中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)近日公示，Alnylam Pharmaceuticals申報(bào)的兩款1類新藥首次在中國獲批臨床，分別為：靶向TTR的siRNA療法nucresiran注射液，擬開發(fā)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者；靶向AGT的siRNA療法zilebesiran注射液，擬用于伴有心血管疾病或高心血管病風(fēng)險(xiǎn)的高血壓成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰緊急就診）的風(fēng)險(xiǎn)。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

Nucresiran是一種在研RNAi療法，通過Alnylam專有IKARIA平臺(tái)所開發(fā)，旨在迅速降低突變型和野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的水平，從根本上治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性。Nucresiran具有實(shí)現(xiàn)更深層次和更持久TTR快速降低的潛力，從而減少用藥頻率。

2024年11月，Alnylam公司公布nucresiran用于治療ATTR淀粉樣變性患者的1期臨床研究最新數(shù)據(jù)。分析顯示，單次給予300 mg或更高劑量的nucresiran，可在第15天實(shí)現(xiàn)患者平均血清TTR水平快速降低超過90%，且這一效果持續(xù)至試驗(yàn)第6個(gè)月。數(shù)據(jù)表明，nucresiran具有每半年或每年進(jìn)行一次皮下注射的潛力。

根據(jù)

ClinicalTrials

Zilebesiran注射液為Alnylam公司與羅氏（Roche）聯(lián)合開發(fā)的RNAi療法，通過皮下注射抑制肝臟中血管緊張素原（AGT）的表達(dá)，僅需每半年給藥一次，便可實(shí)現(xiàn)持續(xù)降壓，并有望降低重大心血管事件風(fēng)險(xiǎn)。AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）中最上游的靶點(diǎn)，該級(jí)聯(lián)反應(yīng)已被證實(shí)在血壓調(diào)節(jié)中發(fā)揮作用。

Zilebesiran已在關(guān)鍵的中期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)積極結(jié)果。在KARDIA-1和KARDIA-2研究中，不同劑量均在三個(gè)月時(shí)顯著降低24小時(shí)收縮壓，并在聯(lián)合常規(guī)降壓藥物時(shí)繼續(xù)顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義的改善。

根據(jù)

ClinicalTrials

參考資料：
[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng). From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]Alnylam Announces Interim Phase 1 Data of Nucresiran (ALN-TTRsc04) Showing Rapid Knockdown of TTR that is Sustained at Six Months Following a Single Dose.From https://investors.alnylam.com/press-release?id=28541

[3]Zilebesiran KARDIA-3 Phase 2 Results.From https://alnylampharmaceuticalsinc.gcs-web.com/static-files/a763e465-b043-4df4-824b-ccbaa8326c73

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