摘要FDA專員Makary任職一周年之際，向國會(huì)提交2027財(cái)年72億美元預(yù)算提案，同步拋出一攬子立法訴求。從重構(gòu)臨床試驗(yàn)路徑、加碼監(jiān)管執(zhí)法權(quán)，到向本土藥企傾斜政策，新政直指美國藥研效率下滑的現(xiàn)實(shí)，也藏著應(yīng)對(duì)海外競爭的迫切。只是FDA正遭遇人才流失的困境，這些訴求能否落地，終究要看國會(huì)的態(tài)度。試驗(yàn)路改道，解困中小藥企也抗海外

Makary把改革的第一刀，砍向了沿用數(shù)十年的IND臨床試驗(yàn)路徑。他想為部分一期試驗(yàn)開一條快速通道，靠驗(yàn)證過的非動(dòng)物試驗(yàn)數(shù)據(jù)走審批，不用再走老一套繁瑣流程。

這份提案，擺明了是給美國中小生物藥企松綁。當(dāng)下的規(guī)則里，這些小公司想啟動(dòng)試驗(yàn)太難，早研和一期試驗(yàn)的活兒，不少都流到了中國和澳大利亞。4月1日的內(nèi)部講話里，Makary直戳痛點(diǎn)，美國現(xiàn)在的一期試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)，只有中國的四分之一，他甚至直言中國是美國醫(yī)藥領(lǐng)域最大的威脅。

其實(shí)這套IND路徑，早就該改了。美國從預(yù)IND申請(qǐng)到獲批，平均要380天，中國只要220天，還在往更短的時(shí)間壓。Makary也承認(rèn)，不是FDA一家的問題，美國的機(jī)構(gòu)倫理審查委員會(huì)審批拖沓，成了藥研的最大堵點(diǎn)，研究者被卡在這一步，藥企自然會(huì)用腳投票。

只是FDA的新路徑，細(xì)節(jié)還沒落地?？粗袊腎IT研究者發(fā)起試驗(yàn)?zāi)Ｊ脚艿每?，F(xiàn)DA也想學(xué)著松綁，卻又不愿完全退出監(jiān)管。這種糾結(jié)，怕是會(huì)讓這條新路徑的落地，多了些變數(shù)。

監(jiān)管加力，要透明更要攥緊供應(yīng)鏈

FDA這次向國會(huì)要的，還有更硬的執(zhí)法權(quán)，核心就一個(gè)：把醫(yī)藥領(lǐng)域的各個(gè)環(huán)節(jié)，盯得更緊。

先是要把完整回應(yīng)信里的信息攤開。之前FDA零星公布過藥企的駁回信，這次想把這事兒寫進(jìn)法律，明確把安全、療效數(shù)據(jù)的缺陷公之于眾。說白了，就是想讓行業(yè)少走彎路，也算一種實(shí)打?qū)嵉耐该骰?/p>

再就是盯著供應(yīng)鏈不放。復(fù)方藥尤其是GLP-1減肥仿制藥的虛假廣告，F(xiàn)DA想直接劃入違規(guī)范疇，沒經(jīng)過審批的產(chǎn)品，宣傳里必須說清楚，不能糊弄消費(fèi)者。藥企改生產(chǎn)流程、換API供應(yīng)商，也得先過FDA的眼，甚至要披露不同供應(yīng)商的API占比，要是敢瞞報(bào)，F(xiàn)DA想直接罰錢、撤市。

還有進(jìn)口醫(yī)療設(shè)備，F(xiàn)DA直言從中國等國家流入的問題設(shè)備，讓美國患者和醫(yī)護(hù)人員擔(dān)著風(fēng)險(xiǎn)，想要權(quán)柄嚴(yán)查，把質(zhì)量把控的關(guān)口往前移。這些訴求，都是想把醫(yī)藥領(lǐng)域的控制權(quán)，攥得更牢。

向本土傾斜，松綁也給行業(yè)吃定心丸

在仿制藥和生物類似藥領(lǐng)域，F(xiàn)DA的本土保護(hù)傾向，這次擺得明明白白。

本土仿制藥企業(yè)，或是打算在美國擴(kuò)產(chǎn)的企業(yè)，能比海外同行早一步提交申請(qǐng)，就連挑戰(zhàn)原研藥專利的認(rèn)證，也能搶先。海外企業(yè)則要晚一個(gè)月，這一步差距，大概率能讓本土企業(yè)拿下180天的市場獨(dú)占權(quán)。FDA的心思，就是想把流出去的醫(yī)藥供應(yīng)鏈，拉回美國。

生物類似藥的改革，倒是挺實(shí)際。直接取消可互換性認(rèn)定，這個(gè)法定區(qū)分，讓行業(yè)繞了不少彎——做對(duì)比研究要花1到3年，還得砸2400萬美元。FDA說這不符合當(dāng)下的科學(xué)認(rèn)知，歐洲早就不搞這套，索性一刀切，認(rèn)定獲批的生物類似藥都能和原研藥互換。

還有兒科罕見病優(yōu)先審評(píng)券項(xiàng)目，之前四年一續(xù)，2024年還因政策博弈短暫失效，讓藥企心里沒底。這次FDA想把它永久化，說白了，就是給藥企一顆定心丸，畢竟兒童孤兒藥的研發(fā)，本就需要更多的激勵(lì)。

Makary的這一系列提案，都踩著FDA和美國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的痛點(diǎn)。人才流失、審批滯后、海外競爭加劇，每一個(gè)問題都迫在眉睫。只是這些訴求最終要過國會(huì)這關(guān)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的利益牽扯盤根錯(cuò)節(jié)，這場改革的落地，恐怕沒那么容易。

參考來源： https://www.fiercepharma.com/pharma/year-2-makarys-fda-has-plenty-requests-congress-including-major-new-pathway-and-new

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