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首個(gè)基因療法獲批上市,將在美國(guó)免費(fèi)提供

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當(dāng)?shù)貢r(shí)間 4 月 23 日,再生元宣布,美國(guó) FDA 已經(jīng)加速批準(zhǔn)其在研基因療法Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)上市,成為首個(gè)也是目前唯一獲批用于治療遺傳性聽(tīng)力損失的基因療法,也是再生元首個(gè)獲得批準(zhǔn)的基因療法。再生元將在美國(guó)免費(fèi)提供Otarmeni

根據(jù)新聞稿,Otarmeni 是首個(gè)通過(guò) FDA 局長(zhǎng)國(guó)家優(yōu)先審評(píng)券試點(diǎn)項(xiàng)目(CNPV)批準(zhǔn)的基因療法,也是第二個(gè)通過(guò) CNPV 獲批的新分子實(shí)體。

OTOF 基因突變引起的聽(tīng)力損失是一種極其罕見(jiàn)的疾病,在美國(guó)每年約有 50 名新生兒受其影響。盡管耳內(nèi)所有結(jié)構(gòu)均完整,但 OTOF 基因的變異會(huì)導(dǎo)致功能性耳蛋白(Otoferlin)的缺失,而這種蛋白對(duì)于內(nèi)耳感覺(jué)細(xì)胞與聽(tīng)神經(jīng)之間的信息傳遞至關(guān)重要。

過(guò)去,遺傳性 OTOF 基因突變引起的聽(tīng)力損失被認(rèn)為是永久性的,需要終身佩戴助聽(tīng)設(shè)備進(jìn)行治療。雖然這些設(shè)備可以放大聲音,改善不同程度聽(tīng)力損失患者的聽(tīng)力,但目前尚無(wú)法恢復(fù)全部頻譜的聲音。

Otarmeni(曾用名 DB-OTO)是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法,適用于治療某些由 OTOF 基因變異引起的重度至極重度以及極重度感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失的兒童和成人患者。該療法旨在通過(guò)一種經(jīng)過(guò)修飾的非致病性病毒,將功能正常的 OTOF 基因拷貝導(dǎo)入耳蝸,從而恢復(fù)患者的持久生理聽(tīng)力。再生元還在 4 月 23 日宣布與美國(guó)政府達(dá)成協(xié)議,幫助降低其多款現(xiàn)有及未來(lái)具有重大意義的藥物的價(jià)格。作為協(xié)議的一部分,再生元公司將根據(jù)其他發(fā)達(dá)國(guó)家的藥品價(jià)格降低美國(guó)醫(yī)療補(bǔ)助計(jì)劃(Medicaid)的藥品價(jià)格,并將未來(lái)美國(guó)藥品的價(jià)格與這些發(fā)達(dá)國(guó)家的價(jià)格保持一致。

對(duì)國(guó)內(nèi)耳聾患者,近期也傳來(lái)好消息。2026年4月22日,國(guó)內(nèi)多個(gè)研究團(tuán)隊(duì)合作在國(guó)際頂級(jí)期刊Nature在線發(fā)表題了為Multicentre gene therapy for OTOF-related deafness followed up to 2.5 years (OTOF相關(guān)耳聾多中心基因治療2.5年隨訪研究) 的研究論文。研究結(jié)果顯示,接受AAV1-hOTOF治療的受試者中,90%的患者實(shí)現(xiàn)了聽(tīng)力恢復(fù):聽(tīng)覺(jué)腦干反應(yīng) (ABR) 平均閾值從基線時(shí)>97±1 dB nHL逐漸穩(wěn)定改善,1年、1.5年、2年及2.5年時(shí)分別達(dá)54±3、51±3、50±3及42±5 dB nHL;行為測(cè)聽(tīng)結(jié)果從基線時(shí)>96±3 dB HL 改善至2.5年時(shí)的37±5 dB HL。多頻穩(wěn)態(tài)誘發(fā)電位 (ASSR) 閾值從>96 dB nHL,改善至44 dB nHL。伴隨聽(tīng)力恢復(fù),受試者的聽(tīng)覺(jué)言語(yǔ)能力呈持續(xù)性改善,噪聲環(huán)境下的言語(yǔ)識(shí)別率顯著提升,為其在社交互動(dòng)、學(xué)業(yè)參與及日常生活中的功能融入提供了實(shí)質(zhì)性支持。研究發(fā)現(xiàn),攜帶雙等位基因非截?cái)嘈蚈TOF變異的受試者聽(tīng)力恢復(fù)效果更佳,且0.5-18歲受試者的聽(tīng)力改善幅度優(yōu)于成人,其中3歲以下 (22/22) 低齡患者治療有效率可以達(dá)到100%。值得一提的是,該研究證實(shí)接受AAV1-hOTOF治療對(duì)成年先天性耳聾患者同樣有效,打破了行業(yè)固有認(rèn)知。

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