12 月 25 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，阿斯利康的 Eplontersen（依普隆特生鈉）注射液在國(guó)內(nèi)獲批上市。根據(jù)公開(kāi)資料和臨床試驗(yàn)進(jìn)展，推測(cè)本次獲批的適應(yīng)癥可能為：適用于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）成人患者。

截圖來(lái)自：NMPA 官網(wǎng)

ATTR 淀粉樣變性是一種系統(tǒng)性、進(jìn)行性致命疾病。因轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）錯(cuò)誤折疊形成淀粉樣纖維，異常沉積于周?chē)窠?jīng)、心臟、腸道、眼睛、腎臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、甲狀腺及骨髓等多組織器官，患者會(huì)出現(xiàn)多系統(tǒng)重疊的臨床表現(xiàn)。隨著淀粉樣蛋白在器官內(nèi)不斷累積，最終會(huì)引發(fā)器官衰竭與死亡。

Eplontersen 是 Ionis 公司研發(fā)的一款反義寡核苷酸（ASO）療法，屬于 RNA 靶向藥物。其作用機(jī)制是抑制肝臟中 TTR 蛋白的生成，理論上可覆蓋所有類(lèi)型 ATTR 的治療，給藥方式為每月一次皮下注射。

這款藥物的商業(yè)化進(jìn)程進(jìn)展迅速：2023 年 12 月，Eplontersen 獲美國(guó) FDA 批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTRv-PN）；2025 年 3 月，歐盟也批準(zhǔn)了該適應(yīng)癥。

在合作層面，2021 年 Ionis 與阿斯利康達(dá)成協(xié)議，雙方聯(lián)合負(fù)責(zé)美國(guó)地區(qū)的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化，并授予阿斯利康拉丁美洲以外全球其他地區(qū)的獨(dú)家權(quán)益，合作總金額超 35 億美元。2023 年 7 月，合作進(jìn)一步擴(kuò)大，阿斯利康拿下拉丁美洲的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)，新增合作金額超 36 億美元。

國(guó)內(nèi)布局方面，阿斯利康已針對(duì)中國(guó)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌?。ˋTTR-CM）患者，開(kāi)展了一項(xiàng) III 期隨機(jī)對(duì)照研究，旨在評(píng)估 Eplontersen 降低患者體內(nèi) TTR 蛋白水平的療效及長(zhǎng)期安全性，目前相關(guān)研究結(jié)果尚未對(duì)外公布。

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