“藥創(chuàng)新”編輯部基于重大技術(shù)突破、臨床需求、惠及患者數(shù)量、臨床療效等維度，從全球范圍遴選出十大最值得關(guān)注的創(chuàng)新藥。

“藥創(chuàng)新”編輯部

2026年已經(jīng)到來(lái)，醫(yī)藥創(chuàng)新繼續(xù)改寫(xiě)著人類(lèi)疾病的治療格局，創(chuàng)造生命奇跡。

在患者數(shù)量龐大的癌癥治療領(lǐng)域，人們將目光進(jìn)一步聚焦在精準(zhǔn)靶向療法稀缺、療效亟待提升的腫瘤類(lèi)型上，例如針對(duì)小細(xì)胞肺癌，一款全新機(jī)制與靶點(diǎn)組合的藥物獲批上市，打破了患者生存期不足一年的困境。

面對(duì)日益沉重的心血管疾病負(fù)擔(dān)，以及困擾著全人類(lèi)的感染性疾病耐藥問(wèn)題，人類(lèi)攻堅(jiān)克難的腳步從未停歇。過(guò)去的一年里，耐藥問(wèn)題嚴(yán)峻的淋病一舉迎來(lái)兩款全新機(jī)制藥物，威脅全球新生兒與嬰兒健康的RSV有了長(zhǎng)效預(yù)防藥物，服用多種藥物仍難以降血壓、陷入多器官并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)的的難控制性高血壓患者，也等來(lái)了新藥III期臨床成功的喜訊。

長(zhǎng)期被忽視的女性健康需求被填補(bǔ)。針對(duì)絕經(jīng)后潮熱，一款全球首創(chuàng)、靶向癥狀根源、非激素類(lèi)的藥物獲批上市。這一刻，藥片不再是冰冷、恐懼的代名詞，而是化作溫暖的關(guān)懷，讓萬(wàn)千女性能夠以更加舒心、飽滿的精神狀態(tài)，續(xù)寫(xiě)“人生下半場(chǎng)”的精彩篇章。

即使是全球公開(kāi)報(bào)道僅數(shù)百例的罕見(jiàn)病，仍有一群懷著堅(jiān)定信仰的科學(xué)家在為挽救患者的生命而努力。全球首例定制化基因編輯治療由此誕生，不僅為年幼的孩子和一個(gè)家庭帶去希望，更將精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的水平推向新的高度，為從根源上攻克罕見(jiàn)病創(chuàng)造更多可能。

從全球首創(chuàng)的治療機(jī)制進(jìn)入臨床應(yīng)用，到經(jīng)典靶點(diǎn)在新的疾病領(lǐng)域開(kāi)辟天地，從挑戰(zhàn)藥物匱乏的難治之癥，到針對(duì)全球公共衛(wèi)生問(wèn)題的突破式創(chuàng)新，醫(yī)藥科學(xué)家們不斷刷新對(duì)疾病本質(zhì)的認(rèn)知，拓寬治療能力的極限，踐行捍衛(wèi)人類(lèi)健康的使命。

在2025年蓬勃涌現(xiàn)的醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新成果中，“藥創(chuàng)新”編輯部基于重大技術(shù)突破、臨床需求、惠及患者數(shù)量、臨床療效等維度，從全球范圍遴選出十大最值得關(guān)注的創(chuàng)新藥。它們是：

• 全球首次定制化基因編輯治療罕見(jiàn)遺傳病患兒

• 全球首個(gè)獲批治療實(shí)體瘤的TCE藥物——塔拉妥單抗

• 每個(gè)流行季僅需注射1劑的RSV預(yù)防藥物——Clesrovimab

• 數(shù)十年來(lái)首個(gè)獲批的新型淋病治療抗生素——Gepotidacin

• 絕經(jīng)期潮熱新藥——Elinzanetant

• 全球首個(gè)APOC3靶向siRNA藥物——普樂(lè)司蘭鈉

• 高血壓全新機(jī)制藥物——Baxdrostat

• 全球首個(gè)獲批NSCLC的TROP2 ADC藥物——德達(dá)博妥單抗

• 慢性自發(fā)性蕁麻疹新型治療藥物——瑞米布替尼

• IgA腎病非免疫性療法——阿曲生坦

這十款創(chuàng)新藥中，多款為“全球首創(chuàng)”(First-in-class），體現(xiàn)其在治療機(jī)制、靶點(diǎn)選擇等方面的高度創(chuàng)新性與技術(shù)突破性。值得注意的是，其中少有本土全球首創(chuàng)產(chǎn)品，說(shuō)明中國(guó)創(chuàng)新藥企在FIC產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)上，距離全球領(lǐng)先水平仍有一定差距。

