本文盤點(diǎn)上周幾則創(chuàng)新藥研發(fā)進(jìn)展：

SV-102：公布1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Syncromune公司公布了其1期臨床試驗(yàn)中SYNC-T療法SV-102治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）和轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的初步數(shù)據(jù)。SV-102的治療機(jī)制包括對腫瘤進(jìn)行部分溶瘤處理，隨后在原位進(jìn)行疫苗注射，即將固定劑量的SV-102直接輸注到已溶解的腫瘤內(nèi)。這種治療方法旨在提供免疫刺激，同時(shí)阻斷免疫抑制，以激活并促進(jìn)T細(xì)胞的增殖，從而引發(fā)全身性的抗腫瘤反應(yīng)。

此次公布的結(jié)果顯示，在入組的15例患者中，13例（87%）基線存在骨轉(zhuǎn)移，其中7例（54%）在接受SYNC-T治療后骨轉(zhuǎn)移灶完全消失?；颊叩目偩徑饴蔬_(dá)87%，包括53%的完全緩解（CR）和33%的部分緩解（PR）。中位緩解持續(xù)時(shí)間為12.1個(gè)月。在中位隨訪時(shí)間為17.2個(gè)月時(shí)，80%的患者仍存活，且57%的應(yīng)答者維持緩解。安全性方面，治療耐受性良好，絕大多數(shù)治療伴發(fā)不良事件（TEAEs）為1–2級且短暫。

VTx-002：獲FDA批準(zhǔn)啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)

VectorY Therapeutics公司宣布，其針對肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的在研療法VTx-002已獲得FDA的IND批準(zhǔn)，即將啟動(dòng)一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)。VTx-002是一種靶向TDP-43病理改變的基因療法。這些病理改變存在于多達(dá)97%的ALS患者中。該療法通過單次經(jīng)小腦延髓池（intracisterna magna，ICM）注射，利用具有良好臨床安全性的AAV5.2衣殼遞送編碼抗體的基因載荷，使靶細(xì)胞持續(xù)表達(dá)一種工程化抗體。該抗體能特異性識(shí)別并結(jié)合TDP-43的毒性病理形式，減少蛋白聚集、糾正異常剪接，并恢復(fù)TDP-43的核內(nèi)正常功能。

在臨床前模型中，VTx-002展現(xiàn)出顯著的生物學(xué)活性，包括逆轉(zhuǎn)stathmin-2、UNC13A等多種對運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活至關(guān)重要的基因的mRNA隱匿性剪接異常。VTx-002已被證明能防止毒性TDP-43聚集體的形成，并能恢復(fù)轉(zhuǎn)錄組，恢復(fù)健康的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元譜。在非人靈長類動(dòng)物研究中，VTx-002表現(xiàn)出良好的安全性，與已獲臨床驗(yàn)證及商業(yè)化的AAV5遞送療法一致。

Ficerafusp alfa：公布1b期聯(lián)合治療試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Bicara Therapeutics公司公布了其在研雙功能抗體ficerafusp alfa聯(lián)合pembrolizumab用于一線治療HPV陰性復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性頭頸鱗狀細(xì)胞癌的1b期擴(kuò)展隊(duì)列數(shù)據(jù)。Ficerafusp alfa是一種雙功能抗體，由靶向EGFR的單克隆抗體與結(jié)合TGF-β的結(jié)構(gòu)域融合而成，旨在通過中和TGF-β信號、逆轉(zhuǎn)腫瘤微環(huán)境中的纖維化和免疫排斥狀態(tài)，從而增強(qiáng)藥物滲透并誘導(dǎo)深度、持久的抗腫瘤應(yīng)答。

該組合療法已獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于一線治療PD-L1 CPS評分≥1、HPV陰性的R/M HNSCC患者。截至2025年7月9日的數(shù)據(jù)，患者接受每周一次（QW）750 mg劑量的ficerafusp alfa聯(lián)合pembrolizumab治療，30例療效可評估患者的ORR為57%，其中包括50%的PR和7%的CR，DCR達(dá)83%。研究還觀察到TGF-β1被完全且持續(xù)地中和。安全性方面，750 mg QW劑量組的表現(xiàn)與此前1500 mg QW劑量組一致，整體安全性特征符合已知的ficerafusp alfa聯(lián)合pembrolizumab在R/M HNSCC中的表現(xiàn)。

參考資料：

[1] Bicara Therapeutics Announces Publication of an Abstract with Preliminary Phase 1b Expansion Cohort Data Evaluating 750mg of Ficerafusp Alfa Weekly Plus Pembrolizumab in 1L HPV-negative R/M HNSCC at ESMO Asia 2025. Retrieved December 5, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/01/3196851/0/en/Bicara-Therapeutics-Announces-Publication-of-an-Abstract-with-Preliminary-Phase-1b-Expansion-Cohort-Data-Evaluating-750mg-of-Ficerafusp-Alfa-Weekly-Plus-Pembrolizumab-in-1L-HPV-neg.html

[2] VectorY Therapeutics Receives FDA Clearance of IND to Proceed with the PIONEER-ALS Phase 1/2 Trial of VTx-002, a First-in-Class Vectorized Antibody Targeting TDP-43 Pathology in ALS. Retrieved December 5, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251203338299/en/VectorY-Therapeutics-Receives-FDA-Clearance-of-IND-to-Proceed-with-the-PIONEER-ALS-Phase-12-Trial-of-VTx-002-a-First-in-Class-Vectorized-Antibody-Targeting-TDP-43-Pathology-in-ALS

[3] Syncromune?, Inc. Presents Phase 1 Data Highlighting Resolution of Bone Metastases in Metastatic Prostate Cancer Patients at Society of Urological Oncology 26th Annual Meeting. Retrieved December 5, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/04/3199701/0/en/Syncromune-Inc-Presents-Phase-1-Data-Highlighting-Resolution-of-Bone-Metastases-in-Metastatic-Prostate-Cancer-Patients-at-Society-of-Urological-Oncology-26th-Annual-Meeting.html

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