上海
編輯丨王多魚
排版丨水成文
2026 年 2 月 9 日，國際制藥巨頭禮來公司（Eli Lilly）宣布與環(huán)狀 RNA（circRNA）生物技術(shù)公司Orna Therapeutics達(dá)成最終協(xié)議，禮來將以最高24 億美元的價格收購 Orna（目前尚不清楚這 24 億美元中多少為預(yù)付款支付，多少會留待臨床開發(fā)里程碑達(dá)成后支付）。
2018年，麻省理工學(xué)院的Daneil Aderson等人在Nature Communications期刊發(fā)表論文。證實了工程化環(huán)狀 RNA（circRNA）可在真核細(xì)胞中穩(wěn)定、高效表達(dá)蛋白，開創(chuàng)了外源 circRNA 在真核細(xì)胞中表達(dá)蛋白的新應(yīng)用，也證明了 circRNA 是線性 mRNA 的有效替代品。
在這項研究的基礎(chǔ)上，Daneil Aderson等人于 2019 年創(chuàng)立了Orna Therapeutics，這也是全世界首家利用 circRNA 開發(fā)新療法的公司。此后，Orna 陸續(xù)完成了超過 3 億美元的融資，并于 2022 年 8 月 獲得了默沙東（MSD）的 1.5 億美元預(yù)付款。2024 年 5 月，Orna 戰(zhàn)略收購 LNP 公司ReNAgade Therapeutics，以鞏固自身在 circRNA 療法領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。
目前，Orna正在推進(jìn)一類新療法，利用工程化circRNA與新型脂質(zhì)納米顆粒（LNP）相結(jié)合，在患者體內(nèi)原位生成 CAR-T 細(xì)胞療法，從而治療潛在疾病。其主推項目為ORN-252，這是一種臨床試驗就緒的、靶向 CD19 的
in vivoCAR-T 細(xì)胞療法，旨在治療 B 細(xì)胞驅(qū)動的自身免疫疾病。臨床前研究表明，Orna 的 circRNA 平臺可能實現(xiàn)治療性蛋白質(zhì)更持久的表達(dá)，從而開啟當(dāng)前 mRNA 或細(xì)胞療法平臺無法實現(xiàn)的治療手段。
Orna的研發(fā)管線分為三類——in vivoCAR 細(xì)胞療法（用于治療自身免疫疾病以及 B 細(xì)胞惡性腫瘤）、下一代基因編輯療法（用于治療鐮狀細(xì)胞病和 β-地中海貧血）、下一代疫苗（用于預(yù)防傳染。。
此次收購，意味著禮來將擁有一個源源不斷的
in vivoCAR-T 產(chǎn)品線。禮來表示，這一“廣泛平臺”將為“基因醫(yī)學(xué)和體內(nèi)細(xì)胞工程的長期創(chuàng)新”提供支持。
禮來此次的收購緊隨吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）等公司的步伐，2025 年 8 月，吉利德科學(xué)以3.5 億美元價格收購了
in vivoCAR-T 公司Interius BioTherapeutics，并與中國生物技術(shù)公司普瑞金達(dá)成了一項總額高達(dá) 16 億美元的
in vivoCAR-T 合作（其中預(yù)付款金額為 1.2 億美元）。
與此同時，艾伯維（AbbVie）于 2025 年 6 月以21 億美元價格收購了專注于自身免疫疾病的
in vivoCAR-T 公司Capstan Therapeutics，而百時美施貴寶（BMS）于 2025 年 10 月以15 億美元價格收購了Orbital Therapeutics阿斯利康（AstraZeneca）則在將近一年前以10 億美元價格收購了EsoBiotec
早在六個月前，禮來公司就曾透露出有意效仿同行的跡象，當(dāng)時該公司發(fā)布消息，稱正在招聘一名 CAR-T 細(xì)胞生物學(xué)部門主管。
對于此次收購，禮來公司免疫學(xué)研究及早期臨床開發(fā)負(fù)責(zé)人Francisco Ramírez-Valle博士表示，早期的自體 CAR-T 研究已展現(xiàn)出細(xì)胞療法在治療自身免疫疾病患者方面的潛力，但體外方法的復(fù)雜性、成本和物流問題，使得將這些突破性成果惠及更廣泛的患者群體頗具挑戰(zhàn)。期待與 Orna 的同事們合作，為如今治療選擇有限甚至無藥可用的患者解鎖全新一類的基因藥物和細(xì)胞療法。
Orna 公司 CEOJoe Bolen博士表示，相信我們的 circRNA 技術(shù)與我們業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的 LNP 遞送平臺相結(jié)合，有望為各類 B 細(xì)胞驅(qū)動的自身免疫疾病患者解鎖
in vivoCAR-T 療法。很高興能與禮來公司攜手合作，禮來是開發(fā)以患者為中心的療法的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，我們期待共同實現(xiàn)這些技術(shù)的全部潛力。
憑借 GLP-1 類減肥藥替爾泊肽帶來大量現(xiàn)金流，禮來公司近幾個月來一直在大量收購，包括以10 億美元價格收購堿基編輯公司Verve Therapeutics，以12 億美元價格收購炎癥生物技術(shù)公司Ventyx，以及以10 億美元價格收購眼病基因治療公司Adverum Biotechnologies。
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