展望2026年，中國(guó)創(chuàng)新藥企應(yīng)進(jìn)一步強(qiáng)化在藥物基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域的探索，為開(kāi)發(fā)更多高度原創(chuàng)、真正填補(bǔ)未滿足臨床需求的治療產(chǎn)品奠定技術(shù)基礎(chǔ)。以下是對(duì)“2025年全球最值得關(guān)注十大創(chuàng)新藥”的詳細(xì)介紹：

全球首次定制化基因編輯

治療罕見(jiàn)遺傳病患兒

2025年5月，一個(gè)國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表論文稱(chēng)，他們成功為一名患有罕見(jiàn)遺傳病的嬰兒實(shí)施了定制化基因編輯治療。據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院聲明，這是基因療法首次在人類(lèi)患者中實(shí)現(xiàn)定制化臨床應(yīng)用，為將來(lái)開(kāi)發(fā)針對(duì)其他罕見(jiàn)病的定制化基因療法奠定了基礎(chǔ)。

接受此次基因編輯治療的是一名9個(gè)月大的嬰兒，名叫KJ Muldoon，患有一種罕見(jiàn)的遺傳代謝病——氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏癥，迄今全球公開(kāi)報(bào)告病例僅數(shù)百人。該病導(dǎo)致其體內(nèi)的氨含量達(dá)到危險(xiǎn)水平。過(guò)往，針對(duì)該病的治療方案極有限：嚴(yán)格控制蛋白質(zhì)攝入；服用藥物，接受透析，去除體內(nèi)不斷積聚的氨；根據(jù)病情做肝移植。KJ Muldoon已被列入肝移植名單，但根據(jù)美國(guó)相關(guān)規(guī)定，患兒滿1歲或達(dá)到一定體重，才能做此類(lèi)手術(shù)。KJ Muldoon的情況非常兇險(xiǎn)，很可能等不到肝移植手術(shù)。

美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院團(tuán)隊(duì)提出，利用堿基編輯技術(shù)精準(zhǔn)修復(fù)關(guān)鍵基因缺陷，從而改善病癥。經(jīng)多方合作，成功為KJ Muldoon開(kāi)發(fā)出一款定制化基因編輯療法。經(jīng)過(guò)3次治療，KJ Muldoon的血氨濃度、谷氨酰胺水平、尿氨酸水平等均向正常范圍回落。肝功能指標(biāo)雖有輕度波動(dòng)，但未見(jiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。神經(jīng)系統(tǒng)也沒(méi)有出現(xiàn)進(jìn)一步損害。

KJ Muldoon/圖自費(fèi)城兒童醫(yī)院

這一成果入選了《科學(xué)》雜志評(píng)出的“2025年十大年度突破”。Fyodor Urnov是加州大學(xué)伯克利分校創(chuàng)新基因組學(xué)研究所技術(shù)科學(xué)總監(jiān)，參與了這一療法開(kāi)發(fā)。他表示：“我們希望能開(kāi)創(chuàng)先例。這將是基因編輯真正實(shí)現(xiàn)個(gè)體化治療的元年。”

全球首個(gè)獲批治療實(shí)體瘤的TCE藥物

——塔拉妥單抗

公司：安進(jìn)/百濟(jì)神州

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：DLL3/CD3 TCE

主要疾病領(lǐng)域：小細(xì)胞肺癌（SCLC）

塔拉妥單抗是一款安進(jìn)研發(fā)的同類(lèi)首創(chuàng)（First-in-class）藥物，能夠同時(shí)結(jié)合腫瘤細(xì)胞上的DLL3蛋白與T細(xì)胞上的CD3蛋白，從而激活T細(xì)胞殺傷表達(dá)DLL3的腫瘤細(xì)胞。DLL3在SCLC中的表達(dá)率可高達(dá)85%，但在正常細(xì)胞上幾乎不表達(dá)，使其成為非常有潛力的SCLC治療靶點(diǎn)。

