與漸凍癥抗?fàn)幰殉^六年的蔡磊，正一寸寸沉入生命的終末期。

他的ALSFRS-R運(yùn)動功能評分從滿分48分跌落至個(gè)位數(shù)，全身肌肉持續(xù)萎縮，肢體逐步癱瘓，運(yùn)動功能近乎完全喪失，無法抬起頭，無法抬手，無法發(fā)出任何一個(gè)音節(jié)，吞咽功能近乎完全喪失。近一年里，他再沒嘗過一口熱飯的滋味，只能靠鼻飼流食與營養(yǎng)液維持生命。

從輪椅挪到病床這樣簡單的動作，也需要四位護(hù)工同步托舉、輕放、挪移，生怕稍一用力就碰碎了他；深夜里，肢體的麻木與刺痛讓他醒來十余次，徹夜難眠。呼吸機(jī)24小時(shí)不離面部。一場普通感冒，都會毫無預(yù)兆地把他推進(jìn)ICU，在生死線上走了一遭。

可他從未停止戰(zhàn)斗。每天十多個(gè)小時(shí)，他依靠眼控儀連接世界，目光在屏幕上緩慢移動，光標(biāo)跟著視線一點(diǎn)點(diǎn)跳動。一個(gè)字母、一個(gè)單詞、一句話，蔡磊艱難卻固執(zhí)地拼出藥物管線、臨床數(shù)據(jù)、患者隨訪、科研進(jìn)度的希望圖景。他用生命最后一點(diǎn)光亮，親手把一款救命藥送到了千萬患者面前，親眼見證SOD1型漸凍癥從“不治絕癥”變成可控制、可穩(wěn)定、可看見未來的疾病。

而他自己，卻不在這份希望里。

他正在拯救世界，卻救不了自己。

01

醫(yī)學(xué)突破——SOD1型漸凍癥“已被攻克”

2026年新年第一天，蔡磊用眼控儀一字一頓敲下一封致全國漸凍癥病友的公開信，宣告了一個(gè)重大的消息：SOD1型漸凍癥“已被攻克”。這個(gè)困擾人類近兩百年、被稱為“超級絕癥”的疾病，有望被RAG-17按下停止鍵。

作為中國原創(chuàng)的siRNA小核酸藥物，RAG-17通過腰椎穿刺鞘內(nèi)注射，穿透血腦屏障直達(dá)中樞神經(jīng)病灶，沉默SOD1基因，從源頭阻斷毒性蛋白的產(chǎn)生，讓持續(xù)被“毒殺”的運(yùn)動神經(jīng)元停下凋亡的腳步。從研究者發(fā)起的IIT試驗(yàn)，到Ⅰ期臨床，再到如今穩(wěn)步推進(jìn)的Ⅱ期多中心臨床，RAG-17一路交出令人振奮的答卷。4月22日，中美瑞康在2026年AAN年會上公布了RAG-17治療SOD1-ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥，俗稱漸凍癥）的積極I期臨床數(shù)據(jù)：在單次給藥后腦脊液中致病SOD1蛋白最高下降58.1%，神經(jīng)損傷核心標(biāo)志物NfL最大降幅高達(dá)81%，這兩項(xiàng)指標(biāo)在給藥后7個(gè)月仍維持具有臨床意義的顯著降低；所有不良反應(yīng)均為輕度，無嚴(yán)重不良事件；絕大多數(shù)受試者病情停止惡化，部分患者出現(xiàn)功能改善。漸凍癥的堅(jiān)冰，開始融化了。

在這場醫(yī)學(xué)破冰里，三位普通人的命運(yùn)被徹底點(diǎn)亮。

29歲的小劉是最早迎來曙光的人。2020年，24歲的她先是左腳發(fā)軟、頻繁崴腳，短短數(shù)月，左腿肌肉以驚人速度萎縮。2021年在北醫(yī)三院確診SOD1型漸凍癥后，病情以月為單位狂奔惡化，從能跑能跳，到離不開輪椅，只用了一年。她瘦得只剩下骨頭，日常生活全靠父母照料，連過馬路都趕不上紅燈的節(jié)奏。

