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又一款罕見病用藥即將在中國市場消失，患者面臨斷藥危機。

撰文：醫(yī)學界報道組

近日，一家意大利制藥公司旗下全資子公司在中國市場正式啟動注銷程序，標志著其在內分泌領域的罕見病用藥將全面退出中國市場。

這一決定尤其牽動了服用奧唑司他（Osilodrostat）的庫欣綜合征患者群體——有患者反饋，過去四年為這一藥物已花費近百萬元。此次退出不僅再次凸顯了罕見病用藥在中國市場面臨的商業(yè)可持續(xù)性挑戰(zhàn)，也為我國內分泌罕見病患者的藥物可及性與長期管理提出了新的挑戰(zhàn)。

對于許多庫欣綜合征患者而言，奧唑司他曾是控制病情的重要選擇。該藥物是一種皮質醇合成抑制劑，適用于無法通過手術治愈或術后復發(fā)、且對其它藥物治療反應不佳的庫欣病患者。由于患者群體規(guī)模小、用藥周期長，奧唑司他長期被列為罕見病用藥，價格居高不下。

有部分患者在使用奧唑司他四年間，自費部分累計已接近100萬元，沉重的經(jīng)濟負擔讓許多家庭難以持續(xù)。盡管部分患者通過醫(yī)保報銷、慈善援助等項目獲得一定支持，但整體治療費用仍遠高于普通家庭承受能力。

此次奧唑司他退出中國市場，直接原因尚未對外詳細說明。近年來，已有多款罕見病藥物因類似原因陸續(xù)撤出中國市場，引發(fā)醫(yī)療界與患者社群的持續(xù)擔憂。

從臨床角度看，奧唑司他的退出將迫使部分患者轉向其它治療手段，或再次評估手術、放療等選項。然而，不同藥物在療效、安全性、適用人群上存在差異，轉換治療方案可能帶來病情波動與新的風險。這一事件也再次引發(fā)關于罕見病用藥保障機制的討論。

責任編輯丨蕾蕾

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