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個人觀點，不代表任何組織與單位

2025年7月29日， 美國食品藥品管理局生物制品評價與研究中心（CBER）主任Vinay Prasad被媒體曝光去職。此時距5月6日Pasad執(zhí)掌CBER不到3個月。8月9日，據稱在FDA的申請下，美國健康與公共服務部HHS又讓Prasad回到CBER，繼續(xù)擔任主任一職。

這肥皂劇般的轉折背后，又有什么樣的故事呢？

播客版本：

MAHA紅人垮臺

CBER負責審批、管理美國的生物制劑類藥品，歷史上主要為血液類制劑、疫苗，隨著醫(yī)藥技術發(fā)展，近年來基因治療、細胞治療等新型生物制劑占比越來越高。

CBER在FDA的重要性僅次于負責絕大多數藥品管理的藥物評價和研究中心（CDER）。CBER主任也是FDA管理層核心，甚至由于CBER與CDER主任并非政治任命，沒有任期限制，對美國乃至全球藥品監(jiān)管可以建立超越很多FDA局長的長期影響。

Prasad的離任非常突然：上任后，Prasad混得極為風光，除了CBER主任一職，還加上了FDA首席醫(yī)學官（CMO）與首席科學家（CSO）的頭銜。一路加官進爵，似乎成了特朗普、小肯尼迪的讓美國再度健康（MAHA）運動里的明星小將。

這樣一位炙手可熱的高官，怎么就突然下課了呢？

不到3個月的時間里，Prasad干的爭議事兒不少，最顯著的是兩度否決FDA內部科學家的建議，縮小Novavax和Moderna新冠疫苗的適用人群。

但這些是小肯尼迪等MAHA運動強烈支持的決策方向，大概率和Prasad被趕走無關。從事后小肯尼迪強力推動Prasad回歸，也可看出Prasad仍被MAHA首腦們視為自己人。

此前Prasad的突然下課應該是與一家極富爭議的生物制藥公司，Sarepta有關。

絕癥

Sarepta專注于一種罕見卻致命的遺傳?。?strong>杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥（DMD）。

DMD是由于編碼Dystrophin蛋白（抗肌萎縮蛋白）的DMD基因突變導致?？辜∥s蛋白對維持肌肉細胞的結構和功能至關重要。在DMD患者中，由于抗肌萎縮蛋白不再有正常功能，肌肉會萎縮退化。

DMD基因位于X性染色體上，而且DMD這種遺傳病在遺傳學上屬于隱性遺傳，即只要有一個正?；蚓筒粫?。因此，DMD主要影響只有一條X染色體，也就是天生只有一個DMD基因拷貝的男孩。一般的遺傳規(guī)律是母親攜帶突變的DMD基因，把突變基因傳給了兒子，后者發(fā)?。ㄈ种幕颊呤沁@種情況）。還有三分之一會是不幸遇上新出現(xiàn)的突變，也就是并非遺傳。

大約3-5000個男孩里會有一人患DMD。這是非常嚴重的疾病，大概4歲就會出現(xiàn)肌肉無力的癥狀，7-13歲會普遍失去獨立行走能力。過去DMD患者很少能活到20歲。即便如今治療手段大幅進步，活到30-40歲已是極佳預后。

“跳躍”的爭議

Sarepta現(xiàn)在有4個藥物獲得FDA批準，全部針對DMD。3個屬于外顯子跳躍藥物，這是一種非常精妙的藥物設計理念。

人類基因DNA片段里的很多部分不會對應到蛋白質，即生物學上的內含子；對應到蛋白質的則是外顯子。DMD基因是人類基因組里最大的基因，能占到人類基因組的0.08%，有79個外顯子。一般來說，DMD患者只是某個外顯子里出現(xiàn)了突變，如果改變制造蛋白質時的順序，跳過有突變的外顯子，最后還是可以形成可能有功能的DMD蛋白。Sarepta的三個外顯子跳躍藥物就是分別讓患者可以跳過三個不同的外顯子，對應治療突變在這三個外顯子的患者。

外顯子跳躍的治療機制可以說是別出心裁，但是Sarepta的這些藥物上市過程卻充滿爭議。這也和DMD的特殊性有關。DMD是一種罕見病，不像一些癌癥、心血管疾病有大量可以招募進入臨床試驗的患者，罕見病要做傳統(tǒng)意義的大型臨床試驗非常困難。