2023年，小劉父親在漸愈互助之家的病友群里看到RAG-17招募信息，抓住了這根救命稻草。作為IIT試驗(yàn)的早期受試者，小劉在天壇醫(yī)院接受了為期8個(gè)月的規(guī)律鞘內(nèi)注射治療。命運(yùn)的齒輪就此轉(zhuǎn)向：肌肉萎縮停止，即便停用其他所有藥物，病情也保持穩(wěn)定。如今的她，能扶著沙發(fā)獨(dú)自站起，能拖地、洗衣、整理房間，說話清晰明亮，還能在家做修圖、剪視頻的兼職。她從一個(gè)等待死亡的病人，重新變回一個(gè)能生活、能創(chuàng)造、能笑出聲的普通人，被蔡磊稱作“200年來最幸運(yùn)的漸凍癥患者”，也成為SOD1型漸凍癥可治、可控最鮮活的注腳。

53歲的王老師，是一位在廣東肇慶高校講臺上站了二十多年的思政與法律教師。2022年5、6月份，王老師右腿突然開始劇烈抽筋，大腳趾不受控制地往上翹，劇痛持續(xù)近一個(gè)月。他先后在肇慶、廣州、民間診所輾轉(zhuǎn)，被長期誤診為腰間盤突出。等到右腿肌肉肉眼可見地塌陷、萎縮，他才驚覺事情不對。2023年6、7月份，他在廣州中山一院被診斷為運(yùn)動神經(jīng)病。之后在北醫(yī)三院，經(jīng)樊東升教授及多位專家會診，最終被確診為運(yùn)動神經(jīng)病（SOD1型漸凍癥相關(guān)）。確診那一刻，他近乎崩潰。此后王老師的右腿僵硬得像一根木棍，發(fā)涼、肉跳、肌肉疼痛日夜糾纏，小腿和大腿最細(xì)處比左腿瘦了整整6公分，走路搖晃不穩(wěn)，尊嚴(yán)一點(diǎn)點(diǎn)被疾病碾碎。在病友的介紹下，他聯(lián)系上蔡磊團(tuán)隊(duì)，進(jìn)入RAG-17早期IIT試驗(yàn)。2023年暑假到2024年8月，他在北京天壇醫(yī)院共完成了六次腰穿注射。

用藥后，王老師的病情再也沒有惡化，右腿輕松許多，平路能走上近千米，肉跳和疼痛明顯緩解。他依舊每天堅(jiān)持近一小時(shí)康復(fù)訓(xùn)練，偶爾還能騎騎自行車。為了把更多機(jī)會讓給其他急需的病友，他主動放棄后續(xù)臨床機(jī)會的爭取，只為能給更多陷入黑暗的家庭帶去一點(diǎn)光。

與小劉和王老師不同，來自吉林長春的小徐，發(fā)病和治療的時(shí)間點(diǎn)都稍晚一些。

1989年出生的他，曾經(jīng)是一名風(fēng)風(fēng)火火的化工塑料銷售，整日奔波在路上，對生活充滿熱望。最初發(fā)病時(shí)，他只是走路姿勢有點(diǎn)怪，無法雙腳踮腳，可短短四五個(gè)月，病情就如雪崩般惡化：上樓梯變得吃力，繼而完全無法抬腿。2025年3月后，小徐走路愈發(fā)困難，出門必須拄手杖，家里也備上了輪椅；蹲下后再站起，成了最艱難的挑戰(zhàn)。利魯唑、依達(dá)拉奉……所有常規(guī)藥都試過，卻看不到一絲效果。絕望之中，他在飛機(jī)上的新聞里看到了蔡磊的故事，通過漸愈互助之家報(bào)名加入RAG-17的Ⅰ期臨床。

2025年7月，他在天壇醫(yī)院接受了腰穿注射，此后他便真切地感受到：那輛沖向懸崖的疾病列車，明顯減速了。曾讓他深陷恐懼的快速萎縮與無力進(jìn)展，就此被穩(wěn)穩(wěn)攔下。他每兩個(gè)月往返一次北京隨訪，堅(jiān)持蹬自行車做康復(fù)，心態(tài)也從絕望變得平靜而堅(jiān)定。2026年3月，他與蔡磊這位破冰者視頻相見。當(dāng)時(shí)蔡磊身體已極度虛弱，僅靠眼控儀交流。可視頻接通的那一刻，蔡磊先對他露出一個(gè)溫和的笑。那一瞬間，小徐忽然明白，這場戰(zhàn)斗從來都不是他一個(gè)人在扛。

