(zhì)量急劇下降的困境。NouvNeu001則通過(guò)細(xì)胞替代療法從根本上修復(fù)多巴胺能神經(jīng)元損失，逆轉(zhuǎn)帕金森病疾病的進(jìn)展，從而填補(bǔ)“病程逆轉(zhuǎn)類”帕金森藥物這一根本性治療空白。

隨著美國(guó)臨床Ⅱ期首例患者順利給藥完成，NouvNeu001的全球開(kāi)發(fā)進(jìn)入了關(guān)鍵階段。在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域，NouvNeu001也成為首個(gè)進(jìn)入國(guó)際多中心Ⅱ期臨床的iPSC來(lái)源現(xiàn)貨通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。這不僅意味著iPSC領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了“從0到1”的重要突破，也進(jìn)一步鞏固了睿健醫(yī)藥在這一領(lǐng)域持續(xù)引領(lǐng)的國(guó)際地位。

01

臨床試驗(yàn)快速推進(jìn)

NouvNeu001項(xiàng)目的全球臨床開(kāi)發(fā)推進(jìn)可謂利好不斷，這與NouvNeu001在帕金森疾病治療中的巨大潛力和監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可息息相關(guān)。

NouvNeu001是全球首款iPSC來(lái)源化學(xué)誘導(dǎo)通用型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞?；颊咭浦睳ouvNeu001后，通過(guò)填補(bǔ)病灶部位功能細(xì)胞的缺失，最終在患者體內(nèi)修復(fù)帕金森病導(dǎo)致的環(huán)路缺失，讓患者重新獲得多巴胺分泌功能。

NouvNeu001通過(guò)細(xì)胞替代療法從根本上修復(fù)多巴胺能神經(jīng)元損失，逆轉(zhuǎn)帕金森疾病的進(jìn)展。這一療法直接針對(duì)帕金森病的核心病理機(jī)制——多巴胺能神經(jīng)元缺失，因而具備了巨大的治療潛力。這種治療方式是傳統(tǒng)對(duì)癥治療無(wú)法實(shí)現(xiàn)的病程逆轉(zhuǎn)療法，屬于真正的FIC產(chǎn)品。

iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞治療長(zhǎng)期處于早期探索階段，全球范圍內(nèi)尚無(wú)實(shí)際進(jìn)入中期臨床驗(yàn)證的項(xiàng)目。NouvNeu001的治療潛力和領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)十分明顯。

此外，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也對(duì)該項(xiàng)目給予了高度認(rèn)可。

據(jù)了解，睿健醫(yī)藥NouvNeu001自研發(fā)之初，就與監(jiān)管機(jī)構(gòu)建立起常態(tài)化、前瞻性的協(xié)同工作機(jī)制，推動(dòng)關(guān)鍵研發(fā)節(jié)點(diǎn)持續(xù)轉(zhuǎn)化為監(jiān)管認(rèn)可：NouvNeu001于2024年3月率先獲得FDA特殊豁免，同年6月獲批IND開(kāi)展海外臨床I期；此后，基于積極的臨床進(jìn)展，該項(xiàng)目于2025年8月和12月先后獲FTD和RMAT認(rèn)定，NouvNeu001也成為全球首個(gè)獲得FDA FTD和RMAT雙資格認(rèn)定的iPSC 產(chǎn)品。

值得注意的是，NouvNeu001項(xiàng)目此前于2025年第三季度獲得美國(guó)FDA大力支持，直接在美國(guó)進(jìn)入臨床Ⅱ期。此次在美國(guó)的Ⅱ期首例受試者給藥在Weill Cornell Medicine（威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院）開(kāi)展，該機(jī)構(gòu)是美國(guó)康奈爾大學(xué)下屬的頂尖醫(yī)學(xué)院校，與六大洲的20多個(gè)國(guó)際合作伙伴保持著密切的合作關(guān)系。全球頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)的助力將加快NouvNeu001國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的開(kāi)展。

此外，扎實(shí)的非臨床數(shù)據(jù)與完善穩(wěn)健的CMC體系也是NouvNeu001項(xiàng)目臨床試驗(yàn)快速推進(jìn)的重要原因。

02

高質(zhì)量的臨床研究體系

NouvNeu001精準(zhǔn)定位帕金森這一重大疾病的未滿足臨床需求，旨在通過(guò)細(xì)胞替代療法從根本上修復(fù)多巴胺能神經(jīng)元損失，逆轉(zhuǎn)帕金森疾病的進(jìn)展。FDA支持NouvNeu001直接開(kāi)展美國(guó)II期臨床，本身就體現(xiàn)出監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)前期數(shù)據(jù)質(zhì)量與CMC體系成熟度的認(rèn)可。

睿健醫(yī)藥研發(fā)的具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)是該療法成功實(shí)現(xiàn)的關(guān)鍵。該平臺(tái)通過(guò)AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)成分，能夠高效、精準(zhǔn)地誘導(dǎo)細(xì)胞定向分化。

睿健醫(yī)藥“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)具備以下三大核心優(yōu)勢(shì)：1）定向誘導(dǎo)，能夠通過(guò)算法優(yōu)化小分子組合，實(shí)現(xiàn)特定中腦多巴胺能神經(jīng)元亞型的直接定向誘導(dǎo)；2）功能優(yōu)化，能夠在誘導(dǎo)過(guò)程中同步完成細(xì)胞功能層面的優(yōu)化改造；3）質(zhì)量可控，能夠建立更可控、更標(biāo)準(zhǔn)化的化學(xué)體系，減少生物因子帶來(lái)的批間波動(dòng)。