Sarepta的第一個外顯子跳躍藥物eteplirsen申請上市時，F(xiàn)DA提出希望能有隨機對照試驗顯示eteplirsen確實改善了患者的身體狀況。Sarepta則希望通過和歷史對照（以前DMD患者的表現(xiàn)）、患者個人體驗、以及患者體內開始表達外顯子跳躍的蛋白，這些“另類”指標來證實有效性。

2016年，F(xiàn)DA召開外部專家會，專家投票反對批準eteplirsen。FDA內部科學家也不認可Sarepta提供的證據。但當時主管CDER的Jannet Woodcock否決了FDA內部科學家意見，力排眾議批準eteplirsen上市。

Woodcock的非常規(guī)操作過去已近10年，eteplirsen的上市仍充滿非議。尤其是Woodcock在陳述否決FDA內部員工意見的原因時，包括了一條擔心不批準會導致Sarepta垮掉，令很多醫(yī)藥界人士感到無語。

Woodcock從94-04，以及07-21年主管CDER，漫長的職業(yè)生涯對FDA影響至深，在FDA的現(xiàn)代化中居功至偉。如果要說她的職業(yè)生涯有什么污點的話，改動eteplirsen審核，恐怕是最顯著的一個。

是非Elevidys

Sarepta的職業(yè)殺手本色沒有停在Woodcock一人身上。

外顯子跳躍藥物取得成功后，Sarepta引入基因治療產品線，希望通過讓患者表達具有正常功能的DMD基因，起到治療作用。

2023年，Sarepta的DMD基因治療Elevidys獲得FDA加速批準，用于4-5歲尚能行走的DMD患者。FDA的加速批準是基于生物標記物而非傳統(tǒng)療效的特殊審批模式，在Elevidys這里，是基于患者表達了該基因治療引入的DMD蛋白。

該加速批準的決定爭議并不比eteplirsen小。現(xiàn)在基因治療都需要病毒載體引入想表達的基因。但病毒載體能引入的基因受限于病毒顆粒能包裹的基因組總容積，基因治療里常用的AAV（也是Elevidys采用的載體類型），能裝載的基因大小上限只有5千個堿基對，對應到蛋白質，不到1700個氨基酸。

DMD蛋白要大得多，有3685個氨基酸，現(xiàn)有的基因治療技術根本不可能引入完整的DMD基因。因此，Sarepta引入的是一個縮小版DMD，大小只有天然人體DMD的三分之一左右。

接受Elevidys治療的患者表達了這種小型DMD不假，可問題是表達小型DMD能起到實際治療作用嗎？

很多專業(yè)人士對拿小型DMD表達作為批準標準極為不滿?？蛇@還只是爭議的開始。2024年，Elevidys的3期臨床試驗結果出爐，沒有顯著改善主要試驗終點，也就是沒看到患者臨床指標相對安慰劑有改善。

照理，這應該讓此前的加速審批岌岌可?！铀賹徟⒃诤罄m(xù)試驗可以證實臨床有效性的基礎之上。但出乎所有人意料，這個失敗的3期臨床后，F(xiàn)DA不僅沒有撤回Elevidys的4-5歲尚能行走患者的加速審批，反而將其擴展到全年齡段能行走的患者并轉正成為全面獲批，同時另外增加了針對已無法行走的DMD患者的加速審批。

該決定又是全憑一位FDA高官的力推——時任CBER主任Peter Marks。Marks自2016年起主管CBER，在醫(yī)藥界也是聲名卓越。新冠疫情期間作為疫苗審批部門的主管，更是成為美國防疫決策的核心團隊成員。

但在FDA負責審核Elevidys的各部門都給出否定意見時，Marks幾乎和當年的Woodcock一樣，一票否決式的駁回FDA內部科學家意見，宣布給Elevidys轉正。

Marks解釋自己的獨斷專行時表示，即便是微弱的有效性，對DMD患者也有巨大意義。和Woodcock類似，外界不僅震驚于Marks的決定，更震驚于這種令人難以理解的理由：Elevidys的問題可不是有效性是否微弱，而是是否有證據證明存在哪怕很微弱的有效性。

無論是eteplirsen還是Elevidys，它們都是表達一種“另類”DMD蛋白，沒人能保證這些“另類”蛋白一定會改善患者病情。當3期臨床試驗沒有看到與安慰劑的顯著差異時，怎么看都是增加了這種“另類”DMD蛋白實際作用的不確定性。Marks是如何得出完全相反的結論，恐怕將是永遠的謎。