02

命運(yùn)轉(zhuǎn)折——從京東副總裁到破冰者

時(shí)間倒回2019年9月30日，41歲的蔡磊正站在人生最耀眼的頂點(diǎn)。他是京東集團(tuán)副總裁，“中國電子發(fā)票第一人”，以雷霆執(zhí)行力著稱，事業(yè)如日中天，家庭圓滿，兒子剛剛降生，人生的畫卷正等待著他盡情鋪展。

可醫(yī)生一句平靜的“肌萎縮側(cè)索硬化，ALS，漸凍癥”，把他的世界砸得粉碎。

漸凍癥被公認(rèn)為世界五大絕癥之一�；颊咴谝庾R完全清醒的狀態(tài)下，眼睜睜看著自己肌肉萎縮、肢體凍結(jié)、呼吸衰竭，從身體到靈魂，被一點(diǎn)點(diǎn)“凍住”。這也是漸凍癥最殘酷的一點(diǎn)。

絕大多數(shù)人會崩潰、妥協(xié)、躺平等待終點(diǎn)。蔡磊選擇宣戰(zhàn)。

他把這場對抗定義為“最后一次創(chuàng)業(yè)”，把用了二十多年的網(wǎng)名“石頭”換成孫悟空的頭像——即便被壓五行山下，也要石破天驚，絕地反擊。辦公室墻上，“向死而生，決戰(zhàn)漸凍”八個(gè)字，成了他往后生命唯一的信仰。

他放下商業(yè)版圖，一頭扎進(jìn)陌生的神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域，從零開始，鏈接科學(xué)家、推動管線、搭建平臺、加速臨床。從商界精英到漸凍癥破冰者，他走上了醫(yī)學(xué)科學(xué)家的路。

03

一群人的攻堅(jiān)——科研、患者、醫(yī)院、藥企的協(xié)同發(fā)力

RAG-17的誕生，從來不是一個(gè)人的孤軍奮戰(zhàn)，而是一場集結(jié)了科學(xué)家、藥企、醫(yī)院、患者與破冰者的時(shí)代合圍。

這場攻堅(jiān)的源頭，來自李龍承教授跨越二十年的科學(xué)堅(jiān)守。早在2006年，李龍承就在國際上首次發(fā)現(xiàn)并命名RNA激活（RNAa）機(jī)制，成為這一領(lǐng)域的全球開創(chuàng)者。2017年，他創(chuàng)辦了中美瑞康，立志把實(shí)驗(yàn)室里的源頭創(chuàng)新，變成真正能救人性命的新藥。RAG-17的出現(xiàn)，更像一次命運(yùn)般的“無心插柳”：團(tuán)隊(duì)在測試SCAD?中樞神經(jīng)遞送平臺的效率時(shí)，選用靶向SOD1的siRNA作為工具，意外發(fā)現(xiàn)這條管線正好對準(zhǔn)漸凍癥最明確的致病靶點(diǎn)。于是，一顆改變歷史的藥物種子，就此埋下。

為了解決雙鏈小核酸（siRNA）肝外遞送瓶頸，李龍承團(tuán)隊(duì)耗時(shí)多年搭建了SCAD?智能化學(xué)輔助遞送平臺，從而將雙鏈siRNA藥物高效遞送至中樞神經(jīng)系統(tǒng)及其他組織器官。與已上市的單鏈ASO藥物Tofersen相比，RAG-17通過RNA干擾機(jī)制發(fā)揮作用，活性高出1-2個(gè)數(shù)量級，能更高效、更持久地沉默突變基因，阻斷毒性蛋白。

臨床前數(shù)據(jù)顯示，RAG-17能延長SOD1突變小鼠中位生存期101天， 而已上市藥物Tofersen發(fā)表的數(shù)據(jù)中，同等劑量下只能延長SOD1突變小鼠生存期37天。

