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近日，國際眼科領(lǐng)域權(quán)威資訊平臺《Ophthalmology Breaking News》評選出2025全球眼科十大突破進(jìn)展。

2025年的眼科研究以再生醫(yī)學(xué)、藥物輸送創(chuàng)新、基因治療和視力恢復(fù)技術(shù)的重大進(jìn)展為特征?？茖W(xué)家們推進(jìn)了視網(wǎng)膜再生、干細(xì)胞治療、長效青光眼治療和基于設(shè)備的年齡相關(guān)性視力喪失干預(yù)的前沿。從實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)到首次人體試驗(yàn)，這些發(fā)展為更持久、更易獲得和更具變革性的眼部護(hù)理解決方案奠定了基礎(chǔ)。

2025年全球10大眼科研究突破：

1. 視力恢復(fù)突破：視網(wǎng)膜療法實(shí)現(xiàn)首次長期神經(jīng)再生

由韓國科學(xué)技術(shù)院（KAIST）生物科學(xué)系金修范教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊開發(fā)了一種新的治療方法，在眼科領(lǐng)域取得了一項突破性進(jìn)展，成功再生了視網(wǎng)膜神經(jīng)元并恢復(fù)了視力。該研究發(fā)表在《自然通訊》上。

研究人員在哺乳動物視網(wǎng)膜中首次成功誘導(dǎo)了長期神經(jīng)再生，這可能為恢復(fù)因退行性視網(wǎng)膜疾病而失去的視力鋪平道路。Celliaz公司目前正在開發(fā)這種視網(wǎng)膜再生誘導(dǎo)療法，用于治療各種退行性視網(wǎng)膜疾病患者，包括目前沒有治療方法的患者。公司計劃在2028年前啟動臨床試驗(yàn)。

Reference: Eun Jung Lee et al, Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8

2. 新的藥物遞送方法有望為持久的青光眼緩解帶來希望

多倫多大學(xué)的研究人員開發(fā)出一種新穎的非侵入性藥物遞送系統(tǒng)，該系統(tǒng)有可能通過每周一次的注射替代每天使用的眼藥水，有望將青光眼藥物的治療效果延長至長達(dá)七周，從而改變青光眼的管理方式。

該研究發(fā)表在《先進(jìn)材料》上，重點(diǎn)介紹了膠體藥物聚集物（CDAs）和自組裝納米顆粒的使用，結(jié)合水凝膠以緩慢釋放青光眼藥物 timolol。將藥物注射到結(jié)膜下腔，這種方法顯示出比傳統(tǒng)眼藥水200倍的效率，并成功維持藥物的存在而無泄漏。該創(chuàng)新解決了青光眼護(hù)理中的常見問題，包括患者依從性差和更侵入性程序相關(guān)的風(fēng)險。如果這種新方法在人體試驗(yàn)中成功，將顯著減輕全球數(shù)百萬青光眼患者的負(fù)擔(dān)。

Reference: Mickael Dang et al, Colloid‐Forming Prodrug‐Hydrogel Composite Prolongs Lower Intraocular Pressure in Rodent Eyes after Subconjunctival Injection, Advanced Materials (2025). DOI: 10.1002/adma.202419306

3. 干細(xì)胞移植在濕性AMD治療中顯示出安全性和希望

中國第三軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院的研究人員評估了10名患者，采用兩步治療法：通過手術(shù)移除視網(wǎng)膜中的異常血管，隨后移植干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜細(xì)胞。

研究發(fā)現(xiàn)，接受血管病變完全移除的患者在12個月內(nèi)視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)有所改善，視力穩(wěn)定或改善，且副作用最小。該臨床研究發(fā)表在《干細(xì)胞報告》上，提供了干細(xì)胞移植可能成為晚期濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）安全有效治療方法的有希望的證據(jù)，AMD是導(dǎo)致失明的主要原因之一。

