70萬(wàn)元“救命針”砍到3萬(wàn)，醫(yī)藥談判讓天價(jià)藥納入醫(yī)保：從“活不過(guò)兩歲”到升入小學(xué) ，SMA患兒“小石頭”背書(shū)包上學(xué)了

原創(chuàng)君之言之君之言之2025年10月02日 23:29湖北

從七年前“無(wú)藥可醫(yī)”到今天背著書(shū)包走進(jìn)小學(xué)，山東濟(jì)南脊髓性肌萎縮癥患兒小石頭的經(jīng)歷，被官方記錄為“中國(guó)罕見(jiàn)病保障水平提升的縮影”。

2018年8個(gè)月大時(shí)，小石頭因運(yùn)動(dòng)發(fā)育倒退被確診SMA，當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)尚無(wú)治療藥物，醫(yī)生給出的判斷是“可能活不到兩歲”。

2019年初，諾西那生鈉注射液獲批上市，每針70萬(wàn)元、全年6針近420萬(wàn)元的價(jià)格，讓石頭一家直接陷入“有藥卻用不起”的絕境。

同年由于企業(yè)未主動(dòng)申報(bào)，該藥未能進(jìn)入醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)，患兒家庭只能依靠康復(fù)訓(xùn)練延緩疾病進(jìn)展。

2020年，渤健公司將藥價(jià)下調(diào)至55萬(wàn)元并推出“買(mǎi)1贈(zèng)5”方案，小石頭通過(guò)贈(zèng)藥項(xiàng)目完成首年治療，肌肉萎縮速度明顯放緩，但后續(xù)費(fèi)用來(lái)源仍無(wú)著落。

2021年底，國(guó)家醫(yī)保局啟動(dòng)新一輪目錄調(diào)整，談判代表與藥企經(jīng)過(guò)1.5小時(shí)、八輪拉鋸，把諾西那生鈉價(jià)格從55萬(wàn)元直接砍至3.3萬(wàn)元，并納入乙類(lèi)報(bào)銷(xiāo)，患者自付比例降至約一成。

當(dāng)年全國(guó)2812名SMA患者注射14206針，用量較2021年增長(zhǎng)41.5倍。

2023年1月，第二款SMA口服藥利司撲蘭也經(jīng)談判納入醫(yī)保，為像小石頭這樣的患兒提供了可替換的低價(jià)方案。

2025年9月，7歲半的小石頭在濟(jì)南高新區(qū)小學(xué)注冊(cè)入學(xué)，學(xué)校鋪設(shè)無(wú)障礙坡道、預(yù)留輪椅車(chē)位并安排陪讀爺爺休息場(chǎng)所，使他成為全省第一個(gè)在普通公辦小學(xué)隨班就讀的SMA患兒。

目前他每天上午上課、下午赴康復(fù)中心訓(xùn)練，全年三針諾西那生鈉自付部分不足1萬(wàn)元，治療加康復(fù)總花費(fèi)控制在10萬(wàn)元左右，家庭負(fù)擔(dān)由“砸鍋賣(mài)鐵”回歸普通工薪可承受范圍。

國(guó)家醫(yī)保局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，截至2024年底，諾西那生鈉累計(jì)報(bào)銷(xiāo)超65%，協(xié)議期內(nèi)為SMA患者減負(fù)約6.3億元。

2025年醫(yī)保目錄調(diào)整首次設(shè)立“商保創(chuàng)新藥目錄”，罕見(jiàn)病藥申報(bào)不受上市時(shí)間限制，為后續(xù)更多高價(jià)特藥進(jìn)入多層次保障打開(kāi)通道。

從70萬(wàn)元一針砍到3萬(wàn)多元并納入醫(yī)保，再到患兒背上書(shū)包走進(jìn)課堂，小石頭的成長(zhǎng)軌跡證明，政府、企業(yè)、醫(yī)保、公益四方聯(lián)動(dòng)的“靈魂砍價(jià)”不是簡(jiǎn)單的價(jià)格壓制，而是用制度為罕見(jiàn)病群體爭(zhēng)取生存權(quán)和發(fā)展權(quán)。

諾西那生鈉并非孤例。

2018年國(guó)家醫(yī)保局掛牌以來(lái)，依托“戰(zhàn)略購(gòu)買(mǎi)”與“以量換價(jià)”機(jī)制，談判藥品數(shù)量從17個(gè)品種、覆蓋4個(gè)癌種起步，到2024年已增至430余種，價(jià)格平均降幅超過(guò)60%。

曲妥珠單抗、奧希替尼、達(dá)雷妥尤單抗等昔日“萬(wàn)元一片”“天價(jià)一針”的抗癌藥，經(jīng)談判后普遍降至全球最低價(jià)區(qū)間。

治療β-地中海貧血的羅特西普、用于龐貝病的阿糖苷酶α等超罕見(jiàn)病藥物亦被納入報(bào)銷(xiāo)，年治療費(fèi)用由百萬(wàn)元級(jí)壓縮至十萬(wàn)元以?xún)?nèi)。

醫(yī)保談判目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整周期已縮短至每年一次，新藥從獲批到納入醫(yī)保最快不足8個(gè)月。

初步形成“企業(yè)愿意降、基金可承受、患者用得上”的常態(tài)化路徑，累計(jì)為參保人減負(fù)超3500億元，直接惠及數(shù)千萬(wàn)患者及其家庭。

必須承認(rèn)，現(xiàn)行醫(yī)保仍存短板，罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金尚未在國(guó)家層面落地，地方“碎片化”政策差異導(dǎo)致報(bào)銷(xiāo)水平參差不齊。

部分藥品落地“最后一公里”受阻，醫(yī)院因總額控費(fèi)、藥占比考核而拒開(kāi)處方。

門(mén)診慢特病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)不一，跨省直接結(jié)算尚未全覆蓋。

個(gè)別談判藥品進(jìn)入醫(yī)保后再次出現(xiàn)“降價(jià)即斷供”現(xiàn)象，患者一度面臨“望藥興嘆”。

但制度修補(bǔ)從未停歇，2024年醫(yī)保目錄調(diào)整首次單列“罕見(jiàn)病通道”，對(duì)超稀缺藥物實(shí)施“不設(shè)降幅下限”的柔性談判。

國(guó)家醫(yī)保信息平臺(tái)已覆蓋40萬(wàn)家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，住院費(fèi)用跨省結(jié)算率穩(wěn)定在80%以上。

山東、江蘇、浙江等地試點(diǎn)“普惠險(xiǎn)+專(zhuān)項(xiàng)救助+慈善援助”梯次減負(fù)，將目錄外罕見(jiàn)病費(fèi)用納入補(bǔ)充報(bào)銷(xiāo)。

2025年推出的醫(yī)保丙類(lèi)目錄允許地方通過(guò)商業(yè)保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)等多元支付方式銜接，為高價(jià)創(chuàng)新藥留出緩沖帶。

從“砸鍋賣(mài)鐵”到“用得起藥”，從“有藥難買(mǎi)”到“家門(mén)口注射”，醫(yī)保制度在爭(zhēng)議中迭代、在試錯(cuò)中完善，持續(xù)把“以人民為中心”的表述轉(zhuǎn)化為可感可及的紅利。

這正是中國(guó)基本醫(yī)保參保率常年穩(wěn)定在95%以上、獲得國(guó)際社會(huì)保障協(xié)會(huì)“社會(huì)保障杰出成就獎(jiǎng)”的底氣所在。