家屬

當Marks因不愿追隨小肯尼迪的反疫苗陰謀論被迫辭職時，醫(yī)藥界普遍持同情態(tài)度，但這仍無法消除Elevidys給他的職業(yè)生涯帶來的爭議。

為什么Woodcock和Marks碰到Sarepta都有點英雄氣短？

坊間有各種想象，比如與藥企關系緊密、利益輸送等。這些在我個人看來未免想象過度，真正影響Woodcock和Marks的并非Sarepta，而是DMD患者，或者說DMD患者自發(fā)構建起來的強大病人權益倡導組織。

很多藥企頭頭都會說自己如何關心患者，患者利益第一。但只要你去和DMD患者家屬，尤其是患者母親對話一次，聽她們講幾分鐘，你就會知道，即便在這個什么都能假亂真的時代，有些東西沒法造假。

這或許也是DMD特殊的地方。作為機制非常明確的遺傳病，DMD患者母親不僅要承受眼看自己的孩子失去行走能力，逐漸走向死亡的痛苦，很多還帶著自己把致病基因傳給孩子的深刻內疚與負罪感。

作為罕見病，DMD患者組織擁有的驚人能量不在于人數眾多，而在于這些少數人具有百分之百的專注與熱情。

Woodcock把擔心Sarepta垮臺作為批準eteplirsen的理由之一，或許，她擔心的并非Sarepta這家企業(yè)倒閉，而是眾多DMD患者眼里的希望消失。這當然不代表她和Marks的決定正確，但我們應看到這些決定背后的復雜性。

肝衰竭風險凸顯

Prasad這幾天應該充分體會了這種復雜性。

出任CBER主任前，除了對新冠疫苗多有批評，Prasad也強烈質疑Elevidys的獲批。

有些人可能會覺得既然DMD是如此可怕的疾病，就算Elevidys有效性證據不那么充分，不妨批準了讓患者試試。針對這種想法，必須指出無論是eteplirsen還是Elevidys都存在潛在不良反應。尤其是Elevidys這類基因治療，是給患者引入大量病毒載體，這些病毒載體一方面可能激發(fā)強烈的免疫反應，另一方面往往會聚集到肝臟，綜合在一起，存在不可忽視的肝臟毒性風險。

2025年3月18日，Sarepta披露一位16歲的DMD患者在接受Elevidys治療后出現(xiàn)急性肝衰竭去世。

2025年6月15日，Sarepta通告一位15歲的DMD患者同樣在接受Elevidys治療后因急性肝衰竭死亡。

注意兩位不幸死亡患者的年齡，他們都是十幾歲的男孩，依據DMD疾病進展規(guī)律，屬于已無法自主行走的患者。這是Elevidys在2024年6月獲得的新適應癥范圍，處于加速批準狀態(tài)。加速批準的新藥需要在后續(xù)臨床試驗里驗證有效性，兩例肝衰竭死亡病例都發(fā)生在Elevidys在不等行走的DMD患者的臨床試驗Envision中。

第二例死亡讓Sarepta以及合作方羅氏做出了兩個決定：1，中止Elevidys在已無法獨立行走患者中的商業(yè)銷售；2，暫定Envision試驗，改進試驗流程，準備加入預防性的免疫抑制藥物。

急轉直下

接下來，事件發(fā)展突然加速。

7月16日，在FDA的要求下，Sarepta給Elevidys加上了急性肝損傷與肝衰竭的黑框警告，這是FDA要求展示藥物不良反應警告里最強的警告模式。同日，Sarepta宣布進行重組，裁員500人。

7月17日，多家媒體曝光Sarpeta另一個處于臨床試驗階段的基因治療藥物也發(fā)生一例急性肝衰竭死亡。死者51歲，參加的是針對肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（limb-girdle muscular dystrophy）的臨床試驗。

市場對第三例死亡反應強烈，因為7月16日，Sarepta宣布中止這個肢帶型肌營養(yǎng)不良癥基因治療臨床試驗時，管理層對受試者死亡一事只字未提。

而且該受試者雖然接受的不是Elevidys治療，但很可能還是會和Elevidys的安全性扯上關系，因為它們采用的是同一個AAV病毒載體，只是裝載的基因不同。急性肝衰竭問題源自AAV載體，和裝在基因無關。

