來源：市場資訊

（來源：正心谷資本）

2026年4月11日是第30個世界帕金森病日。在這個特殊日子來臨之際，上海天澤云泰生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“天澤云泰”）為帕金森病患者帶來了一份沉甸甸的“禮物”：其自主研發(fā)的AAV基因治療產品VGN-R09b，在治療帕金森病的臨床研究中取得了積極成果，給藥后患者的運動功能出現顯著改善！那些曾經被“凍住”的身體，正在一點一點蘇醒過來。

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患者故事：從“寸步難行”到“重新站起來”

患者52周隨訪：震顫、僵直、運動遲緩全部明顯改善

患者王女士（化名）多年來每天服藥多次，但藥效越來越短，身體越來越不聽使喚?！白铍y受的時候，手抖得連筷子都拿不住，走路像踩在棉花上?！彼貞浀?。

一年前，她成為VGN-R09b基因治療的受試者。治療后52周的隨訪評估顯示：她的震顫、僵直以及運動遲緩等核心癥狀均有明顯改善。

“以前覺得日子是熬過來的，現在覺得日子是過出來的?！蓖跖啃χf。

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500萬患者的等待：從“藥效減退”到“一次注射，長期獲益”

帕金森病是第二常見的神經退行性疾病，正困擾著我國超過500萬患者（數據來自于《中國帕金森病報告2025》）。他們不僅忍受著震顫、僵直、運動遲緩的折磨，還常常伴隨睡眠障礙、認知下降等問題，生活質量嚴重受損。

令人無奈的是，目前臨床使用的藥物（如左旋多巴、多巴胺受體激動劑等）僅能緩解癥狀，用藥5年后有效率下降60%，超過一半的患者還會出現“劑末現象”或“異動癥”；而腦深部電刺激術（DBS）雖有一定幫助，但需要植入電極，并非人人適用?；颊邆兛嗫嗟却?，是一種能夠真正延緩疾病進展、擺脫每日多次服藥的全新療法。

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臨床數據亮眼：顯著改善運動功能，快速提升生活質量

天澤云泰自主研發(fā)的VGN-R09b使用重組AAV為載體同時遞送雙基因，以實現增強腦內多巴胺合成的同時促進神經保護的作用，在有效改善原發(fā)性帕金森患者臨床癥狀的同時延緩疾病進展，改善疾病長期預后。作為全球首個同時在中美獲批用于帕金森病臨床研究的AAV基因治療產品，其I/II期注冊臨床試驗已在復旦大學附屬華山醫(yī)院和航天中心醫(yī)院完成全部14例患者入組，最長隨訪達52周。

臨床研究數據顯示：VGN-R09b在初步療效評估中，具有良好的安全性和耐受性。患者的運動功能、生活質量和藥物依賴情況均觀察到顯著且持續(xù)的改善；治療后的影像學評估直接證實了患者腦內多巴胺合成與儲存能力的恢復，為臨床癥狀的改善提供了客觀的生物學證據。這些結果共同表明，VGN-R09b在有效改善帕金森病核心癥狀的同時，展現出延緩疾病進展的潛力。

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基因治療新紀元：一次注射，點亮希望

“值此第30個世界帕金森病日來臨之際，我們很自豪能夠交出這份臨床研究成果?！碧鞚稍铺┒麻L趙小平博士表示，“VGN-R09b的臨床數據不僅證明了基因治療在帕金森病這類常見復雜病中的應用潛力，更彰顯了其‘一次給藥、長期獲益’的獨特優(yōu)勢。我們將全力推進后續(xù)臨床開發(fā)及全球化注冊，力爭早日為患者帶來切實改變疾病進程的治療選擇，讓更多患者和家庭重獲有質量的生活。”

第30個世界帕金森病日，我們見證了治療范式的轉變。從“緩解癥狀”到“修復神經”，從“每日服藥”到“一次注射”——基因治療正在重塑帕金森病的治療格局。

關于天澤云泰

天澤云泰2020年3月注冊成立于中國上海，致力于將前沿的基因及細胞治療技術，轉化為臨床可及的治療方法，以期造福更多患者。

天澤云泰擁有具有自主知識產權的ViVec?AAV生產技術平臺、ViCas?CRISPR基因編輯技術平臺和ViLNP?脂質納米粒技術平臺，通過基因替代、基因調控和基因編輯等策略，開發(fā)治療中樞神經系統(tǒng)疾病、眼科疾病、代謝及血液系統(tǒng)疾病等領域的創(chuàng)新基因治療和細胞治療藥物，擁有包括多個潛在First-in-class產品的多元化管線。

目前，天澤云泰已經獲得多家知名基金的多輪投資，分別在張江高科技園區(qū)和外高橋自貿區(qū)建成面積2,500平方米的基因治療研發(fā)運營中心和13,000平方米GMP商業(yè)化生產車間。