（人民日?qǐng)?bào)健康客戶端 羅榕）我國(guó)有超過(guò)2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者，每年新增超20萬(wàn)人?！八麄兠媾R的不僅是疾病本身的痛苦，還有‘有藥可治、無(wú)錢可用’的現(xiàn)實(shí)困境。”全國(guó)人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)呼吁，設(shè)立國(guó)家罕見(jiàn)病保障專項(xiàng)基金，完善多層次保障機(jī)制。

全國(guó)人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)。受訪者供圖

張抒揚(yáng)指出，盡管近年來(lái)我國(guó)罕見(jiàn)病保障體系建設(shè)已取得明顯進(jìn)展，國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)罕見(jiàn)病用藥已超100種、覆蓋60余個(gè)病種，2024年醫(yī)?；馂楹币?jiàn)病藥品支付86億元。但仍有大量高值藥物因年治療費(fèi)用動(dòng)輒數(shù)十萬(wàn)甚至上百萬(wàn)元，超出醫(yī)?；鸪惺芊秶?，使許多患者無(wú)力負(fù)擔(dān)。

罕見(jiàn)病不僅是醫(yī)學(xué)問(wèn)題，更關(guān)乎社會(huì)公平正義，迫切需要制度性安排。關(guān)于罕見(jiàn)病保障的現(xiàn)行政策分散于基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、慈善救助等多個(gè)渠道，缺少統(tǒng)一規(guī)劃和跨部門協(xié)同，導(dǎo)致“政策碎片化、落實(shí)差異化”。一些藥品即便在醫(yī)保目錄內(nèi)，也因地區(qū)間政策差異或門診保障政策不足，依然讓患者承擔(dān)較高自付費(fèi)用。而對(duì)于目錄外藥物，患者幾乎完全依賴自費(fèi)或零星社會(huì)救助，且斷藥風(fēng)險(xiǎn)很高。

針對(duì)上述困境，張抒揚(yáng)提出，設(shè)立國(guó)家罕見(jiàn)病保障專項(xiàng)基金，作為多層次醫(yī)療保障體系的重要補(bǔ)充，重點(diǎn)填補(bǔ)基本醫(yī)保目錄與罕見(jiàn)病目錄之間的保障空白?；饋?lái)源包括中央財(cái)政專項(xiàng)撥款、醫(yī)?；鹉甓冉Y(jié)余劃轉(zhuǎn)、國(guó)家彩票公益金、社會(huì)捐贈(zèng)及藥品企業(yè)社會(huì)責(zé)任基金，形成“政府主導(dǎo)、多元參與”的穩(wěn)定機(jī)制。采取分批推進(jìn)原則，優(yōu)先保障國(guó)家罕見(jiàn)病目錄內(nèi)患者及已納入醫(yī)保但個(gè)人負(fù)擔(dān)仍重的患者；逐步擴(kuò)展至目錄外確有必要、臨床價(jià)值明確的高值藥物等。同時(shí)推動(dòng)基金與基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等制度有效銜接，實(shí)現(xiàn)“一站式”結(jié)算。

在基金安全方面，建議在《醫(yī)療保障法》中明確專項(xiàng)基金的法律地位、資金來(lái)源和管理方式；引入第三方評(píng)估，確保資金使用公開(kāi)透明；借助大數(shù)據(jù)對(duì)患者進(jìn)行精準(zhǔn)分層，制定差異化保障政策。還要依托國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)，在國(guó)家醫(yī)保局協(xié)助下制定《高值罕見(jiàn)病用藥保障目錄》，定期對(duì)藥品準(zhǔn)入進(jìn)行論證、價(jià)格談判和動(dòng)態(tài)調(diào)整，守牢安全底線。

張抒揚(yáng)建議，由相關(guān)部門組成基金管理委員會(huì)，負(fù)責(zé)基金籌集、政策制定、藥品準(zhǔn)入談判、跨省結(jié)算協(xié)調(diào)等，確?；鸬膶I(yè)運(yùn)營(yíng)管理。同時(shí)，在省市級(jí)地方層面，主要聚焦基金使用管理、患者資格審核、費(fèi)用結(jié)算等機(jī)制的落實(shí)落細(xì)，強(qiáng)化統(tǒng)籌、分賬管理，確保運(yùn)行平穩(wěn)。

“當(dāng)每一項(xiàng)制度安排都能落到實(shí)處，當(dāng)每一位罕見(jiàn)病患者都能用得上、用得起救命藥，健康中國(guó)建設(shè)的基石才會(huì)更加牢固。”張抒揚(yáng)說(shuō)。