果然，情勢急轉直下。

7月18日，F(xiàn)DA局長Martin Makary在接受澎博社采訪時表示正在考慮是否要撤銷Elevidys的上市許可。

同一天下午2點30左右，F(xiàn)DA聯(lián)系Sarepta，要求其主動暫停Elevidys發(fā)貨。當日晚7點39分，Sarepta發(fā)布新聞稿，拒絕FDA的停止供貨要求，重申在可獨立行走的DMD患者中，Elevidys沒有遇到新的安全性問題，將繼續(xù)為這部分患者提供藥物。

Sarepta近乎宣布“造反”的聲明顯然不會讓Makary以及Prasad滿意，也大大出乎外界意料。理論上，F(xiàn)DA要強制讓一個已上市的藥品撤市需要走漫長復雜的程序。所以Sarepta要是真“反”了，F(xiàn)DA還真有點進退維谷?？涩F(xiàn)實中幾乎沒有藥企有膽子和FDA對著干，當FDA提出某個藥需要暫停銷售時，大都會照做。

Sarepta的強硬堅持了72小時，7月21日，“為了維持與FDA的良好工作關系”，Sarepta宣布全面中止Elevidys在美國的發(fā)貨，兩天后，負責國際銷售的合作伙伴羅氏宣布在國際市場也暫停銷售。

無數次逆天改命的Sarepta似乎終于陷入了無法突破的重圍。

風向突變

7月25日，F(xiàn)DA再度發(fā)表聲明，表示巴西有1名8歲孩童接受Elevidys治療后死亡，將對此啟動調查。

這可不是小事，此前Elevidys的兩例死亡案例都是十多歲的男孩，已經無法獨立行走，巴西的8歲患者很可能還屬于具有自主行動能力。一旦證實Elevidys在該人群里也有嚴重肝衰竭風險，Sarepta的前途將更加撲朔迷離。

就在Sarepta似乎無論如何都難有出頭之日時，風向突變。

7月28日，僅僅過了一個周末，F(xiàn)DA宣布調查結束，巴西8歲男孩的死亡與Elevidys無關，同時允許恢復在具有自主行走能力的患者中使用Elevidys。

7月29日，一直質疑Elevidys的Prasad被證實離職。

根據美國媒體報道，Prasad是特朗普親自點名要求走人，否決了小肯尼迪與Makary的力保。借用中文，Prasad是被提級調查了。導致這一幕的，應該就是強大的DMD患者組織。

Prasad主管CBER后，該機構的一些決定就與特朗普支持者以及MAHA陣營里不可小覷的right to try（試驗權）勢力有了沖突。

試驗權廣義來說是指患者有權力去嘗試各種治療藥物、手段，包括那些未經臨床研究確認有效的在研藥物。2018年，特朗普在第一個任期內就簽署了《試驗權法案》，讓絕癥患者更加容易獲得未經驗證的藥物。

過去幾個月，CBER拒批了多個針對罕見病的基因治療、細胞治療，有的還出乎申請公司的意料。試驗權本質上爭取的是讓患者能獲得更多治療方案，治療手段更有限的罕見病患者往往有更強的試驗權訴求。FDA拒批這些罕見病藥物，尤其是令申請方、患者群體感到意外的拒絕，很容易被認為是剝奪他們的用藥機會，侵犯了試驗權。

但Prasad過去幾個月發(fā)的這些拒信，頂多只是制造了一點小積怨。到Elevidys事發(fā)后，矛盾才真正暴發(fā)。

7月20日，對特朗普頗有影響力的右翼陰謀論網紅Laura Loomer攻擊Prasad過去支持民主黨，危害特朗普政府的FDA，其中提到損害特朗普支持的試驗權。前共和黨參議員Rick Santorum也指責Prasad要Elevidys撤市的決策。

7月27日，保守派主流媒體《華爾街日報》刊登了一篇驚人社論，指責Prasad是披著MAHA外衣的桑德斯（著名左派參議員）信徒：

這些是臺前，幕后，威斯康辛參議員Ron Johnson親自找小肯尼迪要求說明Elevidys的情況。小肯尼迪連線讓FDA局長Makary開了電話會議后，Johnson仍不滿意。7月28日，Johnson發(fā)信息給特朗普，讓他關注DMD患者的擔憂。

