北京
3月30日，上海市第六人民醫(yī)院骨與軟組織腫瘤整合門診內，開出了一張創(chuàng)新藥處方——我國首個獲批用于治療罕見病腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的一類創(chuàng)新靶向藥物匹米替尼（Pimicotinib）。該藥于2025年12月16日獲國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。
澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者從上海市第六人民醫(yī)院了解到，這張?zhí)幏降穆涞?，標志著這一創(chuàng)新藥物正式進入臨床應用階段，為腱鞘巨細胞瘤患者帶來全新治療希望，也推動該病治療理念實現(xiàn)歷史性跨越，患者將從過去的“反復手術”轉變?yōu)椤奥」芾怼薄?/p>
對于67歲的李女士（化名）來說，這張?zhí)幏降囊饬x遠超“治病”本身。八年前，她被確診為彌漫型腱鞘巨細胞瘤，雖接受過手術治療，腫瘤仍反復發(fā)作，持續(xù)的疼痛與關節(jié)活動受限嚴重影響了日常生活。如今，隨著靶向治療藥物匹米替尼獲批上市并在上海市第六人民醫(yī)院落地應用，李女士成為上海市第一個接受系統(tǒng)性治療的受益患者，也親身見證了“反復手術、難以根治”的治療困境被打破。
在上海市第六人民醫(yī)院骨與軟組織腫瘤整合門診，楊慶誠教授團隊在為患者看病。上海市第六人民醫(yī)院 供圖
“腱鞘巨細胞瘤雖不致命，卻能嚴重侵蝕患者的生活質量?！鄙虾Ｊ械诹嗣襻t(yī)院骨科常務副主任、骨腫瘤骨病外科主任楊慶誠表示，腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的局部侵襲性軟組織腫瘤，多發(fā)生于關節(jié)、腱鞘或滑膜組織，可導致受累關節(jié)腫脹、疼痛、僵硬及活動功能受限，雖不致命，但對患者生活質量影響顯著。過去，腱鞘巨細胞瘤治療手段主要依賴手術，復發(fā)或無法切除的患者長期處于無藥可醫(yī)的治療困境。
“創(chuàng)新藥物的上市，不僅為罕見腫瘤患者帶來了新的治療方法，更徹底改變了疾病的治療理念?！睏顟c誠進一步表示，腱鞘巨細胞瘤有望從反復手術的難治性疾病，逐步轉變?yōu)榭赏ㄟ^口服靶向藥物聯(lián)合手術，實現(xiàn)規(guī)范化、全程化管理的慢性疾病，讓更多患者擺脫反復手術的痛苦，真正回歸正常生活。
上海市第六人民醫(yī)院骨腫瘤骨病外科主任醫(yī)師袁霆介紹，李女士所患的彌漫型腱鞘巨細胞瘤，病程長、病情復雜，此前術后仍反復發(fā)作，屬于臨床治療中的難點病例。匹米替尼作為口服靶向藥物，能夠精準作用于腫瘤發(fā)病的關鍵靶點，可有效控制腫瘤進展，緩解疼痛、改善關節(jié)功能，將顯著提升李女士的生活質量。
作為上海市級醫(yī)院骨與軟組織腫瘤綜合診治中心（COC）項目召集單位，上海市第六人民醫(yī)院骨腫瘤骨病外科在骨與軟組織腫瘤及疑難骨病等罕見病的診療與臨床研究方面擁有大量的臨床病例資源和豐富的診療經驗。此次從藥物獲批到上海首方快速落地，是COC以患者為中心、多學科診治、與國際新技術接軌的成果積淀，跑出了罕見病診療創(chuàng)新的“中國加速度”。
未來，上海市第六人民醫(yī)院骨腫瘤骨病外科將繼續(xù)依托國家骨科醫(yī)學中心及COC平臺優(yōu)勢，推動更多中國原創(chuàng)醫(yī)藥成果惠及廣大患者，以創(chuàng)新治療方案為罕見病患者照亮生命之路。
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