12月14日，諾誠(chéng)健華宣布，公司自主研發(fā)的新型BTK抑制劑奧布替尼在治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的2b期臨床研究中達(dá)到主要終點(diǎn)，同時(shí)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)開展3期注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

SLE是一種全身性自身免疫性疾病，它往往導(dǎo)致多臟器的損傷，尤其是腎臟和骨骼肌肉系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)、皮膚、血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)，幾乎所有的系統(tǒng)都可能受累。最常見(jiàn)的SLE患者是年輕及中年女性，需要數(shù)年甚至數(shù)十年的長(zhǎng)期管理，存在巨大的未滿足的治療需求。

臨床2b期結(jié)果展示，在接受治療48周的患者中，奧布替尼展現(xiàn)了較好的有效性和良好的耐受性和安全性。本次研究共入組187例患者，按1:1:1隨機(jī)分成三組，即口服奧布替尼每天一次75毫克和50毫克兩個(gè)劑量組，以及一個(gè)安慰劑組。

本次研究的主要終點(diǎn)是第48周時(shí)的SLE反應(yīng)指數(shù)-4（SRI-4）應(yīng)答率。第48周時(shí)，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的SRI-4應(yīng)答率顯著高于安慰劑組（57.1% vs. 34.4%），具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，達(dá)到主要終點(diǎn)。此外，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的療效優(yōu)于每天一次50毫克劑量組，這表明療效呈劑量依賴性的改善趨勢(shì)。

第48周時(shí)，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的SRI-6應(yīng)答率和英島狼瘡評(píng)定組復(fù)合性評(píng)估（BICLA）應(yīng)答率都顯著高于安慰劑組，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，達(dá)到次要終點(diǎn)。

在基線疾病活動(dòng)度BILAG ≥1A 或≥2B的亞組患者中，每天一次75毫克奧布替尼劑量組相較于安慰劑組，SRI-4 應(yīng)答率提高了35%。在基線疾病活動(dòng)度BILAG ≥1A或≥2B且臨床SLEDAI-2K評(píng)分≥4的亞組患者中，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的SRI-4應(yīng)答率較安慰劑組提高43%。

奧布替尼顯示出良好的耐受性和安全性，安全性特征與BTK抑制劑的作用機(jī)制和SLE的疾病生物學(xué)相一致。

奧布替尼治療SLE的2a期臨床數(shù)據(jù)此前在歐洲風(fēng)濕病學(xué)大會(huì)（EULAR）以重磅口頭報(bào)告發(fā)布。

參考資料：
[1]諾誠(chéng)健華新聞稿

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