全球已知的罕見病有7000多種，我國現有各類罕見病患者超過2000萬人，其中不少是危重癥，急需藥品挽救生命。他們中有人因骨骼畸形寸步難行，有人在兒童期就被“癌癥之王”盯上，而救命藥往往遠在海外、尚未獲批、價格高昂。

當生命等不起審批流程，政策如何破冰？半月談記者走訪發(fā)現，一條為危重癥患者開辟的綠色通道正在運轉：未在國內上市的救命藥，從申請到用藥最快數周落地。這是一場以制度創(chuàng)新守護生命的探索。

綠色通道破冰，為罕見病患者率先打開生命之門

罕見病又稱孤兒病，是指發(fā)病率極低的疾病，一般為慢性起病、病情嚴重，累及多系統、多器官，致殘率高，甚至可危及生命。由于患者少，藥品研發(fā)難度大、投入高、周期長，罕見病的藥物供應一直難以滿足患者臨床需求。在世界范圍內，只有不到5%的罕見病有藥可治，且治療過程十分不易。

“唯銘贊”是目前全球唯一治療黏多糖貯積癥IVA型的藥品。該病患者最常見的癥狀是骨骼畸形，使用“唯銘贊”能延緩疾病進展。該藥需依據患者體重決定用藥劑量，年用藥總價通常過百萬元。

近年來，我國對罕見病防治的重視程度與支持力度不斷提升，組建了包括419家醫(yī)院的全國罕見病診療協作網，搭建國家罕見病多學科診療平臺，通過醫(yī)保談判將眾多價格高昂的罕見病藥物納入醫(yī)保報銷范疇，大大減輕了患者經濟負擔。例如，脊髓性肌萎縮癥用藥諾西那生鈉注射液已從一支70萬元降至數萬元。

不過，仍有部分罕見病國內缺乏針對性藥物。有的國外剛研發(fā)出藥物不久，在國內尚未批準臨床，還不能直接引進。這成為醫(yī)務人員和患者心中的痛點。如今，這一痛點有了新的解決方案。繼海南樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)2019年開展引進臨床急需進口藥后，天津自貿試驗區(qū)也積極展開實踐探索。

“自貿試驗區(qū)的核心工作之一就是政策創(chuàng)新，而創(chuàng)新的源泉是需求?！碧旖蜃再Q試驗區(qū)機場片區(qū)工作局局長何江介紹，天津自貿試驗區(qū)希望通過政策創(chuàng)新，為患者的生命健康爭取更多可能。

半月談記者在天津自貿試驗區(qū)首家三級甲等腫瘤?？漆t(yī)院——位于天津濱海新區(qū)空港經濟區(qū)內的天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院走訪了解到，引進臨床急需進口藥在這里已經成為現實。該醫(yī)院副院長陳璐介紹，這些藥品是指臨床急需進口、已在國外批準上市、未獲我國批準注冊、國內已注冊品種無法替代的藥品。天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院為此組建了包含臨床、重癥醫(yī)學、麻醉及藥學、護理等在內的專業(yè)技術團隊，正在探索為患者用藥。

“等不起”的孩子，終于用上“救命藥”

神經母細胞瘤被稱為“兒童癌癥之王”，它多發(fā)于5歲以下兒童。在我國1至14歲兒童中，每10萬人就有1人發(fā)病。臨床經驗表明，及早治療對挽救患兒生命意義非凡。

6歲的希希（化名）是一名神經母細胞瘤患者，在接受了手術和化療后，為進一步降低復發(fā)率，其父親帶著孩子從外地來到天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院進行免疫治療?！斑@款免疫藥還沒有在國內上市，我們聽說天津自貿試驗區(qū)有創(chuàng)新政策，2021年6月開始在天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院治療，到現在每年復查的情況都還可以?！毕Ｏ５母赣H說，這種免疫藥是一種腫瘤靶向藥，用于治療12月齡以上的高危神經母細胞瘤患者。

截至2025年底，天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院共17批次臨床急需進口藥品通過國家藥監(jiān)局審批，涉及5款藥品，共19名患者成功用藥，其中最小的患者僅2歲，最大的73歲。

經過一段時間探索，天津已經形成了具有地方特點的經驗。何江介紹，2019年12月25日，天津自貿試驗區(qū)機場片區(qū)邀請?zhí)旖蚴猩虅站帧⑻旖蚴行l(wèi)生健康委、天津市醫(yī)保局、天津市藥監(jiān)局等多部門，召開特殊急需藥品進口綠色通道試點工作座談會，提出采取“劃定區(qū)域、一庫兩院、保稅倉儲、聯動施藥、全程監(jiān)控和評估備案”的運行模式。即便是在新冠疫情期間，這項工作也沒有停滯。

在探索路徑方面，天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院為首單探索發(fā)起單位，藥品為治療兒童高危神經母細胞瘤的GD2抗體藥。從醫(yī)院提出申請，到國家藥監(jiān)局正式向天津市藥監(jiān)局復函同意，這一流程的探索為后續(xù)藥物審批積累了經驗。

持續(xù)探索，為生命護航

“惡性腫瘤嚴重威脅人類健康。很多中晚期腫瘤患者由于各方面原因，很難用到目前在國外已經臨床應用但在國內尚未獲批上市的藥物。我們利用自貿試驗區(qū)的先行先試政策，從2021年開始把一些國際上已獲批上市、國內尚未獲批上市的藥物規(guī)范地引進來?！碧旖蚴心[瘤醫(yī)院空港醫(yī)院院長郝繼輝介紹，進口藥品綠色通道的開通，不僅提高了中晚期腫瘤患者和罕見病患者使用進口藥的可及性，還免除了一些患者出國就醫(yī)的奔波，大幅降低了治療成本。同時，與相關惠民保政策有效銜接，進一步減輕了患者的經濟負擔。

綠色通道不僅給本地就醫(yī)患者帶來希望，還向周邊輻射聯動，實現優(yōu)質資源共享。2024年8月，天津港保稅區(qū)管委會與河北秦皇島北戴河新區(qū)管委會簽署《戰(zhàn)略合作框架協議》，雙方約定在共享臨床急需藥品進口綠色通道經驗做法和更好推進京津冀協同發(fā)展等方面開展戰(zhàn)略合作。

秦皇島北戴河新區(qū)管委會相關負責人表示，協議簽訂后，他們集中梳理了省內特殊用藥需求，推動新藥在天津口岸申報通關，切實保障重癥患者用藥權益。

何江期待，更好地發(fā)揮自貿試驗區(qū)的政策創(chuàng)新作用，以實際需求為依據，進一步優(yōu)化審批流程，提高藥物進口效率，從而給更多患者帶來希望。