相反，僅接受部分病灶切除的患者經(jīng)歷了持續(xù)的炎癥、出血，并且沒有顯著的視力改善，這突顯了徹底切除病灶對移植成功的重要性。

盡管這些發(fā)現(xiàn)標(biāo)志著在濕性AMD視網(wǎng)膜修復(fù)方面邁出了重要一步，但作者強(qiáng)調(diào)需要更大規(guī)模的研究來評估長期安全性并完善手術(shù)技術(shù)。如果在更廣泛的試驗(yàn)中得到驗(yàn)證，這種結(jié)合手術(shù)和干細(xì)胞的方法可能為對常規(guī)治療（如抗VEGF治療）沒有反應(yīng)的晚期濕性AMD患者提供新的希望。

Reference:https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(25)00028-1

4. 研究人員開發(fā)豬視網(wǎng)膜細(xì)胞以推進(jìn)眼部治療

威斯康星大學(xué)麥迪遜分校的研究人員與莫格里奇研究所合作，成功開發(fā)了豬視網(wǎng)膜類器官，這種3D組織結(jié)構(gòu)模仿了視網(wǎng)膜。

這一進(jìn)展發(fā)表在《干細(xì)胞報告》上，旨在解決眼科領(lǐng)域的一個重大挑戰(zhàn)——將實(shí)驗(yàn)室培育的光感受器移植到退行性視網(wǎng)膜疾病中以恢復(fù)視力。該領(lǐng)域的挑戰(zhàn)是人類細(xì)胞在動物模型中的免疫不兼容性。

由于豬和人類視網(wǎng)膜有許多相似之處，科學(xué)家們認(rèn)為這些源自豬的視網(wǎng)膜類器官為在人體試驗(yàn)前評估實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的視細(xì)胞的安全性和有效性提供了有希望的解決方案。該團(tuán)隊計劃將豬視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞移植到豬視網(wǎng)膜中，以測試其整合和功能。這一突破代表了開發(fā)基于干細(xì)胞的視力喪失治療方法的重要一步，并可能加速多種視網(wǎng)膜疾病臨床前測試的進(jìn)行。

Reference: Kimberly L. Edwards et al, Robust generation of photoreceptor-dominant retinal organoids from porcine induced pluripotent stem cells, Stem Cell Reports (2025). DOI: 10.1016/j.stemcr.2025.102425

5. NIH 研究人員展示了基于 PEDF 的眼藥水在遺傳性視網(wǎng)膜疾病治療中的前景

美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬的國家眼科研究所（NEI）的研究人員開發(fā)了含有色素上皮細(xì)胞衍生因子（PEDF）片段的實(shí)驗(yàn)性眼藥水，這種天然視網(wǎng)膜蛋白，可以減緩視網(wǎng)膜退化。

該研究發(fā)表在《通訊醫(yī)學(xué)》上，顯示兩種肽變體，17-mer和H105A，可以穿透眼部組織，并在動物模型的視網(wǎng)膜色素變性（RP）中保護(hù)光感受器而不產(chǎn)生毒性。值得注意的是，H105A保留了高達(dá)75%的光感受器和視網(wǎng)膜的響應(yīng)性，這表明這種眼藥水可以延長RP和干性AMD等疾病中基因治療的治療窗口。

在進(jìn)一步的實(shí)驗(yàn)中，經(jīng)過肽處理的動物對基因治療反應(yīng)良好，視力至少保持了六個月。暴露于這些肽的人類視網(wǎng)膜組織在壓力下也表現(xiàn)出很強(qiáng)的韌性，這表明其有很強(qiáng)的轉(zhuǎn)化潛力。雖然不是一種治愈方法，但這些基于PEDF的眼藥水代表了一種有前景的非侵入性治療策略，用于遺傳性視網(wǎng)膜疾病。雖然人體試驗(yàn)尚未進(jìn)行，但在動物模型和人類組織模擬中表現(xiàn)出的強(qiáng)效提供了未來非侵入性、廣泛應(yīng)用的視網(wǎng)膜療法的希望。