RAG-17與Tofersen數(shù)據(jù)對比（受訪者供圖）

RAG-17項(xiàng)目于2020年9月立項(xiàng)，2022年完成臨床前動物實(shí)驗(yàn)，2023年獲美國FDA孤兒藥認(rèn)定，2024年拿下中國CDE臨床許可。RAG-17從實(shí)驗(yàn)室走向患者的每一步，都在與死神賽跑。

讓這輛列車駛?cè)肟燔嚨赖模遣汤凇?/p>

2022年4月，李龍承教授在漸愈互助之家公眾號給蔡磊留言，當(dāng)天就收到回復(fù)，三天內(nèi)二人進(jìn)行了線上會談，當(dāng)場敲定合作，并在蔡磊提前儲備的動物基地急速啟動了臨床前動物試驗(yàn)。2022年8月上海見面，蔡磊拿出手機(jī)，一條條展示病友的求助與離世消息，那些絕望的文字，讓兩位心懷使命的人瞬間達(dá)成最悲壯的默契：快一點(diǎn)，再快一點(diǎn)，為患者搶時(shí)間。

2022年8月，蔡磊與李龍承在上海見面（左邊：李龍承，中間：蔡磊；受訪者供圖）

蔡磊團(tuán)隊(duì)補(bǔ)上臨床前關(guān)鍵資源、對接頂尖臨床PI，更用全球最大的漸凍癥患者網(wǎng)絡(luò)，解決了罕見病研發(fā)最難的痛點(diǎn)——患者招募。這場合作，還催生出針對FUS突變的RAG-21，再度拿下FDA孤兒藥認(rèn)定。

2024年4月，蔡磊與中美瑞康成立漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室（受訪者供圖）

而扛起整條臨床試驗(yàn)主線、從頂層設(shè)計(jì)到落地執(zhí)行全程掌舵的，正是北京天壇醫(yī)院王伊龍團(tuán)隊(duì)。

作為RAG-17項(xiàng)目IIT、Ⅰ期、Ⅱ期全階段的全國leading PI，天壇醫(yī)院承擔(dān)著制定研究方案、統(tǒng)籌分中心招募、搭建CRO與統(tǒng)計(jì)體系、組建數(shù)據(jù)安全委員會、撰寫總結(jié)報(bào)告等核心職責(zé)，是連接藥企、科學(xué)家、監(jiān)管機(jī)構(gòu)與患者的關(guān)鍵樞紐。

天壇醫(yī)院常務(wù)副院長、國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心副主任王伊龍?zhí)寡�，RAG-17最打動他的，是其自主研發(fā)的遞送平臺效率更高、作用更持久，動物實(shí)驗(yàn)效果優(yōu)于國際同類產(chǎn)品。而中國在這一領(lǐng)域長期處于空白，他堅(jiān)信必須做出國人自己的救命藥，掌握定價(jià)權(quán)，讓普通患者用得起。

王伊龍?jiān)诓》颗c患者交流 （受訪者供圖）

在天壇醫(yī)院的主導(dǎo)下，整個(gè)臨床推進(jìn)以最高標(biāo)準(zhǔn)、最快節(jié)奏行進(jìn)：IIT階段六例患者就釋放出極強(qiáng)的積極信號，相關(guān)研究成果已被國際知名期刊接收；Ⅰ期單次給藥部分順利完成，多次給藥階段耐受性良好，無任何嚴(yán)重不良事件；疾病進(jìn)展被顯著延緩，約三分之一患者的呼吸功能甚至出現(xiàn)明顯提升，小劉便是其中最具代表性的一位。

王伊龍深知，罕見病臨床最大的難點(diǎn)在于患者異質(zhì)性強(qiáng)、病例稀缺、隨訪周期長，但依托蔡磊搭建的患者平臺與全國協(xié)同網(wǎng)絡(luò)，這些困難都被一一化解。優(yōu)異的安全性數(shù)據(jù)、扎實(shí)的生物標(biāo)志物證據(jù)、疊加臨床獲益信號，再加上國家對罕見病藥物的支持，這款藥極有希望順利走向獲批。王伊龍對RAG-17的上市前景持明確樂觀態(tài)度。

