如果用一個(gè)關(guān)鍵詞定義2026年的小核酸藥物領(lǐng)域趨勢(shì)，“破局”再合適不過。若要用一個(gè)數(shù)據(jù)來量化這種破局與重估，回望近一年的交易，舶望制藥以53.6億美元（首付款1.6億美元+最高52億美元里程碑付款）將其ANGPTL3靶向分子授權(quán)給諾華，無疑是年度最具沖擊力的例證之一。這不僅是中國Biotech在非腫瘤領(lǐng)域達(dá)成的最高金額對(duì)外授權(quán)，更標(biāo)志著全球頂尖藥企對(duì)中國原創(chuàng)小核酸技術(shù)的價(jià)值認(rèn)可，達(dá)到了全新的高度。

而這并非孤例。從靖因藥業(yè)（FXI靶點(diǎn)，超8.95億美元授權(quán)禮來）、邁威生物（雙靶點(diǎn)，10億美元授權(quán)）到Arrowhead（22億美元授權(quán)諾華），一場(chǎng)圍繞小核酸技術(shù)平臺(tái)與管線的競(jìng)爭在2025年爆發(fā)。

根據(jù)動(dòng)脈橙數(shù)據(jù)庫及公開信息統(tǒng)計(jì)，2025年全球小核酸領(lǐng)域（涵蓋siRNA、ASO及技術(shù)平臺(tái)）披露的重大BD/并購事件超過25起，其中交易總額超10億美元的達(dá)9起，累計(jì)潛在交易價(jià)值超300億美元。

01

技術(shù)平臺(tái)價(jià)值成估值核心，商業(yè)化驗(yàn)證期已至

過去一年，小核酸藥物領(lǐng)域出現(xiàn)了多項(xiàng)創(chuàng)紀(jì)錄的授權(quán)合作，且核心產(chǎn)品開始實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，賽道已跨越了從“技術(shù)可行”到“商業(yè)可信”的關(guān)鍵門檻。站在這一高點(diǎn)上展望，2026年的小核酸領(lǐng)域?qū)⑷绾窝葸M(jìn)？動(dòng)脈網(wǎng)基于對(duì)產(chǎn)業(yè)脈絡(luò)的持續(xù)追蹤，提煉出以下趨勢(shì)判斷：

1、平臺(tái)價(jià)值超越管線：肝外遞送技術(shù)成為交易估值核心

交易揭示，單純的肝靶向（GalNAc技術(shù)）成熟管線固然重要，但能突破肝臟限制、將藥物遞送至大腦、肌肉、肺等組織的下一代遞送平臺(tái)，才是吸引天價(jià)交易的真正磁石。諾華120億美元收購Avidity，本質(zhì)是購買其抗體-寡核苷酸偶聯(lián)（AOC）平臺(tái)；默克超20億美元收購Skyhawk的RNA剪接平臺(tái)，亦是同理。MNC的平臺(tái)傾向表明，技術(shù)廣度正決定未來市場(chǎng)天花板。

2、中國創(chuàng)新資產(chǎn)完成從“引進(jìn)來”到“走出去”的反轉(zhuǎn)

與過往中國藥企主要引進(jìn)海外技術(shù)不同，小核酸領(lǐng)域已出現(xiàn)了顯著的價(jià)值輸出。以舶望制藥、靖因藥業(yè)為代表的中國Biotech，憑借在ANGPTL3、FXI等前沿靶點(diǎn)的深度布局和差異化分子設(shè)計(jì)，成功將自主研發(fā)的全球權(quán)益授權(quán)給諾華、禮來等頂級(jí)買家。這表明中國在小核酸領(lǐng)域的源頭創(chuàng)新能力，已獲得全球產(chǎn)業(yè)資本的高規(guī)格定價(jià)。

3、適應(yīng)癥戰(zhàn)場(chǎng)轉(zhuǎn)移：從罕見病到慢病與減重的新邊界

小核酸的適應(yīng)癥邊界正在迅速拓展。一方面，以Inclisiran（PCSK9）進(jìn)入醫(yī)保為標(biāo)志，其在高血壓（AGT）、高血脂（ApoC3, ANGPTL3, Lp(a)）等巨大慢性病市場(chǎng)的商業(yè)化路徑走通。另一方面，以INHBE靶點(diǎn)為代表的減重/增肌新機(jī)制在2025年亮相（Wave的WVE-007、Arrowhead的ARO-INHBE早期數(shù)據(jù)），使小核酸有望在GLP-1之后，開拓千億減重市場(chǎng)的第二戰(zhàn)場(chǎng)。

