自2017年美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準首款CAR-T細胞產(chǎn)品上市短短幾年的時間，這款曾經(jīng)高達120萬元一針的抗癌藥在國內(nèi)發(fā)展速度令人矚目。截至目前，國內(nèi)已經(jīng)上市八款CAR-T細胞治療產(chǎn)品，基因細胞藥物的臨床試驗數(shù)量和治療的患者人數(shù)眾多，穩(wěn)居世界前端。

國內(nèi)CAR-T已上市8款，瞄準血液系統(tǒng)腫瘤

CAR-T細胞療法被稱為“活的藥物”，從癌癥患者體內(nèi)采集普通的免疫T細胞，通過基因工程技術為這些T細胞裝上“GPS導航頭”，使其能夠識別癌細胞。然后在體外大量培養(yǎng)這些改造后的細胞，最后將它們回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，讓這些改造后的T細胞能夠精準識別并殺死癌細胞。

這一項技術讓更多患者看到了希望，但很多國內(nèi)患者卻用不上這項技術。傳統(tǒng)CAR-T療法需要從患者體內(nèi)采集T細胞，在體外進行基因改造后再回輸體內(nèi)，整個過程耗時3-4周，對于疾病快速進展的晚期癌癥患者來說，這段時間太過漫長。

更不用說高達上百萬元的治療費用，將大多數(shù)患者拒之門外。因此很多癌癥患者只能放棄治療。

為了“讓癌癥不再是絕癥”，為了讓更多國內(nèi)的癌癥患者受益，國內(nèi)CAR-T領域取得顯著進展。截至2025年底，中國已有8款CAR-T產(chǎn)品獲國家藥監(jiān)局批準上市，主要針對復發(fā)或難治性血液系統(tǒng)腫瘤，如白血病、淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。

通用型CAR-T新進展

除了產(chǎn)品獲批之外，我國科研人員也在CAR-T技術上也實現(xiàn)了一系列重要突破。在通用型CAR-T研發(fā)方面，科濟藥業(yè)已向國家藥監(jiān)局提交了通用型BCMA CAR-T產(chǎn)品CT0596的臨床試驗申請，標志著我國在該領域進入新的發(fā)展階段。

在常規(guī)CAR-T細胞療法中，T細胞需要從患者自身中獲得，經(jīng)過漫長的制作期之后才回輸至體內(nèi)。這是CAR-T細胞療法的優(yōu)勢，也是它的劣勢。

從患者體內(nèi)獲取T細胞，可以降低治療的副作用，避免移植物抗宿主病（GvHD）的發(fā)生，細胞回輸后可能不會遭到免疫系統(tǒng)的抑制，實現(xiàn)長期抗腫瘤的作用。但是，這會使得細胞制備時間長，患者需要等待大約3-4周的時間，且由于細胞制備難以規(guī)?；鴮е鲁杀靖甙?。而且，如果患者經(jīng)過多次化療后T細胞功能可能受損，導致效果不佳。

而來源于健康供體的即用型產(chǎn)品，可以實現(xiàn)標準化生產(chǎn)，降低成本的同時，減少患者等待的時間。畢竟在癌癥領域，每一位癌癥患者的時間都非常寶貴。

體內(nèi)制備CAR-T：全球首例臨床成功，大幅降低治療門檻

CAR-T細胞療法的應用受限于復雜的制備流程、嚴格的物流要求、漫長的等待時間和高昂的成本。而體內(nèi)CAR-T技術的出現(xiàn)，有望徹底改變這一局面。體內(nèi)CAR-T技術為這些挑戰(zhàn)提供了新的解決方案。通過直接向內(nèi)源性T細胞遞送CAR轉(zhuǎn)基因，在原位將其重編程為CAR-T細胞。這種療法更接近即用型產(chǎn)品而非定制化藥物，從而省去了單采、CAR-T細胞制備及淋巴清除等步驟。

這不僅簡化了治療流程，縮短了等待時間，還降低了成本，使更多患者能夠承擔治療費用。

2025年7月2日，武漢協(xié)和醫(yī)院的研究團隊在國際頂級醫(yī)學期刊《The Lancet》上報道了全球首次直接在患者體內(nèi)制備CAR-T細胞治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的臨床研究成果。4名復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者均取得積極效果。

但目前體內(nèi)CAR-T技術還處于前期發(fā)展階段，尚未有相關產(chǎn)品獲批上市，需要更多臨床數(shù)據(jù)驗證。

從血液瘤到實體瘤，從腫瘤到自身免疫疾病

雖然CAR-T療法在血液腫瘤領域取得了顯著成效，但實體瘤存在復雜的免疫微環(huán)境和抗原異質(zhì)性等多重屏障，導致CAR-T療法對實體瘤的治療仍困難重重。

然而，研究人員正在積極尋求突破?？茲帢I(yè)的自體CAR-T產(chǎn)品舒瑞基奧侖賽注射液是全球首款進入新藥上市審批階段用于治療實體瘤的CAR-T產(chǎn)品，針對CLDN18.2陽性晚期胃癌/胃食管結(jié)合部腺癌。

CAR-T療法在自身免疫性疾病領域也展現(xiàn)出潛力。邦耀生物新一代靶向CD19異體通用型CAR-T產(chǎn)品（BRL-303）針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡的CAR-T療法臨床研究，并取得優(yōu)異的表現(xiàn)。截至目前，尚未有CAR-T療法正式獲批用于治療自身免疫性疾病，但國內(nèi)外多項臨床研究正在積極推進。隨著科研人員對腫瘤免疫機制的深入了解，CAR-T療法有望在未來攻克更多疾病領域。

保險覆蓋帶來新希望

為了解決CAR-T產(chǎn)品“天價”藥，普通患者用不起的局面，2025年，首版《商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄》落地，五款CAR-T細胞產(chǎn)品被納入其中，為患者提供了新的支付途徑，有望顯著降低患者自付費用。

隨著技術不斷成熟，CAR-T療法的價格有望持續(xù)下降。同時，相關臨床培訓也在不斷推進，未來該療法有望惠及更多適配患者。

結(jié)語

價格壁壘正在被打破，技術瓶頸正在被攻克，CAR-T療法正從高端醫(yī)療走向普惠治療。每一次技術突破都在重塑癌癥治療格局，未來該療法有望惠及更多適配患者，為更多患者帶來新生希望。