第二天，Prasad離任的消息得到證實，主管FDA的HHS對此冷漠表示Prasad想回加州多陪陪家人。

從一系列事件的時間線看，雖然施壓推動Prasad下課的保守派有廣義上藥品監(jiān)管理念訴求，比如試驗權，但把這種理念沖突放大，整合多支原本并無交集的保守派力量，發(fā)起致命一擊，顯然仰賴強大的DMD患者組織。

Prasad行為難言科學

Laura Loomer、《華爾街日報》社論對Prasad個人政治立場的攻擊當然非常離譜。FDA目前最不需要的，就是把政治立場帶入到藥品監(jiān)管之中。但嚴打Elevidys過程中，Prasad以及FDA的作為倒也很難說是完全基于科學。

無論是批準一個藥物上市，還是撤下一個已經上市的藥物，都應是非常慎重的決定。前者會讓人數遠超臨床試驗志愿者的患者接觸到一個藥物，稍有閃失，對患者的健康威脅不可小覷。可后者，撤市，會讓很多本來使用某個藥物的患者失去用藥機會，同樣也會對患者產生巨大影響。

仔細分析Prasad主導下，F(xiàn)DA要求Elevidys全面停售的時間線、背景，有多處值得商榷。

首先，針對病毒載體的免疫反應導致肝臟毒性，是所有AAV載體基因治療的通病。僅僅因為出現(xiàn)急性肝衰竭就要某個基因治療下市，與過往基因治療的管理方式矛盾。治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療Zolgensma用的也是AAV病毒載體，2019年獲批用于治療2歲以下的SMA患者，2022年時也出現(xiàn)了2例急性肝衰竭死亡案例。當時接受過Zolgensma治療的患者人數約2300人，除了要求藥企在標簽/說明書上注明發(fā)生了急性肝衰竭病例，F(xiàn)DA沒有更多要求。

過去幾個月Elevidys遇到的安全性問題與Zolgensma有多大差異，可以解釋完全不同的處理方式？作為監(jiān)管機構，F(xiàn)DA需要有公平性。過去Woodcock與Marks對Sarepta藥品申請上市時極為寬松的有效性標準帶來的一大危機就是打破了公平性，讓監(jiān)管帶入了過度的隨意性?？墒遣荒芤驗檫^去Sarepta獲得了不公平的好，現(xiàn)在就可以用不公平的不好來整它。Prasad的操作是在安全性標準上引入了隨意性，這不會抵消過去有效性標準的隨意，這不是負負得正的關系，只會整體上更加削弱藥品審核的一致性。

其次，仔細審視被FDA認為與Elevidys相關的肝衰竭案例時，會看到一個更復雜的情況，未必能支持全面撤除該藥。Elevidys共報告2例肝衰竭死亡病例，迄今包括臨床試驗，接受該基因治療的患者總數超過900人。400-500分之一的患者出現(xiàn)肝衰竭死亡，風險不小。

可這種“粗統(tǒng)計”反映的不是全貌。2例肝衰竭病例都出現(xiàn)在已經不能行走的DMD患者中。DMD是一種不斷進展的疾病，一般來說幼兒還能有獨立行走能力，7-13歲會是大部分患者失去獨立行走能力的階段。Elevidys獲批用于還能獨立行走的患者更早，接受過該治療的這類患者也更多，超過700人。相比之下，只有約150名不能獨立行走的患者接受過Elevidys治療。

因此，更公正的解讀應該是目前的Elevidys治療方式在已失去獨立行走能力的DMD患者中肝衰竭很高，立刻暫停該人群里的銷售以及相關的Envision試驗合理。但在未失去獨立行走能力的年幼患者里，Elevidys并沒有突然變得不安全，當然應該考慮通過增加肝臟毒性監(jiān)控等手段進一步降低風險，可隨意剝奪這部分患者的用藥機會非常欠妥當。

為什么兩個DMD患者群體會出現(xiàn)如此大的差異？很可能是和使用劑量有關。與絕大多數基因治療一樣，Elevidys按體重給藥，失去獨立行走能力的DMD患者年齡更大，體重更高，就會注射更多的藥物，AAV病毒顆粒，也帶來了更強免疫反應，以及肝毒性問題。

參考Sarepta在肢帶型肌營養(yǎng)不良癥臨床試驗里需要的肝衰竭案例，那位患者使用的基因治療采用了和Elevidys相同的AAV病毒載體，可這位患者51歲，用的劑量應該遠超幼兒DMD患者使用的劑量。該案例說明Sarepta采用的AAV載體存在普遍的肝衰竭風險，但能支持把Elevidys在尚有行走能力的DMD患者里也停掉嗎？似乎不能。

