美國(guó)大型制藥企業(yè)長(zhǎng)期以來(lái)是全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系的核心力量，在新藥研發(fā)、臨床試驗(yàn)、監(jiān)管對(duì)接及商業(yè)化推廣等方面積累了成熟經(jīng)驗(yàn)，推出了大量突破性治療方法。

這是2026年1月15日在美國(guó)加利福尼亞州洛杉磯縣圣加布里埃爾市拍攝的一家藥店

它們的運(yùn)行模式具有較強(qiáng)代表性，但也面臨投入高、風(fēng)險(xiǎn)大、成功率低以及創(chuàng)新效率下滑等結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)。面對(duì)這些挑戰(zhàn)，美國(guó)大型藥企正在積極探索轉(zhuǎn)型路徑，其中人工智能（AI）與數(shù)字化驅(qū)動(dòng)研發(fā)升級(jí)、供應(yīng)鏈多元化、全球化布局等趨勢(shì)值得關(guān)注。

新藥研發(fā)是一條“長(zhǎng)期賽道”

從最初的“靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)”到新藥正式上市，是一個(gè)極其復(fù)雜、耗時(shí)長(zhǎng)、投入大的系統(tǒng)工程。據(jù)美國(guó)制藥研究和制造商協(xié)會(huì)等機(jī)構(gòu)統(tǒng)計(jì)，新藥從早期研發(fā)到最終獲批，平均需時(shí)約10至15年。

整個(gè)過(guò)程包括三大關(guān)鍵環(huán)節(jié)——藥物發(fā)現(xiàn)：識(shí)別靶點(diǎn)、篩選與優(yōu)化化合物，這是高失敗率階段，往往耗時(shí)數(shù)年；臨床前實(shí)驗(yàn)：在細(xì)胞與動(dòng)物模型中驗(yàn)證療效、安全性與毒性；人體臨床試驗(yàn)：一期主要評(píng)估安全性、耐受性，二期探索劑量、初步驗(yàn)證療效，三期是在大規(guī)模患者中驗(yàn)證有效性及長(zhǎng)期安全性。這個(gè)過(guò)程通常耗時(shí)約6至7年，但僅有少部分候選藥物能順利完成全部試驗(yàn)。

在藥物完成相關(guān)試驗(yàn)后，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局會(huì)對(duì)藥物有效性、安全性和一致性展開(kāi)系統(tǒng)審查，周期從數(shù)月到一年不等。上市前，企業(yè)需建立穩(wěn)定的生產(chǎn)體系、質(zhì)量控制體系和全球分銷(xiāo)網(wǎng)絡(luò)，這對(duì)企業(yè)管理能力要求極高。上市后，企業(yè)需監(jiān)測(cè)藥物的長(zhǎng)期安全性和不良反應(yīng)，并進(jìn)行真實(shí)療效研究。

業(yè)界估算，如果把失敗項(xiàng)目的成本一并計(jì)算，一款成功上市新藥的平均研發(fā)費(fèi)用約為26億至29億美元，且成本呈持續(xù)上升趨勢(shì)。而在進(jìn)入臨床試驗(yàn)的候選藥物中，最終獲批的不足10%，新藥研發(fā)因此被普遍視為高風(fēng)險(xiǎn)、高投入、低成功率的“長(zhǎng)期賽道”。

大型藥企的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)

包括輝瑞、強(qiáng)生、默沙東在內(nèi)的美國(guó)大型藥企，在長(zhǎng)期實(shí)踐中形成了多方面競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

雄厚資本與持續(xù)投入能力。大型藥企能承受前期高失敗率帶來(lái)的成本壓力，同時(shí)維持多個(gè)研發(fā)管線(xiàn)，以分散風(fēng)險(xiǎn)。一旦有“重磅藥物”獲批，可在多年內(nèi)貢獻(xiàn)穩(wěn)定現(xiàn)金流，為后續(xù)研發(fā)提供支撐。

全球化臨床試驗(yàn)體系。這些公司普遍建立了覆蓋多國(guó)的臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)，可同步在多個(gè)地區(qū)招募患者，開(kāi)展二期和三期試驗(yàn)，提升數(shù)據(jù)代表性，并加快研發(fā)進(jìn)度。這在癌癥、慢性病療法及傳染病疫苗研發(fā)等領(lǐng)域尤為關(guān)鍵。

成熟的監(jiān)管對(duì)接與合規(guī)能力。企業(yè)熟悉美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局、歐洲藥品管理局等的監(jiān)管體系，能夠有效完成復(fù)雜的審批流程，滿(mǎn)足藥品的化學(xué)、制造和控制要求，適應(yīng)合規(guī)和質(zhì)量管理體系。對(duì)“突破性療法”“優(yōu)先審評(píng)”等特殊審批通道，企業(yè)也相對(duì)熟悉，能夠節(jié)省審批時(shí)間。

