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來源：醫(yī)麥客

12 月 3 日，Capricor Therapeutics 宣布，其基于外泌體的細(xì)胞療法 Deramiocel（CAP-1002）治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的關(guān)鍵性 3 期 HOPE-3 試驗(yàn)取得陽性頂線數(shù)據(jù)。該公司計(jì)劃在與美國 FDA 預(yù)先溝通后，提交包含 HOPE-3 數(shù)據(jù)的文件以回應(yīng)此前收到的完整 CRL。

Deramiocel 是一種同種異體細(xì)胞療法，它們由心臟來源細(xì)胞（CDCs）組成，CDCs 是一種含有心臟祖細(xì)胞的特殊細(xì)胞群。它們通過釋放包含微 RNA、非編碼 RNA 和蛋白的外泌體，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel 還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。

HOPE-3 是一項(xiàng)評(píng)估 Deramiocel 治療 DMD 男性青少年及年輕成人患者的 3 期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的 3 期臨床試驗(yàn)。該研究在美國 20 個(gè)頂尖臨床中心納入 106 名受試者，受試者在 12 個(gè)月期間每 3 個(gè)月接受一次靜脈輸注 Deramiocel（1.5 億細(xì)胞/次）或安慰劑治療。受試者平均年齡約 15 歲，整個(gè)研究期間均維持穩(wěn)定的糖皮質(zhì)激素治療方案，約 90% 的受試者基線時(shí)正在接受心臟相關(guān)藥物治療，超過 75% 的受試者已臨床確診心肌病。

數(shù)據(jù)顯示，HOPE-3 滿足主要終點(diǎn)（PUL v2.0）和關(guān)鍵次要心臟終點(diǎn)（LVEF），均達(dá)到統(tǒng)計(jì)顯著性。與安慰劑相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病進(jìn)展減緩 54%，左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）則減緩 91%。另外，HOPE-3 結(jié)果顯示其在骨骼和心臟方面具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的益處，支持 Deramiocel 作為治療 DMD 的潛在首選療法。

Capricor 首席執(zhí)行官 Linda Marbán 博士表示：“HOPE-3 研究證實(shí)了 Deramiocel 能夠顯著改善杜氏肌營養(yǎng)不良癥的疾病進(jìn)程，在骨骼功能與心臟功能方面均展現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的改善效果。這些結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了 HOPE-2 研究及其開放標(biāo)簽延長期試驗(yàn)中觀察到的持久獲益（該獲益已持續(xù)超過 48 個(gè)月），并凸顯了經(jīng)過十多年嚴(yán)格臨床開發(fā)后，Deramiocel 臨床特征的穩(wěn)健性、一致性與可重復(fù)性。我們認(rèn)為，這些臨床數(shù)據(jù)足以支持該療法的監(jiān)管審批?！?/p>

基于這一利好，Capricor 公司股價(jià)截止當(dāng)日收盤，暴漲約 371%。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性證據(jù)不足」和「CMC 問題」被 FDA 駁回后，這次 HOPE-3 再次驗(yàn)證了該療法的安全性和有效性，預(yù)計(jì)其此次獲批的概率比較大。如果該療法順利獲批，將有望實(shí)現(xiàn)基于外泌體的細(xì)胞療法的「0」突破，對(duì)于賽道和患者而言均具有里程碑意義。

參考資料：

1.https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/331/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results

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