導(dǎo)讀

通過采用新型建模方法分析CHAMPION MG和ADAPT兩項Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)，評估兩種藥物治療AChR抗體陽性全身型重癥肌無力（gMG）的癥狀控制效果與患者體驗，顯示瑞利珠單抗治療AChR抗體陽性gMG患者可獲得漸進(jìn)、持續(xù)的癥狀穩(wěn)定，艾加莫德起效快但波動明顯。

研究背景與目的

近期一項研究采用患者中心視角，基于CHAMPION MG（瑞利珠單抗）和ADAPT（艾加莫德）兩項Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)，通過 MG-ADL、QMG、MG-QOL15r 三項評估工具，對AChR抗體陽性gMG患者癥狀長期控制的影響，并建立新型建模方法，估算患者1年內(nèi)處于改善、穩(wěn)定、惡化狀態(tài)的時間占比，為臨床個體化治療決策提供依據(jù)。

研究方法

從CHAMPION MG（瑞利珠單抗；7個時間點）和ADAPT（艾加莫德；9個時間點）試驗中提取MG-ADL、QMG和MG-QOL15r評分，并與之前的評分進(jìn)行比較以定義健康狀況：改善、穩(wěn)定或惡化，改善定義為較前一觀察點分?jǐn)?shù)降低> x分（穩(wěn)定性閾值x為 0.2-1.0 分，按0.1分遞增），穩(wěn)定定義為較前一觀察點分?jǐn)?shù)變化絕對值≤x分，惡化定義為較前一觀察點分?jǐn)?shù)升高>x分，并外推至1年。

研究結(jié)果

▌納入與觀察時間點

• CHAMPION MG研究：86例AChR抗體陽性gMG患者，隨訪7個時間點（26周）。

• ADAPT研究：65例同類患者，隨訪9個時間點（10周）。

• 每個時間點都代表一周。

▌癥狀變化及療效表現(xiàn)

• 瑞利珠單抗：在26周的CHAMPION MG研究中，其對MG-ADL、QMG、MG-QOL15r三個指標(biāo)的獲益隨時間逐漸增加并趨于穩(wěn)定。

• 艾加莫德：在10周的ADAPT研究中，其對上述三個指標(biāo)的獲益在治療前4周表現(xiàn)顯著，然后在未治療期間下降，到第10周與基線相比改善小。

▌1年內(nèi)健康狀態(tài)的時間分布

總體情況：在用不同穩(wěn)定性閾值（0.2-1.0分的變化）將試驗數(shù)據(jù)外推至1年時，無論接受哪種治療，基于MG-ADL、QMG和MG-QOL15r評估，患者大多時間處于穩(wěn)定癥狀，較少時間處于改善或惡化狀態(tài)。

基于MG-ADL評分，接受瑞利珠單抗治療的患者在一年內(nèi)100%的時間處于改善或穩(wěn)定狀態(tài)，接受艾加莫德治療的患者在一年內(nèi)有83%的時間處于改善或穩(wěn)定狀態(tài)；以QMG和MG-QOL15r衡量時，接受瑞利珠單抗治療的患者分別有91%和79%的時間處于改善或穩(wěn)定狀態(tài)，接受艾加莫德治療的患者分別有75%和77%的時間處于改善或穩(wěn)定狀態(tài)（圖1）。

圖1 1年內(nèi)健康狀態(tài)的時間分布

▌癥狀控制波動范圍

對于瑞利珠單抗，MG-ADL、QMG和MG-QOL15r三項指標(biāo)均顯示初期癥狀改善后持續(xù)穩(wěn)定，無明顯波動，癥狀控制變異性小。對于艾加莫德，其在第3-4周達(dá)到最大改善效果，但治療間隙（第 6~10 周）癥狀回落，變異性大于瑞利珠單抗。

▌主要發(fā)現(xiàn)與解讀

本交叉研究發(fā)現(xiàn)，瑞利珠單抗和艾加莫德均能改善HRQoL，并控制癥狀，但艾加莫德組不同健康狀態(tài)變化更大。

▌兩種藥物影響特征

• 瑞利珠單抗：癥狀和HRQoL初始改善，繼而長期穩(wěn)定。

• 艾加莫德：每周期改善后短暫穩(wěn)定，隨后癥狀惡化，ADAPT研究中艾加莫德治療期間的癥狀加重發(fā)生于治療第6至10周之間。

• 1年外推：瑞利珠單抗組大部分時間處于“穩(wěn)定或改善”；艾加莫德組通常在疾病波動（或改善或惡化）中停留的時間更長，癥狀控制隨時間的變化范圍上更大。

上述研究仍存在一定局限性，兩種療法的給藥方案、作用機制及潛在治療管理負(fù)擔(dān)存在顯著差異，因此無法進(jìn)行可靠的間接治療比較，且基于隨機對照試驗的外推結(jié)果可能無法完全捕捉短期波動，因此解讀仍需謹(jǐn)慎。

研究結(jié)論

在本分析中，固定劑量瑞利珠單抗治療與gMG患者的穩(wěn)定癥狀控制相關(guān)，而可變劑量艾加莫德治療初期可帶來改善，但隨著時間的推移，癥狀控制的差異性較大。選擇gMG治療方案時，應(yīng)考慮患者的個人目標(biāo)和生活質(zhì)量。

參考文獻(xiàn)：

[1] Scheiner C A, Masuda M, Hagenacker T, et al. Assessing the symptom control provided by ravulizumab or efgartigimod in myasthenia gravis: an evaluation of the patient experience of two different treatment approaches[J]. Current Medical Research and Opinion, 2025: 1-11.

疫苗聲明：

所有使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗的患者必須接種四價腦膜炎疫苗（ACYW135），在有條件的情況下接種B型疫苗。

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審批編碼： CN-174698 過期日期：2026-03-16

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