蔡磊則像一位總指揮，把所有力量擰成一股繩：漸愈互助之家、患者數(shù)據(jù)平臺、臨床招募通道、科研資源對接、資本與政策推動，他用創(chuàng)業(yè)公司的極致效率，推動醫(yī)學(xué)研發(fā)打破常規(guī)。

而最堅(jiān)實(shí)、最溫暖的力量，永遠(yuǎn)來自患者本身。小劉、王老師、小徐……他們帶著破碎的希望而來，信任臨床、忍受腰穿、跨城隨訪、坦誠分享每一點(diǎn)身體感受，用自己的身體數(shù)據(jù)托舉科學(xué)進(jìn)步。

在這套環(huán)環(huán)相扣、高效運(yùn)轉(zhuǎn)的體系下，RAG-17的Ⅰ期臨床20例受試者交出硬核數(shù)據(jù)：腦脊液SOD1蛋白最高降幅58.1%，神經(jīng)絲輕鏈蛋白NfL最大降幅81%，功能評分穩(wěn)定，安全性優(yōu)異。

這不是一個(gè)人的戰(zhàn)斗。這是科學(xué)之光、醫(yī)者仁心、患者勇氣與破冰者執(zhí)念，共同點(diǎn)燃的生命火炬。

04

殘酷悖論：拯救者無法自救

在所有光明與希望的背后，藏著一個(gè)最殘酷、最悲壯的悖論：蔡磊拼盡一切為千萬漸凍癥患者推開生門，卻始終無法為自己求得一線生機(jī)。

SOD1突變型僅占漸凍癥總數(shù)的1%-3%，這是RAG-17能夠精準(zhǔn)靶向、有效控制的類型；而蔡磊所患的散發(fā)型漸凍癥占比高達(dá)90%，病因復(fù)雜不明、靶點(diǎn)難以鎖定，至今依然是無藥可醫(yī)的絕境。

他比任何人都更清楚自己的處境，也比任何人都更坦然地接受這份宿命，他平靜而堅(jiān)定地說：“我基本等不到新藥上市，我做的這一切，不是為了救我自己�！彼髅髦�，這款凝聚無數(shù)心血的藥物并不能延緩自己的衰竭；明明知道，生命留給自己的時(shí)間已經(jīng)屈指可數(shù)；明明知道，每一次高強(qiáng)度工作、每一次為科研奔走、每一次為患者發(fā)聲，都在透支本就微弱的生命能量。他卻依然選擇日夜不息、傾盡全力，用自己正在走向終點(diǎn)的生命，為無數(shù)后來者鋪就一條看得見希望、摸得到未來的生路。正如蔡磊所言，“我想在死前救下100萬人”。

確診漸凍癥六年多來，蔡磊帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)通過與全球數(shù)百個(gè)科研團(tuán)隊(duì)及生物科技公司合作，推動了超過三百條漸凍癥藥物管線及治療路徑，六年來總投入已超一億元。蔡磊團(tuán)隊(duì)聯(lián)動多家創(chuàng)新藥企與頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)，推動30條藥物管線與治療技術(shù)實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化突破，其中RAG-17的臨床數(shù)據(jù)最為扎實(shí)、成果最為明確。

目前漸愈互助之家平臺患者注冊人數(shù)突破2萬人，數(shù)十位基因型漸凍癥患者的生命得到拯救，病情逆轉(zhuǎn)，實(shí)現(xiàn)了歷史的改寫。

李龍承曾用一則“撿海星”的寓言，精準(zhǔn)形容蔡磊這份近乎執(zhí)拗的善意：海灘上擱淺著成千上萬只即將干涸死去的海星，一個(gè)孩子不停彎腰撿起，一次次奮力丟回大海。有人不解地問，這么多海星，你根本救不完，又何必如此辛苦？孩子沒有回答，只是默默撿起下一只。因?yàn)樗睦锩靼�，哪怕只能改變眼前這一只的命運(yùn)，便值得全力以赴。蔡磊，就是那個(gè)在絕望海灘上從未停下腳步的撿海星的人。

