Dyne Therapeutics今日宣布，其在研療法zeleciment rostudirsen在1/2期DELIVER試驗(yàn)的注冊(cè)性擴(kuò)展隊(duì)列（REC）中，用于適合外顯子51跳躍治療的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者時(shí)取得了積極頂線結(jié)果。Dyne表示其預(yù)計(jì)在2026年第二季度向美國(guó)FDA遞交加速批準(zhǔn)的上市申請(qǐng)目前進(jìn)展良好。

分析顯示，REC達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)，顯示在六個(gè)月時(shí)，與基線相比，zeleciment rostudirsen組患者肌肉含量調(diào)整后的抗肌萎縮蛋白（dystrophin）表達(dá)提高到正常水平的5.46%（p<0.0001），且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。此結(jié)果重現(xiàn)了此前在注冊(cè)劑量觀察到的抗肌萎縮蛋白相較基線增加7倍的變化。

此外，在REC的頂線結(jié)果中，所有六項(xiàng)預(yù)定的功能性終點(diǎn)相對(duì)安慰劑均觀察到改善。其中兩項(xiàng)指標(biāo)——起身時(shí)間（TTR）速度和10米行走/跑步（10MWR）速度——在六個(gè)月時(shí)相對(duì)安慰劑均有改善，且p<0.05。值得注意的是，以用力肺活量預(yù)測(cè)百分比（FVC%p）衡量接受治療患者的肺功能時(shí)發(fā)現(xiàn)（在DMD中肺功能喪失是主要死亡原因），zeleciment rostudirsen組患者的肺功能在六個(gè)月時(shí)得到維持，而安慰劑組出現(xiàn)下降。

該療法持續(xù)展現(xiàn)良好的安全性和耐受性。

Zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，也稱為DYNE-251）由磷酸二氨基甲酰嗎啉寡核苷酸（PMO）與靶向轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）的抗體片段（Fab）偶聯(lián)而成。TfR1在肌肉組織中高度表達(dá)。該療法旨在實(shí)現(xiàn)靶向肌肉組織遞送，促進(jìn)核內(nèi)外顯子跳躍，從而使肌肉細(xì)胞生成截短但功能正常的抗肌萎縮蛋白，目標(biāo)是停止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。該療法此前已被FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格、罕見兒科疾病認(rèn)定，以及突破性療法認(rèn)定。

參考資料：

[1] Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Retrieved December 8, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/08/3201363/0/en/Dyne-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-1-2-DELIVER-Trial-of-Z-Rostudirsen-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-DMD.html

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