2024年5月，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)塔拉妥單抗，用于含鉑化療后進(jìn)展的廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）治療。2025年11月，該適應(yīng)癥獲美國(guó)FDA完全批準(zhǔn)。此次完全批準(zhǔn)是基于DeLLphi-304研究數(shù)據(jù)，該研究顯示，塔拉妥單抗治療ES-SCLC患者，中位總生存期（OS）為13.6個(gè)月，對(duì)照組中位OS為8.3個(gè)月；塔拉妥單抗治療組中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為4.2個(gè)月，對(duì)照組為3.2個(gè)月。

DeLLphi-304研究主要數(shù)據(jù)/圖自JCO

百濟(jì)神州已和安進(jìn)簽署協(xié)議，獲得在國(guó)內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化塔拉妥單抗的權(quán)益。塔拉妥單抗在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)已獲CDE受理，此前被納入優(yōu)先審評(píng)程序，擬用于ES-SCLC的三線及以上治療。

每個(gè)流行季僅需注射1劑的RSV感染預(yù)防藥物——Clesrovimab

公司：默沙東

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：長(zhǎng)效RSV中和抗體

主要疾病類(lèi)型：呼吸道合胞病毒（RSV）感染

Clesrovimab是一款用于預(yù)防的長(zhǎng)效單抗，旨在針對(duì)典型RSV流行季提供直接、快速起效、持久、長(zhǎng)達(dá)5個(gè)月的防護(hù)。2025年6月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Clesrovimab，供在其首個(gè)RSV流行季出生或即將進(jìn)入其首個(gè)RSV流行季的新生兒和嬰兒使用，以預(yù)防RSV感染導(dǎo)致的下呼吸道疾病。Clesrovimab每個(gè)RSV流行季僅需注射1劑。

Clesrovimab臨床研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》/圖自

NEJM

RSV是一種常見(jiàn)的呼吸道病毒，大部分兒童會(huì)在兩歲之前感染RSV。在新生兒和嬰兒中，RSV感染會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的呼吸道疾病，包括細(xì)支氣管炎癥和腫脹、痰液粘稠等，少部分細(xì)支氣管腫脹會(huì)導(dǎo)致氣道梗阻，引發(fā)呼吸困難。RSV已成為全球嬰兒住院的首要原因。

Clesrovimab已在中國(guó)申報(bào)上市，并被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）納入優(yōu)先審評(píng)。

數(shù)十年來(lái)首個(gè)獲批的新型淋病治療抗生素——Gepotidacin

公司：GSK

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：新型三氮雜苊烯抗生素

主要疾病領(lǐng)域：淋病

Gepotidacin是一種新型三氮雜苊烯口服抗生素，2025年12月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于淋病治療，使其成為過(guò)去幾十年來(lái)首個(gè)獲批的新型淋病治療抗生素。淋病是最常見(jiàn)的性病之一，僅2020年全球約有8240萬(wàn)15—49歲成年人新發(fā)感染，若不及時(shí)治療，除疼痛、出血、誘發(fā)不孕不育外，還可能增加HIV的感染傳播風(fēng)險(xiǎn)。但淋病防控長(zhǎng)期面臨抗生素耐藥挑戰(zhàn)，存在難以治愈、無(wú)藥可用的風(fēng)險(xiǎn)，成為嚴(yán)重的公共衛(wèi)生問(wèn)題之一。

傳統(tǒng)喹諾酮類(lèi)抗生素僅能單一抑制細(xì)菌的拓?fù)洚悩?gòu)酶II或拓?fù)洚悩?gòu)IV。Gepotidacin則能同時(shí)作用于二者，有效抑制細(xì)菌DNA的復(fù)制過(guò)程。雙重抑制作用還有助于降低病原體通過(guò)單一突變產(chǎn)生耐藥性的風(fēng)險(xiǎn)。