最后，F(xiàn)DA行動的一些時間點讓其決策動機頗為可疑。6月，Sarepta報告第二例Elevidys肝衰竭病例后，F(xiàn)DA提出黑框警告，要求優(yōu)化劑量、治療方案。這些可以說是正常操作。

但在7月16號Sarepta按要求加上黑框警告后，18號FDA突然要求停售。中間唯一發(fā)生的事是肢帶型肌營養(yǎng)不良癥臨床試驗里那例肝衰竭被媒體曝光了。

有人可能會說這是FDA及時根據最新信息做決策?？烧媸侨绱藛?？那位患者出現(xiàn)肝衰竭的消息Sarepta在6月20號就告知FDA，7月3日將患者死亡的信息傳達到FDA。

FDA不是根據獲得了新信息做決策，而是早就獲得的信息，被媒體曝光后，通過決策來迎合輿論風向，或是趁著輿論風向來決策。

這在FDA 7月25日宣布調查巴西一名8歲兒童接受Elevidys治療后死亡一事上也有印證。這起死亡在6月18號就由Sarepta報告到FDA，而巴西當地的醫(yī)生排除了Elevidys與孩童死亡的關系。

為什么一個多月后突然啟動調查？是為了確定Elevidys的安全性，還是為了應對暫停Elevidys后面臨的輿論壓力？過了一個周末就宣布Elevidys，調查到底是什么程度，是因為詳細調查發(fā)現(xiàn)確實沒問題，還是一看風頭不對，葫蘆僧智斷葫蘆案？

未必光明的未來

Prasad下臺后，一些醫(yī)藥行業(yè)分析人員曾推測下一位主管CBER的人將更加尊重試驗權，對基因治療等也會持更寬松的監(jiān)管態(tài)度。這似乎會利好醫(yī)藥行業(yè)。

個人對此非常懷疑。且不說Prasad如今又回到了CBER，更關鍵的是整個下臺鬧劇里，反映的不僅是DMD患者組織以及試驗權支持者對這屆美國政府的影響力，更是這屆美國政府，即便是FDA這樣的專業(yè)機構，也很容易被輿論裹挾。今天頭條新聞是什么，就跟著走，明天新聞變了，決策也變了。

如此跟風不基于科學的管理模式，長遠看不會利好醫(yī)藥行業(yè)，更關鍵的是，不會利好患者。

就Elevidys而言，該基因治療的有效性數據仍然不足，逼其下市固然可以自稱是維持藥物上市嚴格標準的旗號，但不要忘了對很多處于絕癥境地的DMD患者來說，這是為數不多的希望。一旦下市，這些患者可能會進退維谷。作為監(jiān)管者，F(xiàn)DA不應忽視自己的決定對患者的潛在影響。

更為穩(wěn)妥的做法應該是讓Elevidys進一步完善有效性證據，包括新的臨床試驗、真實世界研究等。同時也積極優(yōu)化用藥過程、劑量，減少肝臟毒性等潛在風險。

DMD患者組織施壓趕走Prasad一事頗有爭議。強大的患者組織通過游說等手段左右監(jiān)管決定絕非好事，但不能忽視這些患者組織的出發(fā)點是患者的利益。我相信這個世界上沒有人比DMD患者、家屬們更希望包括Elevidys等他們使用的藥物，有更明確的有效性數據，更高的安全系數。Sarepta最近的公司會議上，DMD患者組織代表中也有人對Elevidys等藥品的數據不足感到不滿。

從藥企到監(jiān)管機構，既不是該和患者組織對著干，也不是要為他們工作，什么都聽他們的，而是應和他們合作，爭取最終患者的利益最大化。

對于Elevidys這類備受關注的藥物，監(jiān)管者需要能隔絕“噪音”，這噪音可能是來自外界的壓力，也可能是來自自身的偏見。

Woodcock與Marks當年或許沒能忽視外界的喧囂，如今Prasad則是沒能擯棄自己內心的成見。

所以，大概不是Sarepta困住了3位FDA高官，而是3位FDA高官被自己困住了。

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參考資料

https://www.fiercepharma.com/pharma/vinay-prasad-departs-fda-amid-conservative-criticism-controversy-over-sarepta-gene-therapy

https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-mulls-elevidys-market-withdrawal-following-3rd-death-after-sarepta-gene-therapy

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