4、商業(yè)化驗(yàn)證期已至

以Inclisiran、Plozasiran為代表的siRNA藥物銷售放量及醫(yī)保準(zhǔn)入，證明了其在慢病領(lǐng)域的巨大商業(yè)潛力?？鐕幤蟠笠?guī)模投入生產(chǎn)，意味著該技術(shù)已從臨床概念走向規(guī)?；袌?chǎng)應(yīng)用。

5、靶點(diǎn)布局“確定性+差異化”雙線并行

成熟靶點(diǎn)（如PCSK9、ApoC3、ANGPTL3、Lp(a)、AGT）成為心血管代謝疾病布局的標(biāo)配，競(jìng)爭日趨激烈。與此同時(shí)，以INHBE（減重增?。LK7（肥胖/代謝）、PNPLA3（MASH）、C3（補(bǔ)體疾?。?為代表的新興靶點(diǎn)不斷涌現(xiàn)，成為企業(yè)尋求差異化優(yōu)勢(shì)、開拓新適應(yīng)癥藍(lán)海的關(guān)鍵。

02

MNC囤積下一代技術(shù)平臺(tái)，中國創(chuàng)新資產(chǎn)出現(xiàn)領(lǐng)跑趨勢(shì)

小核酸藥物賽道正在進(jìn)入關(guān)鍵的商業(yè)價(jià)值驗(yàn)證環(huán)節(jié)，銷售數(shù)據(jù)的說服力最直觀。

諾華的Inclisiran（PCSK9 siRNA）在2025年上半年銷售額達(dá)到5.55億美元，同比增長66%。這并非個(gè)例，Alnylam的Vutrisiran（治療ATTR淀粉樣變性）在2024年銷售額已達(dá)9.7億美元，同比增長74%。這些數(shù)字背后，是“一年兩針甚至一針”的超長效給藥方案對(duì)傳統(tǒng)需要每日或每周給藥的慢性病療法形成的降維打擊。患者依從性難題被大幅緩解，醫(yī)療系統(tǒng)的長期管理成本結(jié)構(gòu)也因此被重構(gòu)。

更值得關(guān)注的是支付端突破。不久前，Inclisiran被正式納入中國國家醫(yī)保目錄，意味著國家支付方對(duì)于以更高前期成本換取長期更優(yōu)健康結(jié)果和更低總成本的siRNA治療邏輯給予了認(rèn)可。這為后續(xù)眾多針對(duì)高血壓、血栓、高血脂的siRNA管線鋪平了商業(yè)化道路。慢病市場(chǎng)的大門，正在被長效小核酸藥物撬開。

與此同時(shí)，最近一年的小核酸領(lǐng)域的BD交易揭示了產(chǎn)業(yè)資源流動(dòng)的新邏輯。

跨國藥企（MNC）對(duì)平臺(tái)展現(xiàn)出強(qiáng)烈的傾向，其收購邏輯已從單純的購買管線升級(jí)為囤積下一代技術(shù)平臺(tái)。諾華是其中最激進(jìn)的代表：除了53.6億美元獲得舶望制藥ANGPTL3 siRNA的全球權(quán)益，22億美元鎖定Arrowhead的α-突觸核蛋白（CNS靶點(diǎn)）分子外，其年度高潮是以120億美元全資收購Avidity Biosciences。這筆交易的核心標(biāo)的，是Avidity獨(dú)有的抗體寡核苷酸偶聯(lián)物（AOC）平臺(tái)，該技術(shù)能利用抗體的靶向性，將siRNA精準(zhǔn)遞送至肌肉、心臟等肝外組織。同樣，默克超20億美元收購Skyhawk的RNA剪接平臺(tái)，艾伯維重金押注ADARx的下一代siRNA技術(shù)，無不說明：在GalNAc肝靶向技術(shù)日趨普及的今天，擁有肝外遞送或獨(dú)特作用機(jī)制的平臺(tái)，才是贏得未來的船票。

中國創(chuàng)新資產(chǎn)實(shí)現(xiàn)了并跑，甚至在部分領(lǐng)域“領(lǐng)跑”。舶望制藥將ANGPTL3 siRNA項(xiàng)目以首付款+里程碑總計(jì)53.6億美元授權(quán)諾華，一舉打破中國非腫瘤領(lǐng)域?qū)ν馐跈?quán)金額紀(jì)錄。靖因藥業(yè)的FXI siRNA以超8.95億美元出海，邁威生物的雙靶點(diǎn)siRNA項(xiàng)目也達(dá)成10億美元交易。未披露金額的BD交易中，瑞博生物、星銳醫(yī)藥、澳斯康生物等也在技術(shù)平臺(tái)授權(quán)上有所斬獲。這些都表明中國小核酸的源頭創(chuàng)新和平臺(tái)技術(shù)已具備國際競(jìng)爭力。