《科學(xué)》雜志將Gepotidacin與另一款今年獲批治療淋病的新型抗生素Zoliflodacin共同列為“2025年十大年度突破”，稱(chēng)其為“幾十年來(lái)對(duì)抗淋病的新武器”。亦有專(zhuān)家認(rèn)為，這是人類(lèi)對(duì)抗淋病的重大勝利。

上述兩款淋病治療藥物入選《科學(xué)》雜志“2025年十大年度突破”/圖自

Science

絕經(jīng)期潮熱新藥——Elinzanetant

公司：拜耳

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：神經(jīng)激肽受體拮抗劑

主要疾病領(lǐng)域：絕經(jīng)后潮熱

Elinzanetant是一款全球首創(chuàng)的、同時(shí)靶向神經(jīng)激肽1（NK1）和神經(jīng)激肽3（NK3）受體的藥物。在女性絕經(jīng)期，雌激素缺乏導(dǎo)致下丘腦區(qū)域弓狀核中的KNDy神經(jīng)元過(guò)度活躍，主要原因是神經(jīng)激肽B通過(guò)NK3受體激活有關(guān)信號(hào)通路，也涉及到物質(zhì)P過(guò)度擴(kuò)散并通過(guò)NK1受體激活有關(guān)信號(hào)通路。抑制NK1和NK3受體的信號(hào)傳導(dǎo)，最終能夠抑制KNDy神經(jīng)元的過(guò)度活躍，恢復(fù)下丘腦的體溫調(diào)節(jié)功能。

2025年10月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Elinzanetant用于絕經(jīng)導(dǎo)致的中重度潮熱。此次獲批是基于OASIS系列III期研究。OASIS 1和OASIS 2研究顯示，Elinzanetant治療第4周、第12周時(shí)，均顯著減少血管舒縮癥狀（VMS）發(fā)生頻率，改善VMS嚴(yán)重程度；Elinzanetant治療第12周時(shí)還改善了睡眠紊亂和絕經(jīng)相關(guān)生活質(zhì)量。OASIS 1-3研究共同驗(yàn)證了Elinzanetant治療的安全性。

Elinzanetant III期研究結(jié)果登上《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》/圖自

JAMA

Elinzanetant不僅是全球首個(gè)獲批的NK1/NK3受體雙重拮抗劑，也是全球首個(gè)靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)、基于病理機(jī)制的絕經(jīng)期療法。Elinzanetant非激素類(lèi)藥物的特點(diǎn)，為其開(kāi)拓了更廣的臨床應(yīng)用潛力。例如，OASIS 4研究探索了Elinzanetant用于乳腺癌患者接受內(nèi)分泌療法期間潮熱治療的效果，并取得積極結(jié)果，相關(guān)數(shù)據(jù)登上《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

全球首個(gè)APOC3靶向siRNA藥物

——普樂(lè)司蘭鈉

公司：Arrowhead/賽諾菲

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：小干擾RNA（siRNA）

主要疾病領(lǐng)域：家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）

普樂(lè)司蘭鈉是全球首個(gè)作用于載脂蛋白C-III（APOC3）mRNA的小干擾RNA（siRNA）藥物。APOC3是甘油三酯（TG）代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑，通過(guò)直接抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）活性阻斷甘油三酯脂蛋白（TRL）的分解過(guò)程，其次通過(guò)非LPL依賴(lài)途徑抑制受體介導(dǎo)的TRL殘粒攝取及肝臟清除。普樂(lè)司蘭鈉從源頭直接降低APOC3水平，通過(guò)LPL依賴(lài)及非依賴(lài)途徑從源頭降低TG水平。

普樂(lè)司蘭鈉III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》/圖自

NEJM

2025年11月，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療成人家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。FCS是一種原發(fā)性、持續(xù)性高甘油三酯血癥，患者的TG水平不能得到有效控制，大大增加急性胰腺炎、心血管疾病和糖尿病等疾病的治療負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重影響患者健康狀態(tài)，甚至危及生命。