值得注意的是，睿健醫(yī)藥的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)是通過(guò)化學(xué)誘導(dǎo)而非基因編輯的方式來(lái)獲取功能加強(qiáng)型細(xì)胞，這一技術(shù)路徑更高效、安全、低成本，更適合大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)。因此，睿健醫(yī)藥具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)更利于形成穩(wěn)定的CMC體系，不僅能夠形成規(guī)模化現(xiàn)貨型生產(chǎn)，而且能夠降低個(gè)體化定制帶來(lái)的成本與供應(yīng)鏈壓力。

“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)的底層設(shè)計(jì)使NouvNeu001在技術(shù)路徑上更接近“可產(chǎn)業(yè)化的細(xì)胞藥物”邏輯。目前這一技術(shù)平臺(tái)的核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)已經(jīng)同步得到中、日、美等多國(guó)授權(quán)。

此外，睿健醫(yī)藥NouvNeu001在臨床研究中展現(xiàn)出的數(shù)據(jù)完整度，臨床試驗(yàn)的嚴(yán)謹(jǐn)度，以及安全性和有效性數(shù)據(jù)獲得了FDA的持續(xù)認(rèn)可。在此之前NouvNeu001已獲得FTD及RMAT認(rèn)定。在RMAT框架下，該項(xiàng)目已經(jīng)獲得FDA持續(xù)滾動(dòng)溝通與潛在加速審批路徑支持。這不僅標(biāo)志著睿健醫(yī)藥管線的臨床價(jià)值獲得國(guó)際權(quán)威監(jiān)管機(jī)構(gòu)高度認(rèn)可，更充分體現(xiàn)了睿健醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)開(kāi)展國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的超強(qiáng)執(zhí)行力。

此次美國(guó)臨床II期首例患者的順利給藥完成，同時(shí)表明細(xì)胞移植逆轉(zhuǎn)帕金森病程療法已經(jīng)從“技術(shù)驗(yàn)證”階段邁入了“臨床價(jià)值驗(yàn)證”階段。隨著國(guó)際多中心數(shù)據(jù)逐步積累，NouvNeu001項(xiàng)目的注冊(cè)路徑清晰度與時(shí)間可見(jiàn)性顯著提升。

03

全球領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)愈發(fā)明顯

NouvNeu001是全球首款iPSC來(lái)源化學(xué)誘導(dǎo)通用型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，全球范圍內(nèi)還沒(méi)有實(shí)際進(jìn)入中期臨床驗(yàn)證的項(xiàng)目，睿健醫(yī)藥在該領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)度全球居首位。

實(shí)際上，NouvNeu001項(xiàng)目自研發(fā)之初就處于全球持續(xù)領(lǐng)先地位。此次NouvNeu001順利完成國(guó)際多中心Ⅱ期海外首例給藥，進(jìn)一步鞏固了睿健醫(yī)藥的戰(zhàn)略先發(fā)優(yōu)勢(shì)。而且睿健醫(yī)藥的CMC體系已通過(guò)FDA多輪審查驗(yàn)證，此次美國(guó)臨床Ⅱ期的順利給藥，也標(biāo)志著NouvNeu001具備了向注冊(cè)性Ⅲ期推進(jìn)的清晰路徑。

這一系列的監(jiān)管突破與臨床試驗(yàn)進(jìn)展，不僅彰顯了FDA對(duì)NouvNeu001治療潛力與睿健醫(yī)藥創(chuàng)新CMC及開(kāi)發(fā)策略的充分肯定，并將進(jìn)一步幫助睿健醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、與FDA推進(jìn)注冊(cè)性Ⅲ期臨床試驗(yàn)、優(yōu)化上市流程等方面獲得支持。

睿健醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官蔡萌博士表示：“此次NouvNeu001順利完成美國(guó)臨床Ⅱ期首例受試者給藥，是NouvNeu001研發(fā)進(jìn)程中一個(gè)重要的里程碑，充分表明了睿健醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)推進(jìn)海外臨床試驗(yàn)的堅(jiān)定性和執(zhí)行力。睿健醫(yī)藥在iPSC衍生通用現(xiàn)貨型細(xì)胞藥物治療帕金森的前沿領(lǐng)域已經(jīng)奠定了全球領(lǐng)先的戰(zhàn)略地位，也為公司與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)一步開(kāi)展深度、高效的國(guó)際合作積累了重要的經(jīng)驗(yàn)?！?/p>

據(jù)睿健醫(yī)藥透露，公司未來(lái)將充分發(fā)揮研發(fā)團(tuán)隊(duì)在監(jiān)管路徑以及全球臨床研究中的領(lǐng)先及突破性優(yōu)勢(shì)，加快全球多中心臨床試驗(yàn)的步伐，爭(zhēng)取早日讓這一革命性療法惠及全球患者。屆時(shí)，傳統(tǒng)的“并發(fā)癥管理”式的帕金森疾病治療模式將得以根本性扭轉(zhuǎn)。

*封面圖片來(lái)源：123rf

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