Reference: Bernardo-Colón, A. et al. H105A peptide eye drops promote photoreceptor survival in murine and human models of retinal degeneration. Communications Medicine (2025). DOI: 10.1038/s43856-025-00789-8

6. 人類視網(wǎng)膜干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)及其修復(fù)視力喪失的潛力

由溫州醫(yī)科大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的科研團(tuán)隊與合作機(jī)構(gòu)共同發(fā)現(xiàn)了一種具有再生視網(wǎng)膜組織和促進(jìn)視覺恢復(fù)能力的人類視網(wǎng)膜神經(jīng)干細(xì)胞樣細(xì)胞。

這一突破性發(fā)現(xiàn)可能為針對視網(wǎng)膜退行性疾?。ㄈ缟匦砸暰W(wǎng)膜炎和年齡相關(guān)性黃斑變性AMD）的再生療法奠定基礎(chǔ)。通過在人類胎兒視網(wǎng)膜組織上使用單細(xì)胞和空間轉(zhuǎn)錄組學(xué)，研究人員在視網(wǎng)膜杯狀邊緣區(qū)識別出這些細(xì)胞，并在視網(wǎng)膜類器官中確認(rèn)了它們的存在。這些細(xì)胞表現(xiàn)出自我更新的標(biāo)志，并具有分化成關(guān)鍵視網(wǎng)膜細(xì)胞類型（如感光細(xì)胞和視網(wǎng)膜細(xì)胞）的能力。

這些細(xì)胞在視網(wǎng)膜類器官中功能上遷移到損傷區(qū)域，并在遺傳性退化的小鼠模型中成功再生了視網(wǎng)膜組織。移植的細(xì)胞在24周內(nèi)存活，與宿主視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)整合，形成突觸，并改善了結(jié)構(gòu)和視力，而不會引起腫瘤。這些發(fā)現(xiàn)表明，視網(wǎng)膜類器官可能成為再生療法的可擴(kuò)展來源。雖然需要進(jìn)一步的研究來確保安全性和免疫兼容性，但這一突破為未來旨在恢復(fù)視力的干細(xì)胞療法奠定了基礎(chǔ)。

Reference: Hui Liu et al, Identification and characterization of human retinal stem cells capable of retinal regeneration, Science Translational Medicine (2025). DOI: 10.1126/scitranslmed.adp6864

7. 基因療法降低小鼠眼內(nèi)壓，為青光眼滴眼液提供潛在替代方案

發(fā)表在PNAS Nexus上的一項研究重點(diǎn)介紹了一種有前景的基因療法，這可能為青光眼患者提供一種持久的、可逆的替代每天使用眼藥水的選擇。使用CRISPR-Cas13d系統(tǒng)，研究人員靶向了眼內(nèi)液體生成相關(guān)的基因AQP1和碳酸酐酶2的mRNA，以降低小鼠的眼內(nèi)壓（IOP）。

與傳統(tǒng)的基因編輯不同，這種RNA靶向方法不會永久改變DNA，允許進(jìn)行可調(diào)治療，并且副作用比傳統(tǒng)青光眼藥物更少。盡管需要更多的研究，包括優(yōu)化、安全測試和人體試驗(yàn)，這種方法有可能顯著改善長期青光眼管理，并減少全球數(shù)百萬患者視力喪失的風(fēng)險。

Reference: Siyu Chen et al. Gene therapy for ocular hypertension using hfCas13d-mediated mRNA targeting, PNAS Nexus (2025). DOI: 10.1093/pnasnexus/pgaf168.

