12 月 22 日， NMPA 官網(wǎng)顯示， 鹽酸匹米替尼膠囊 通過 CDE 優(yōu)先審評程序 獲批上市，用于治療手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。

截圖來源：NMPA 官網(wǎng)

匹米替尼 （Pimicotinib，研發(fā)代號：ABSK021） 是由和譽(yù)醫(yī)藥獨立研發(fā)的一種新型、口服、高選擇性且高效的小分子 CSF-1R 抑制劑。

2023 年 12 月，和譽(yù)醫(yī)藥與默克就匹米替尼訂立獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，默克最初獲得匹米替尼在中國內(nèi)地、中國香港、中國澳門及中國臺灣地區(qū)所有適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)化的獨家授權(quán)，并擁有全球商業(yè)化權(quán)利的獨家選擇權(quán)。

根據(jù)協(xié)議條款，和譽(yù)醫(yī)藥將獲得7000 萬美元的一次性、不可退還的首付款，如果默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán)，和譽(yù)還將獲得額外的行權(quán)費；加上研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可能高達(dá)6.055 億美元，除此之外默克還將向和譽(yù)醫(yī)藥支付兩位數(shù)百分比的銷售提成。

2025 年 4 月 1 日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，默克已根據(jù)此前簽訂的授權(quán)協(xié)議，行使匹米替尼全球商業(yè)化選擇權(quán)，行權(quán)費用為 8500 萬美元。

2024 年 11 月，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，匹米替尼治療 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究達(dá)到主要終點，第 25 周客觀緩解率（ORR）為 54.0%，而安慰劑為 3.2%。

在 2025 年國際結(jié)締組織腫瘤學(xué)會（CTOS）年會上，和譽(yù)醫(yī)藥公布了 MANEUVER 研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。

最新分析數(shù)據(jù)顯示，在中位隨訪 14.3 個月時：

• 根據(jù)盲態(tài)獨立審查委員會（BICR）采用 RECIST v1.1 標(biāo)準(zhǔn)評估，自研究開始即接受匹米替尼治療患者的ORR 從第 25 周的 54% 顯著提升至 76.2%；

• 針對 TGCT 專門設(shè)計的終點指標(biāo) ——BICR 腫瘤體積評分（TVS）評估的ORR 從第 25 周的 61.9% 升至 74.6%；

• 數(shù)據(jù)截止時，中位緩解持續(xù)時間尚未達(dá)到，經(jīng)長期隨訪發(fā)現(xiàn)，93.7%接受匹米替尼治療的患者通過 BICR 采用 RECIST v1.1 標(biāo)準(zhǔn)評估，腫瘤體積均有所縮小。

此外，在長達(dá) 73 周的長期隨訪中，匹米替尼在影響 TGCT 患者生活質(zhì)量的關(guān)鍵患者報告指標(biāo)（包括活動范圍、疼痛、僵硬程度及身體功能）方面，均展現(xiàn)出具有臨床意義的改善：

• 活動范圍相對值較基線平均提升 23.9%（較第 25 周的 15.6% 進(jìn)一步增加）；

• 采用患者報告結(jié)局測量信息系統(tǒng) - 身體功能量表（PROMIS-PF）評估，身體功能較基線的平均變化持續(xù)改善；同時，通過最嚴(yán)重僵硬程度數(shù)字評分量表及簡明疼痛量表最嚴(yán)重疼痛評分評估，患者的僵硬程度與疼痛程度均持續(xù)降低。

此外，該分析還涵蓋了初始在研究第一部分被隨機(jī)分配至安慰劑組、隨后在開放標(biāo)簽階段轉(zhuǎn)為接受匹米替尼治療的患者（n=31）。研究結(jié)果顯示，這部分患者在匹米替尼治療中療效顯著：在轉(zhuǎn)為匹米替尼治療后，中位隨訪 8.5 個月時，經(jīng) BICR 采用 RECIST v1.1 標(biāo)準(zhǔn)及 TVS 評估的ORR 均達(dá)到 64.5%。

長期隨訪結(jié)果顯示，對于全程接受匹米替尼治療的患者，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物誘導(dǎo)性肝損傷或毛發(fā) / 皮膚色素減退的相關(guān)證據(jù)。多數(shù)治療期間出現(xiàn)的不良事件為輕度，且可控可管理。

根據(jù)和譽(yù)醫(yī)藥官方信息，MANEUVER 研究是首個在多個地區(qū)以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的全球性試驗?；?MANEUVER 研究的最新數(shù)據(jù)以及匹米替尼對 CSF-1R 的高選擇性和有效抑制作用，加上每日一次的口服給藥方式還有助于提高患者的長期依從性，匹米替尼有可能為 TGCT 患者建立一種新的治療模式。

Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，目前全球范圍內(nèi)共有 2 款新藥用于治療 TGCT，分別是第一三共的吡昔替尼以及小野制藥的Vimseltinib。匹米替尼此次獲批成為全球第三款、國產(chǎn)首款用于 TGCT 的新藥。

來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

加入讀者交流群：

商 務(wù) 合 作 ：楊小雨 15210041717