完整的產(chǎn)業(yè)鏈與規(guī)模化生產(chǎn)能力。從原料采購(gòu)、研發(fā)、生產(chǎn)、包裝、物流到市場(chǎng)分銷(xiāo)，多數(shù)大型藥企實(shí)現(xiàn)了一體化管理。其在藥物獲批后可迅速擴(kuò)大產(chǎn)能，保證藥物及時(shí)上市和穩(wěn)定供應(yīng)。

內(nèi)部研發(fā)與外部并購(gòu)并行。大型藥企不僅依靠?jī)?nèi)部研發(fā)，還通過(guò)并購(gòu)新興生物技術(shù)公司，通過(guò)合作開(kāi)發(fā)、技術(shù)授權(quán)等方式引入外部創(chuàng)新。這種內(nèi)外部創(chuàng)新結(jié)合的復(fù)合型模式，有助于保持產(chǎn)品儲(chǔ)備與市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

創(chuàng)新能力減弱，外部依賴(lài)增強(qiáng)

盡管優(yōu)勢(shì)明顯，美國(guó)大型藥企仍面臨多重挑戰(zhàn)。

研發(fā)效率下降。雖然研發(fā)投入不斷增加，但獲批新藥數(shù)量增長(zhǎng)有限。有研究指出，美國(guó)大型藥企的研發(fā)效率呈下降趨勢(shì)，“投入更多、產(chǎn)出更少”的矛盾逐漸顯現(xiàn)。

臨床試驗(yàn)復(fù)雜化、周期拉長(zhǎng)。隨著生物藥、細(xì)胞和基因療法的發(fā)展，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和監(jiān)管要求日益復(fù)雜，對(duì)樣本量、安全監(jiān)控、倫理合規(guī)的要求極高。同時(shí)，招募患者尤其是接受精準(zhǔn)治療患者的難度增大，導(dǎo)致試驗(yàn)成本顯著上升、時(shí)間拉長(zhǎng)。

“專(zhuān)利懸崖”壓力。一旦重磅藥物核心專(zhuān)利到期，市場(chǎng)上立刻涌入大量?jī)r(jià)格更低的仿制藥或生物類(lèi)似藥，原研藥銷(xiāo)售額短期內(nèi)可能大幅下滑。若沒(méi)有新的重磅藥物接續(xù)上市，企業(yè)將面臨收入斷崖壓力。

內(nèi)部創(chuàng)新能力減弱，外部依賴(lài)增強(qiáng)。研究顯示，許多美國(guó)大藥企近年來(lái)逐漸減少內(nèi)部基礎(chǔ)研究的投入，而更多地依賴(lài)外部收購(gòu)及合作。一旦外部創(chuàng)新輸入不足，公司新藥儲(chǔ)備會(huì)陷入枯竭，影響創(chuàng)新能力和市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

全球化生產(chǎn)與分銷(xiāo)雖然是美國(guó)大型藥企的優(yōu)勢(shì)，但也帶來(lái)對(duì)供應(yīng)鏈、國(guó)際物流、原料來(lái)源、監(jiān)管差異、貿(mào)易政策等方面的依賴(lài)與脆弱性。

轉(zhuǎn)型新趨勢(shì)

面對(duì)結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)，美國(guó)大型藥企正在探索新的轉(zhuǎn)型路徑，一些新趨勢(shì)值得關(guān)注。

AI與數(shù)字化驅(qū)動(dòng)研發(fā)升級(jí)。大型藥企利用AI模擬分子設(shè)計(jì)、毒性預(yù)測(cè)、藥代動(dòng)力學(xué)等，有望縮短藥物從發(fā)現(xiàn)到候選的周期，并降低早期失敗率。在針對(duì)罕見(jiàn)病或精準(zhǔn)治療等臨床試驗(yàn)方面，大型藥企通過(guò)數(shù)字化試驗(yàn)、虛擬試驗(yàn)、電子健康記錄數(shù)據(jù)的整合，有望提高招募效率、縮短試驗(yàn)周期。

加強(qiáng)與外部創(chuàng)新生態(tài)合作。美國(guó)大型藥企持續(xù)加強(qiáng)與大學(xué)、科研機(jī)構(gòu)合作，或并購(gòu)小型生物技術(shù)公司，將藥物早期科研創(chuàng)新與大型企業(yè)的產(chǎn)業(yè)化、商業(yè)化能力相結(jié)合。

供應(yīng)鏈多元化、全球化布局。為避免過(guò)度依賴(lài)單一地區(qū)或單一原料供應(yīng)商，許多公司正在多地建設(shè)生產(chǎn)基地、加強(qiáng)供應(yīng)鏈彈性管理。

對(duì)藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理體系的持續(xù)投入，包括良好的生產(chǎn)規(guī)范、整體質(zhì)量體系建設(shè)及監(jiān)管合規(guī)能力，有助于企業(yè)提升全球運(yùn)營(yíng)靈活度，在國(guó)際政策環(huán)境變化、貿(mào)易摩擦加劇和全球治理不確定性中保持穩(wěn)定運(yùn)營(yíng)。