可以說，中國公司不僅在快速跟進(jìn)PCSK9、AGT等成熟靶點(diǎn)，更在ANGPTL3、FXI、雙靶點(diǎn)等具有差異化的前沿布局上，做出了獲得國際頂級(jí)藥企認(rèn)可的高質(zhì)量創(chuàng)新。

03

從“紅?！钡健八{(lán)?！钡牟町惢悬c(diǎn)探索，不斷拓展適應(yīng)癥邊界

全球管線研發(fā)與交易市場(chǎng)一樣，都呈現(xiàn)超強(qiáng)活躍度與集中度。

首先是成熟靶點(diǎn)的紅?；CSK9、ApoC3、ANGPTL3、Lp(a)、AGT等靶點(diǎn)在研管線最為集中，尤其在高血壓、高血脂、心血管風(fēng)險(xiǎn)降低領(lǐng)域，已成為各家企業(yè)的“入場(chǎng)券”。例如，僅國內(nèi)就有石藥集團(tuán)、瑞博生物、信立泰、悅康等超過10家企業(yè)布局PCSK9或AGT靶點(diǎn)。

這可以被視為小核酸賽道入場(chǎng)布局的第一階段，即首先確認(rèn)心血管代謝的基礎(chǔ)靶點(diǎn)，隨即向心血管領(lǐng)域布局蔓延。目前，競(jìng)爭已進(jìn)入紅海，比拼的是臨床開發(fā)速度、給藥方案優(yōu)化和商業(yè)化能力。

對(duì)差異化的探索讓新興靶點(diǎn)進(jìn)入聚光燈，2026年的競(jìng)爭由此向第二階段深入，即新興靶點(diǎn)拓寬代謝與CNS的新邊界。

INHBE可謂最受矚目的明星靶點(diǎn)之一。Wave公司的WVE-007和Arrowhead的ARO-INHBE早期臨床數(shù)據(jù)均顯示，其不僅能有效降低體重，更有增加或保持肌肉含量的潛在優(yōu)勢(shì)。這恰好擊中了GLP-1類藥物可能導(dǎo)致肌肉流失的痛點(diǎn)，為siRNA在千億美元減重市場(chǎng)開辟了一條差異化賽道。

ALK7為Arrowhead的另一代謝管線靶點(diǎn)，與INHBE共同構(gòu)建了肥胖/代謝疾病治療的siRNA矩陣。

C3、CFB 等靶點(diǎn)在IgA腎病、PNH等補(bǔ)體介導(dǎo)疾病中成為新熱點(diǎn)，圣因生物、舶望制藥等均有布局。

在CNS靶點(diǎn)的探索上，盡管挑戰(zhàn)巨大，但針對(duì)α-突觸核蛋白（帕金森）、APP（阿爾茨海默）、ATXN2（脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)）的嘗試從未停止。這些嘗試的成功與否，高度依賴于肝外遞送技術(shù)，尤其是血腦屏障穿透技術(shù)的突破。

靶點(diǎn)革新的背后，是技術(shù)能力對(duì)適應(yīng)癥邊界的重新定義。GalNAc技術(shù)將肝臟相關(guān)疾病變?yōu)橹鲬?zhàn)場(chǎng)，而AOC、多肽偶聯(lián)等新技術(shù)，正試圖將小核酸的治療版圖，拓展到肌肉、肺、腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。

04

那么，2026小核酸領(lǐng)域值得期待的5個(gè)管線都有誰？

*封面圖片來源：123rf

如果您認(rèn)同文章中的觀點(diǎn)、信息，或想進(jìn)一步討論，請(qǐng)與我們聯(lián)系；也可加入動(dòng)脈網(wǎng)行業(yè)社群，結(jié)交更多志同道合的好友。

聲明：動(dòng)脈網(wǎng)所刊載內(nèi)容之知識(shí)產(chǎn)權(quán)為動(dòng)脈網(wǎng)及相關(guān)權(quán)利人專屬所有或持有。未經(jīng)許可，禁止進(jìn)行轉(zhuǎn)載、摘編、復(fù)制及建立鏡像等任何使用。文中如果涉及企業(yè)信息和數(shù)據(jù)，均由受訪者向分析師提供并確認(rèn)。