2025年8月，賽諾菲與Arrowhead子公司維亞臻簽署資產(chǎn)購(gòu)買(mǎi)協(xié)議，獲得普樂(lè)司蘭鈉在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。普樂(lè)司蘭鈉用于治療FCS的上市許可申請(qǐng)（NDA）已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理，此前被NMPA納入突破性治療藥物品種名單和優(yōu)先審評(píng)審批程序。目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)針對(duì)FCS的藥物獲批上市，普樂(lè)司蘭鈉有望填補(bǔ)這一空白。

高血壓全新機(jī)制藥物——Baxdrostat

公司：阿斯利康

管線進(jìn)展：申報(bào)上市

藥物類(lèi)型：醛固酮合成酶抑制劑

主要疾病領(lǐng)域：難控制性高血壓

Baxdrostat是一種有望成為首創(chuàng)新藥的高選擇性、強(qiáng)效口服小分子藥物，可抑制醛固酮合酶，后者是調(diào)控血壓的關(guān)鍵激素，也是高血壓難以控制的重要致病因素。目前，近一半的高血壓患者接受多種藥物治療后仍無(wú)法控制血壓。在嚴(yán)重高血壓患者中，20%存在醛固酮升高。

Baxdrostat治療難控制性高血壓的III期研究BaxHTN達(dá)到全部主要和次要終點(diǎn)。該研究顯示，治療12周后，經(jīng)安慰劑調(diào)整，Baxdrostat（2mg）組的平均坐位收縮壓較基線下降9.8mmHg，Baxdrostat（1mg）組下降8.7mmHg，安慰劑組下降5.8mmHg。該研究達(dá)到全部主要和次要終點(diǎn)，相關(guān)數(shù)據(jù)發(fā)表在2025年歐洲心臟病學(xué)會(huì)（ESC）大會(huì)熱線專(zhuān)場(chǎng)，并在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上公布。

Baxdrostat III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》/圖自

NEJM

目前已有一款醛固酮抑制劑獲批，但不具備高選擇性，會(huì)同時(shí)抑制醛固酮與皮質(zhì)醇的合成，獲批適應(yīng)癥為庫(kù)欣綜合征。Baxdrostat的臨床研究表明，其可在較大劑量范圍內(nèi)顯著降低醛固酮水平且不影響皮質(zhì)醇水平。

Baxdrostat的上市申請(qǐng)已獲美國(guó)FDA受理，并被授予優(yōu)先審評(píng)資格，有望成為全球首個(gè)獲批上市的醛固酮合成酶抑制劑，為高血壓患者提供全新機(jī)制的治療選擇。Baxdrostat還在作為單藥針對(duì)原發(fā)性醛固酮增多癥開(kāi)展臨床試驗(yàn)評(píng)估，以及與達(dá)格列凈聯(lián)合用于治療慢性腎病，并用于高血壓患者心力衰竭的預(yù)防。

全球首個(gè)獲批NSCLC的TROP2 ADC藥物——德達(dá)博妥單抗

公司：第一三共/阿斯利康

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：TROP2 ADC

主要疾病領(lǐng)域：乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）

德達(dá)博妥單抗是一款采用獨(dú)有技術(shù)開(kāi)發(fā)的靶向TROP2抗體偶聯(lián)藥物（ADC），由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。該藥基于第一三共專(zhuān)有的DXd ADC技術(shù)平臺(tái)設(shè)計(jì)，由一款人源化抗TROP2 IgG1單克隆抗體通過(guò)可裂解四肽連接子與多個(gè)拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑有效載荷（DXd）連接組成。

2025年6月，德達(dá)博妥單抗獲美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)，用于治療局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移、接受過(guò)EGFR靶向療法和含鉑化療的EGFR突變NSCLC患者。NSCLC的TROP2陽(yáng)性率接近90%，德達(dá)博妥單抗是全球首款獲批用于治療NSCLC的TROP2靶向藥物，為EGFR-TKI治療后耐藥的NSCLC患者提供全新選擇。

此次獲批是基于TROPION-Lung05、TROPION-Lung01兩項(xiàng)研究。研究顯示，德達(dá)博妥單抗治療局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移EGFR突變NSCLC患者，客觀緩解率（ORR）為45%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為6.5個(gè)月。

