FDA批準(zhǔn)CAR-T療法擴(kuò)展適應(yīng)癥

美國FDA近日批準(zhǔn)百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）旗下Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療在接受至少兩線或以上既往治療后復(fù)發(fā)或難治的成年邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者。根據(jù)FDA新聞稿，Breyanzi為首個(gè)獲批用于MZL治療的CAR-T細(xì)胞療法。

此次批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心、單臂臨床試驗(yàn)的結(jié)果。入組的復(fù)發(fā)或難治性MZL成年患者均接受了至少兩線系統(tǒng)治療，或在接受造血干細(xì)胞移植（HSCT）治療后復(fù)發(fā)。研究中，首先采集患者自體免疫細(xì)胞用于制備Breyanzi，隨后在通過預(yù)處理化療清除患者的淋巴細(xì)胞2至7天內(nèi)接受單次Breyanzi輸注。在77例完成細(xì)胞采集的患者中，共有66例按方案接受單次Breyanzi輸注，其中95.5%的患者對治療產(chǎn)生應(yīng)答，62.1%的患者在影像學(xué)檢查中達(dá)到完全緩解，未見邊緣區(qū)淋巴瘤病灶。在中位隨訪21.6個(gè)月時(shí)，這些療效仍具有良好的持久性。

Breyanzi是一種靶向CD19抗原的自體CAR-T細(xì)胞療法，具有明確的組成和4-1BB共刺激域。這款療法的獨(dú)特之處在于精準(zhǔn)控制CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細(xì)胞的比例，從而可以更好地控制細(xì)胞療法的毒副作用。4-1BB信號(hào)結(jié)構(gòu)域則增強(qiáng)了CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增和持久性。

潛在“first-in-class”小分子注冊性研究結(jié)果積極，有望遞交上市申請

Praxis Precision Medicines近日宣布，其在研小分子藥物relutrigine在EMBOLD研究注冊隊(duì)列中取得積極結(jié)果。該研究評(píng)估relutrigine用于治療攜帶

SCN2A

SCN8A

Relutrigine是一款潛在“first-in-class”在研小分子藥物。其作用機(jī)制為優(yōu)先抑制持續(xù)性鈉電流，而這一電流已被證實(shí)是嚴(yán)重DEEs患者癲癇發(fā)作癥狀的重要驅(qū)動(dòng)因素。通過精確調(diào)控鈉離子通道（NaV）活性，relutrigine有望在疾病狀態(tài)下對NaV通道的過度興奮性實(shí)現(xiàn)更高選擇性調(diào)節(jié)，從而潛在為這類重癥癲癇患者提供更具針對性的治療選擇。

參考資料：

[1] Praxis Precision Medicines Announces Positive Results from EMBOLD Study for Relutrigine in SCN2A and SCN8A Developmental and Epileptic Encephalopathies. Retrieved December 5, 2025 from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-positive-results-embold

[2] FDA Approves First CAR T-Cell Therapy for Marginal Zone Lymphoma In the US. Retrieved December 5, 2025 from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-car-t-cell-therapy-marginal-zone-lymphoma-us

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