北京
肯奈治療公司表示，它已在其第一階段REPLACE臨床試驗(yàn)中為首位患者進(jìn)行了給藥，該試驗(yàn)評(píng)估RNDP-001，這是一種新型的現(xiàn)成同種異體神經(jīng)元替代細(xì)胞療法，針對(duì)中度至中重度特發(fā)性帕金森病的成年人。
這一里程碑是在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了該公司的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）后達(dá)成的，允許該開(kāi)放標(biāo)簽的多中心研究開(kāi)始招募受試者。該試驗(yàn)將評(píng)估RNDP-001靶向輸送到受影響腦區(qū)后的安全性、耐受性，以及細(xì)胞存活和植入情況的腦成像證據(jù)。
該研究的初步安全性、耐受性和影像數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2026年公布，計(jì)劃招募最多12名患者。RNDP-001還獲得了FDA的快速通道認(rèn)證，旨在加速其開(kāi)發(fā)和審查，因?yàn)榕两鹕〉尼t(yī)療需求尚未得到滿足。Kenai把RNDP-001稱作一種旨在替代因疾病喪失的多巴胺神經(jīng)元的療法，目標(biāo)是恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能，而不僅僅是控制癥狀。
這種治療來(lái)源于供體的、冷凍保存的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）平臺(tái)，并通過(guò)精確的神經(jīng)外科手術(shù)將其輸送到目標(biāo)腦區(qū)。
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