這是屬于他最悲壯也最崇高的英雄主義。

05

身陷終局，卻為眾生劈開生路

蔡磊雖無法治愈自己，卻以一己之力完成了對一個(gè)群體、一個(gè)領(lǐng)域乃至一個(gè)時(shí)代的救贖。對千萬漸凍癥患者來說，他徹底改寫了疾病的敘事，把原本只能默默等待終點(diǎn)的絕望，變成了心懷期待、積極等藥的希望，讓無數(shù)深陷黑暗的家庭重新拾起生命的尊嚴(yán)、對未來的期盼與活下去的勇氣。

廣東肇慶的王老師在用藥后病情得以穩(wěn)定，右腿僵硬與疼痛明顯緩解，平路能走上近千米。即便無法久站，他仍執(zhí)著期盼能重回講臺。哪怕坐著講課，也要把知識與力量繼續(xù)傳遞給學(xué)生。吉林長春的小徐在疾病失控的邊緣被拉住，從最初的絕望無助，到如今平靜堅(jiān)定。他比以往更懂得生命的珍貴，更在意家人的陪伴，在平凡日常里守住希望，用心過好每一刻。

對整個(gè)社會而言，他讓長期被忽視的罕見病群體被看見、被重視、被支持，帶動藥物可及性、患者護(hù)理體系、社會公益關(guān)愛等多項(xiàng)事業(yè)穩(wěn)步向前，為整個(gè)罕見病生態(tài)注入前所未有的力量。對中國醫(yī)學(xué)而言，蔡磊打破了罕見病研發(fā)的傳統(tǒng)壁壘，開創(chuàng)出產(chǎn)學(xué)研醫(yī)高效協(xié)同的全新模式，推動中國原創(chuàng)小核酸藥物從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，讓中國在全球神經(jīng)退行性疾病與小核酸創(chuàng)新領(lǐng)域真正站上世界舞臺。

李龍承教授也不止一次發(fā)出懇切呼吁：希望監(jiān)管部門能基于RAG-17優(yōu)異的安全性、明確的生物標(biāo)志物響應(yīng)與切實(shí)可見的臨床改善，考慮加速批準(zhǔn)或附條件上市，讓這款救命藥更早、更快地抵達(dá)急需的患者手中；同時(shí)也希望更多投資人看見罕見病藥物的全球價(jià)值與長遠(yuǎn)意義，給予研發(fā)團(tuán)隊(duì)更多耐心、信任與長期支持，讓罕見病破冰之路走得更穩(wěn)、更快。

蔡磊用自己僅剩的生命，回答了關(guān)于生命價(jià)值的終極命題：生命的長度我們無法掌控，但生命的厚度與意義，完全可以由自己定義。他被困在日漸僵硬、逐步冰封的身體里，卻親手解開了千萬人身上的絕望枷鎖；他無法治愈自身的頑疾，卻攜手科研團(tuán)隊(duì)，突破性推動了漸凍癥的治療進(jìn)程；他沒能戰(zhàn)勝漸凍癥本身，卻戰(zhàn)勝了人類面對絕癥時(shí)最可怕、最無力的情緒——絕望。

這從來都不是一個(gè)人的戰(zhàn)斗，而是一群人以生命為炬、以科學(xué)為刃、以善意與信念為伴，在無邊黑暗里共同寫下的，最悲壯、最滾燙、也最不朽的生命史詩。

注：為保護(hù)患者隱私，小劉、王老師、小徐均為化名。

如果您認(rèn)同文章中的觀點(diǎn)、信息，或想進(jìn)一步討論，請與我們聯(lián)系；也可加入動脈網(wǎng)行業(yè)社群，結(jié)交更多志同道合的好友。

聲明：動脈網(wǎng)所刊載內(nèi)容之知識產(chǎn)權(quán)為動脈網(wǎng)及相關(guān)權(quán)利人專屬所有或持有。未經(jīng)許可，禁止進(jìn)行轉(zhuǎn)載、摘編、復(fù)制及建立鏡像等任何使用。文中如果涉及企業(yè)信息和數(shù)據(jù)，均由受訪者向分析師提供并確認(rèn)。