8. 蝸牛為眼睛再生研究提供新模型

圣托爾斯醫(yī)學(xué)研究所的研究人員已經(jīng)將蘋果螺（Pomacea canaliculata）確定為研究眼睛再生的強(qiáng)有力新模型。與人類眼睛不同，人類眼睛在嚴(yán)重受傷后無法再生，蘋果螺的復(fù)雜相機(jī)類型眼睛在結(jié)構(gòu)上與人類眼睛驚人地相似，包括晶狀體、角膜和視網(wǎng)膜，受傷后或甚至是完全截肢后可以完全再生。該研究發(fā)表在《自然通訊》上，概述了一個在僅僅28天內(nèi)完成的四階段再生過程。

一個突破是確認(rèn)了pax6基因在眼睛發(fā)育中的關(guān)鍵作用，因?yàn)槠茐乃鼤?dǎo)致沒有眼睛的蝸牛胚胎。這使蘋果蝸牛成為一種獨(dú)特的模型，結(jié)合了再生能力和基因可及性，使研究人員能夠映射和操控涉及感覺器官修復(fù)的基因。這項工作為理解像眼睛這樣的復(fù)雜器官如何再生開辟了新的可能性，有可能推動未來對人類視力喪失情況如黃斑變性等疾病的治療。

Reference: A genetically tractable non-vertebrate system to study complete camera-type eye regeneration, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-61681-6

9. mRNA疫苗顯示出治療年齡相關(guān)性黃斑變性的潛力

日本的研究人員開發(fā)了一種新的mRNA疫苗，通過肌肉注射，顯著抑制了視網(wǎng)膜異常血管生成，這是濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的關(guān)鍵因素。在臨床前小鼠模型中，該疫苗被發(fā)現(xiàn)與當(dāng)前的抗VEGF療法一樣有效，并且具有避免重復(fù)玻璃體腔注射的附加優(yōu)勢。這些發(fā)現(xiàn)為AMD和其他新生血管性眼病提供了一種更具前景的、非侵入性、長期的治療方案。

疫苗顯示出強(qiáng)烈的抗體反應(yīng)、良好的安全性，并且不會干擾正常的視網(wǎng)膜或血管功能。東京科學(xué)研究所和橫濱市立大學(xué)的研究人員建議，這種方法可能提供長期保護(hù)，所需的劑量更少，顯著降低了治療負(fù)擔(dān)。受mRNA技術(shù)在新冠疫苗成功應(yīng)用的啟發(fā)，這項研究標(biāo)志著將mRNA平臺應(yīng)用于慢性眼病的一個重要進(jìn)展，有可能徹底改變對數(shù)百萬患有新生血管性AMD患者的關(guān)注。

Reference: Yasuo Yanagi et al, mRNA vaccination mitigates pathological retinochoroidal neovascularization in animal models, Vaccine (2025). DOI: 10.1016/j.vaccine.2025.127451

10. 視網(wǎng)膜植入物恢復(fù)晚期AMD的中心視力

發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一項突破性臨床研究表明，無線視網(wǎng)膜植入物可以恢復(fù)患有晚期年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的患者，特別是那些患有地理性萎縮（GA）的晚期萎縮性AMD患者的中心視力。

該研究顯示32名參與者中有26人經(jīng)歷了臨床意義的視力改善，81%的人在視力表上獲得了10個或更多的字母。一名參與者甚至獲得了59個字母的視力。大多數(shù)用戶能夠使用該系統(tǒng)在家閱讀字母、數(shù)字，甚至在某些情況下閱讀整頁。這項國際多中心試驗(yàn)研究的結(jié)果標(biāo)志著在治療世界上導(dǎo)致不可逆失明的主要原因之一的患者方面，視覺恢復(fù)技術(shù)取得了重要進(jìn)展。

Reference: Vision Restoration with the PRIMA System in Geographic Atrophy Due to AMD, New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2501396

今年的突破凸顯了恢復(fù)性和長效眼科治療的勢頭，從再生生物學(xué)和基因編輯到設(shè)備驅(qū)動和基于mRNA的治療。隨著這些發(fā)現(xiàn)進(jìn)入臨床階段，它們?yōu)閿?shù)百萬視力受損和失明的人帶來了新的希望。

2026年有望在這一勢頭的基礎(chǔ)上繼續(xù)發(fā)展，其中一些創(chuàng)新有望進(jìn)入人體試驗(yàn)并擴(kuò)大全球研究工作。

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