一年兩次！長效抗體3期試驗(yàn)即將啟動(dòng)

Generate：Biomedicines今日宣布，計(jì)劃啟動(dòng)兩項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2，評(píng)估約1600名嚴(yán)重哮喘成年及青少年患者在現(xiàn)有治療控制不佳情況下使用GB-0895的療效。這兩項(xiàng)研究將評(píng)估其在研胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）靶向療法GB-0895在52周內(nèi)降低具有臨床意義的哮喘急性加重次數(shù)的療效，這是兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。根據(jù)新聞稿，這是全球首批針對(duì)長效抗TSLP抗體的3期研究。

GB-0895是一種經(jīng)AI優(yōu)化的在研長效單克隆抗體，可實(shí)現(xiàn)對(duì)TSLP的超高親和力結(jié)合、延長半衰期并具有高度特異性。它正在研發(fā)為一種長效療法，設(shè)計(jì)為每6個(gè)月給藥一次，以減輕重癥哮喘患者的治療負(fù)擔(dān)。TSLP是一種導(dǎo)致氣道炎癥的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子。GB-0895也正在慢性阻塞性肺?。–OPD）的1期臨床試驗(yàn)中接受評(píng)估。

關(guān)鍵3期試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)！小分子上市申請(qǐng)遞交在即

Belite Bio今日宣布，其在研療法tinlarebant在全球3期DRAGON臨床試驗(yàn)取得積極頂線結(jié)果。DRAGON試驗(yàn)共入組104例1型Stargardt?。⊿TGD1）患者。分析顯示，試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)：與安慰劑相比，tinlarebant將視網(wǎng)膜病灶增長速率顯著且具有臨床意義地降低了36%。按照預(yù)先設(shè)定的統(tǒng)計(jì)分析方法，主要終點(diǎn)達(dá)到了統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性（p=0.0033）。根據(jù)新聞稿，這是首個(gè)在STGD1患者中取得成功的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)。據(jù)此積極結(jié)果，公司計(jì)劃于2026年上半年向美國FDA遞交新藥申請(qǐng)（NDA），推動(dòng)該療法盡早進(jìn)入監(jiān)管審評(píng)流程。

Tinlarebant是一種每日一次的口服RBP4小分子抑制劑，旨在作為早期干預(yù)手段，用于維持STGD1患者視網(wǎng)膜組織的健康和完整性。STGD1是一種可導(dǎo)致進(jìn)行性視力喪失的遺傳性眼病，多在兒童或青少年時(shí)期發(fā)病。根據(jù)新聞稿，目前FDA尚未批準(zhǔn)用于治療STGD1的藥物。因此，如果獲批，tinlarebant將成為一款創(chuàng)新的口服療法，以應(yīng)對(duì)STGD1疾病中尚未滿足的醫(yī)療需求。

近3億美元！再生元與新銳聯(lián)手“書寫基因”

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）與Tessera Therapeutics今日宣布達(dá)成一項(xiàng)全球合作，共同開發(fā)和商業(yè)化Tessera通過旗下體內(nèi)基因書寫（gene writing）平臺(tái)所開發(fā)的在研療法TSRA-196，用于治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。TSRA-196旨在精準(zhǔn)糾正導(dǎo)致AATD的基因突變，從而恢復(fù)功能性α1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的生成，為患者提供一次性、具有持久療效的治療選擇。Tessera計(jì)劃在今年年底前，向美國FDA遞交TSRA-196的IND申請(qǐng)。

此次合作將再生元在遺傳學(xué)及創(chuàng)新基因藥物開發(fā)方面的成熟能力，與Tessera的創(chuàng)新基因書寫技術(shù)及其專有的非病毒遞送平臺(tái)相結(jié)合。根據(jù)協(xié)議條款，Tessera將獲得總計(jì)1.5億美元，包括現(xiàn)金預(yù)付款及來自再生元的股權(quán)投資；此外，Tessera還有資格獲得總計(jì)1.25億美元的近期及中期研發(fā)里程碑付款。在具體分工上，Tessera將主導(dǎo)開展首個(gè)人體臨床試驗(yàn)，而再生元?jiǎng)t負(fù)責(zé)后續(xù)的全球開發(fā)及商業(yè)化工作。

參考資料：

[1] New Hope for People Living with a Disease Once Deemed Untreatable: Belite Bio Announces Positive Topline Results from the Pivotal Global, Phase 3 DRAGON Trial of Tinlarebant in Adolescents with Stargardt Disease. Retrieved December 1, 2025 from https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/new-hope-people-living-disease-once-deemed-untreatable-belite

[2] Generate:Biomedicines將啟動(dòng)GB-0895的全球3期研究 . Retrieved December 1, 2025 from https://www.prnasia.com/story/514180-1.shtml

[3] Regeneron and Tessera Therapeutics to Jointly Develop TSRA-196, an Investigational Gene Editing Therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD). Retrieved December 1, 2025 from https://www.tesseratherapeutics.com/news/regeneron-and-tessera-therapeutics-to-jointly-develop-tsra-196-an-investigational-gene-editing-therapy-for-alpha-1-antitrypsin-deficiency-aatd

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