突破性療法向FDA遞交上市申請(qǐng)，有望獲優(yōu)先審評(píng)資格

Beren Therapeutics宣布，已通過(guò)其子公司Mandos為其在研藥物adrabetadex向美國(guó)FDA遞交新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療嬰兒期發(fā)病的C型尼曼匹克?。∟PC）。公司同時(shí)要求FDA授予該申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格。公司表示，此次申報(bào)所提交的研究結(jié)果顯示，接受adrabetadex治療的嬰兒期發(fā)病NPC患者生存期顯著改善。除臨床生存獲益證據(jù)外，申報(bào)資料還納入了生物標(biāo)志物及非臨床數(shù)據(jù)等支持性證據(jù)，提示該療法可對(duì)疾病的基礎(chǔ)病理機(jī)制產(chǎn)生作用。此外，adrabetadex整體耐受性良好。

Adrabetadex（VTS-270）是一種由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin異構(gòu)體構(gòu)成的專有混合物，目前正被用于NPC治療的臨床研究。通過(guò)重建細(xì)胞內(nèi)膽固醇轉(zhuǎn)運(yùn)，adrabetadex可直接針對(duì)NPC的根本病理機(jī)制進(jìn)行干預(yù)。Adrabetadex之前曾獲FDA授予孤兒藥資格、罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定與突破性療法認(rèn)定（BTD）。

新銳獲約1億美元開(kāi)發(fā)抗體降解劑偶聯(lián)物

Orum Therapeutics日前宣布完成1450億韓元（約合1億美元）的可轉(zhuǎn)換優(yōu)先股融資。本輪融資由KB Investment領(lǐng)投，現(xiàn)有投資方IMM Investment、Woori Venture Partners及Stassets Investment繼續(xù)參與；同時(shí)引入多家新投資者，包括全球投資機(jī)構(gòu)Weiss Asset Management，以及Korea Investment Partners。除此之外，DSC Investment、Company K Partners、AON Investment和DAYLI Partners也作為新投資者加入本輪融資。

公司表示，本輪資金將用于推進(jìn)ORM-1153及管線中的其他項(xiàng)目，并持續(xù)完善其抗體降解劑偶聯(lián)物（DACs）平臺(tái)能力，包括在GSPT1之外開(kāi)發(fā)更多新型藥物載荷類別。資金亦將支持公司科研與運(yùn)營(yíng)基礎(chǔ)設(shè)施的擴(kuò)張，以推動(dòng)更多靶向DAC項(xiàng)目進(jìn)入后續(xù)開(kāi)發(fā)階段；相關(guān)項(xiàng)目將圍繞選擇性、效力以及基于理性設(shè)計(jì)的藥物載荷策略展開(kāi)。上述投入構(gòu)成Orum核心戰(zhàn)略的重要支撐，旨在打造面向腫瘤及其他嚴(yán)重疾病、具備差異化的治療性DAC產(chǎn)品組合。

獲1.65億美元A輪融資！新銳聚焦心理健康疾病

Syremis Therapeutics宣布正式成立，并完成1.65億美元融資。本輪A輪融資由Dexcel Pharma與Third Rock Ventures共同領(lǐng)投，Bain Capital Life Sciences、Google Ventures（GV）、QVT以及Pictet參與投資。Syremis表示這筆資金將用于推動(dòng)其管線項(xiàng)目完成臨床概念驗(yàn)證，以加速關(guān)鍵候選項(xiàng)目的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程。

Syremis聚焦精神健康領(lǐng)域的重大未滿足需求，強(qiáng)調(diào)其藥理學(xué)策略建立在新興且已獲得臨床驗(yàn)證的神經(jīng)精神生物學(xué)基礎(chǔ)之上。Syremis目前披露了兩項(xiàng)核心項(xiàng)目：其中，主打項(xiàng)目ST-905是一款高效的M1/M4毒蕈堿受體激動(dòng)劑，現(xiàn)處于1期臨床開(kāi)發(fā)階段，用于治療精神分裂癥；第二個(gè)項(xiàng)目ST-901為新型NMDA受體拮抗劑，當(dāng)前處于IND支持性研究階段，預(yù)計(jì)將于明年進(jìn)入1期臨床開(kāi)發(fā)，用于治療抑郁癥。

參考資料：

[1] Orum Therapeutics Secures Approximately US$100 Million to Accelerate Development of Leading Degrader Antibody Conjugate Programs to Treat Serious Diseases. Retrieved December 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251216175984/en/Orum-Therapeutics-Secures-Approximately-US%24100-Million-to-Accelerate-Development-of-Leading-Degrader-Antibody-Conjugate-Programs-to-Treat-Serious-Diseases

[2] Syremis Therapeutics Launches with $165M to Develop Best-in-Class Medicines for Mental Health Conditions. Retrieved December 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251218743253/en/Syremis-Therapeutics-Launches-with-%24165M-to-Develop-Best-in-Class-Medicines-for-Mental-Health-Conditions

[3] Beren, Through its Subsidiary Mandos, Submits New Drug Application to U.S. FDA for Adrabetadex in Infantile-Onset NPC. Retrieved December 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251219752330/en/Beren-Through-its-Subsidiary-Mandos-Submits-New-Drug-Application-to-U.S.-FDA-for-Adrabetadex-in-Infantile-Onset-NPC

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