8月29日，賽諾菲宣布Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療對(duì)既往治療反應(yīng)不足的持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。這是首款獲批ITP適應(yīng)癥的BTK抑制劑。。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma開(kāi)發(fā)的一種口服、可逆、共價(jià)BTK抑制劑。BTK在B細(xì)胞、肥大細(xì)胞和其他與先天免疫應(yīng)答相關(guān)的細(xì)胞中表達(dá)，參與多種免疫性疾病的發(fā)生發(fā)展過(guò)程。Rilzabrutinib可以通過(guò)減少致病性自身抗體產(chǎn)生和減少巨噬細(xì)胞介導(dǎo)的血小板破壞起到治療各種ITP并發(fā)癥的作用。2020年8月，賽諾菲以36.8億美元收購(gòu)Principia Biopharma，囊獲包括該藥物在內(nèi)的多款產(chǎn)品。

FDA此次批準(zhǔn)上市是基于III期LUNA 3研究的積極結(jié)果。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)（n=202），評(píng)估了Rilzabrutinib（400mg，每日2次）對(duì)比安慰劑治療既往接受過(guò)治療的持續(xù)性或慢性ITP成人和青少年患者的療效和安全性。雙盲治療期持續(xù)12-24周，患者需接受Rilzabrutinib或安慰劑治療，隨后接受28周的開(kāi)放標(biāo)簽Rilzabrutinib治療，最后是4周的安全隨訪期或長(zhǎng)期擴(kuò)展研究。

研究的主要終點(diǎn)為實(shí)現(xiàn)持久血小板應(yīng)答（即在沒(méi)有挽救治療的情況下，患者在24周雙盲治療期的最后12周中至少有8周血小板計(jì)數(shù)≥50000/μL）的比例。患者的基線血小板計(jì)數(shù)為15000/μL（正常水平為150000-450000/μL）。

結(jié)果顯示，Rilzabrutinib組實(shí)現(xiàn)持久血小板應(yīng)答的患者比例顯著高于安慰劑組（23% vs 0%，P<0.0001），數(shù)據(jù)具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。此外，Rilzabrutinib組和安慰劑組分別有64%和32%的患者在治療最初12周內(nèi)實(shí)現(xiàn)血小板應(yīng)答，實(shí)現(xiàn)首次血小板應(yīng)答的時(shí)間為中位15天。安全性方面，Rilzabrutinib的安全性與既往研究一致。

ITP是一種嚴(yán)重的獲得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗體介導(dǎo)的血小板破壞和血小板生成受損，導(dǎo)致血小板計(jì)數(shù)減少（<100000/μL）和危及生命的出血（如顱內(nèi)出血）風(fēng)險(xiǎn)增加。此外，ITP患者的生活質(zhì)量也會(huì)因此受到嚴(yán)重影響，例如容易疲勞和出現(xiàn)認(rèn)知功能障礙。

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