TROPION-Lung01研究全人群中位PFS數(shù)據(jù)/圖自JCO

目前，德達(dá)博妥單抗在華獲批的適應(yīng)癥為HR陽(yáng)性、HER2陰性晚期乳腺癌的二線及以上治療。德達(dá)博妥單抗用于不適用PD-(L)1/抑制劑的局部復(fù)發(fā)無(wú)法手術(shù)或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）一線治療的上市申請(qǐng)已獲CDE受理。全球范圍內(nèi)，德達(dá)博妥單抗正在進(jìn)行20多項(xiàng)臨床研究，包括NSCLC、TNBC以及HR陽(yáng)性、HER2陰性乳腺癌，其中有7項(xiàng)肺癌III期研究和5項(xiàng)乳腺癌III期研究。

慢性自發(fā)性蕁麻疹新型治療藥物

——瑞米布替尼

公司：諾華

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：BTK抑制劑

主要疾病類(lèi)型：慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）

瑞米布替尼是一種高選擇性共價(jià)結(jié)合BTK抑制劑，可阻斷BTK級(jí)聯(lián)反應(yīng)并抑制導(dǎo)致瘙癢性風(fēng)團(tuán)和腫脹的組胺及其他介質(zhì)釋放。2025年11月，瑞米布替尼獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于H1抗組胺藥控制不充分的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹患者。

慢性蕁麻疹是指風(fēng)團(tuán)、瘙癢或血管性水腫（或以上癥狀同時(shí)存在）每天發(fā)作或間歇發(fā)作，持續(xù)時(shí)間超過(guò)6周。CSU是慢性蕁麻疹中最常見(jiàn)的類(lèi)型，我國(guó)有超過(guò)1000萬(wàn)患者。目前臨床上主要采用抗組胺藥治療CSU。然而，超過(guò)50%的CSU患者在僅使用標(biāo)準(zhǔn)劑量H1抗組胺藥的情況下仍然無(wú)法有效控制癥狀。

瑞米布替尼III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》/圖自

NEJM

瑞米布替尼在臨床研究中表現(xiàn)出的快速起效，以及長(zhǎng)期的療效和安全性，使其有望成為新一代CSU治療選擇之一。此外，瑞米布替尼獲批用于CSU治療，也意味著B(niǎo)TK抑制劑在自免性疾病治療中取得重要突破。

IgA腎病非免疫性療法——阿曲生坦

公司：諾華

管線進(jìn)展：獲批上市

藥物類(lèi)型：ETA受體拮抗劑

主要疾病領(lǐng)域：IgA腎病

阿曲生坦是一款強(qiáng)效選擇性內(nèi)皮素A（ETA）受體拮抗劑。內(nèi)皮素系統(tǒng)通過(guò)調(diào)節(jié)血管收縮來(lái)保證腎臟血流和過(guò)濾順暢，且會(huì)導(dǎo)致炎癥浸潤(rùn)、腎臟纖維化、足細(xì)胞減少等情況，介導(dǎo)慢性腎病的發(fā)生與發(fā)展，其過(guò)度活化是IgA腎病進(jìn)展的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素之一。

阿曲生坦III期研究結(jié)果登上《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》/圖自

NEJM

IgA腎病是原發(fā)性腎小球腎炎中最常見(jiàn)的一種，中國(guó)患者數(shù)量約有400萬(wàn)左右。多達(dá)50%的持續(xù)性蛋白尿IgA腎病患者會(huì)在確診后10一20年內(nèi)進(jìn)展為腎衰竭，需要接受終身透析或腎移植。然而，目前IgA的針對(duì)性治療方案有限，患者通常面臨較大的治療挑戰(zhàn)與管理困境。

2025年8月，阿曲生坦獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于降低有疾病快速進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性免疫球蛋白A腎病（IgA腎?。┏扇嘶颊叩牡鞍啄?。該藥是中國(guó)首個(gè)獲批治療IgA腎病的非免疫性療法，是國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)該適應(yīng)癥的高選擇性ETA受體拮抗劑，有望重塑IgA腎病治療基石。

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