過(guò)去很長(zhǎng)一段時(shí)間，中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)都在扮演“跟跑者”角色。

面對(duì)歐美數(shù)十年來(lái)的技術(shù)和專利壁壘，國(guó)內(nèi)藥企在靶點(diǎn)、技術(shù)和產(chǎn)品上多以國(guó)際前沿為參照，難以實(shí)現(xiàn)真正的超越。

那么，究竟在哪條賽道，中國(guó)創(chuàng)新藥能真正實(shí)現(xiàn)彎道超車？

答案很可能是細(xì)胞與基因治療（CGT）。

它被譽(yù)為“第三次藥物革命”，也是中國(guó)首次與國(guó)際巨頭站在同一起跑線上的賽道。

與傳統(tǒng)藥物不同，

CGT

不依賴化學(xué)小分子或抗體蛋白的

外部干預(yù)

是通過(guò)基因修飾

細(xì)胞

調(diào)控與再生修復(fù)

，從根源上治療疾病

有望

實(shí)現(xiàn)

一次治療，終生痊愈

為癌癥、自身免疫病

糖尿病、重度燒傷創(chuàng)面

等難治性疾病打開(kāi)了全新

窗口。

2025年，全球CGT市場(chǎng)規(guī)模約?305億美元，預(yù)計(jì)2030年將突破千億；截至2025年底，全球獲批的CGT產(chǎn)品已超139款，登記的細(xì)胞治療相關(guān)臨床試驗(yàn)超過(guò)1萬(wàn)項(xiàng)。去年，我國(guó)登記的細(xì)胞治療類臨床試驗(yàn)項(xiàng)目超700項(xiàng)，居世界第二，第一位的美國(guó)為890項(xiàng)。

這是中國(guó)首次在一個(gè)新藥研發(fā)領(lǐng)域進(jìn)入國(guó)際前列。

而在長(zhǎng)三角的無(wú)錫，也正在這條賽道上嶄露頭角。

位于無(wú)錫惠山區(qū)的生命科技產(chǎn)業(yè)園，自2009年開(kāi)園以來(lái)，已經(jīng)培育十余家相關(guān)企業(yè)，構(gòu)建起較為成熟的CGT產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

在這場(chǎng)全球生物醫(yī)藥競(jìng)賽中，無(wú)錫正悄然崛起，成為長(zhǎng)三角乃至全國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要一極。

01.

源頭創(chuàng)新，打造干細(xì)胞創(chuàng)新藥

華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院，坐落在生命園的核心位置。

創(chuàng)始人時(shí)玉舫院士是全球最早開(kāi)展活化誘導(dǎo)淋巴細(xì)胞凋亡（AICD）研究的科學(xué)家之一，也是c-myc對(duì)T細(xì)胞凋亡調(diào)節(jié)作用的發(fā)現(xiàn)者。深耕領(lǐng)域三十余年，他創(chuàng)新提出的“干細(xì)胞免疫調(diào)節(jié)可塑性”理論，開(kāi)辟了干細(xì)胞免疫研究的新方向。

2018年，時(shí)玉舫下定決心，要把數(shù)十年的基礎(chǔ)研究推向產(chǎn)業(yè)化，讓實(shí)驗(yàn)室里的突破真正變成患者能用得上的新藥。

在長(zhǎng)三角眾多城市的邀約中，他最終選擇了無(wú)錫惠山。

“和無(wú)錫政府交流下來(lái)，我能真切感受到，這里的營(yíng)商環(huán)境很扎實(shí)，政府是真正踏踏實(shí)實(shí)想把生物醫(yī)藥做起來(lái)的。”

時(shí)玉舫很清楚，生物醫(yī)藥是典型的長(zhǎng)周期、高投入、慢回報(bào)產(chǎn)業(yè)，一款創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，十年只是起步。

這不僅考驗(yàn)企業(yè)的耐心，更考驗(yàn)地方政府的定力和信任。

無(wú)錫，給了他最想要的支持環(huán)境。

2018年8月，無(wú)錫華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院正式落地，從建設(shè)到投用僅僅用了一年時(shí)間。在政企合作之下，SPF實(shí)驗(yàn)動(dòng)物中心、超凈GMP車間、多功能技術(shù)研發(fā)平臺(tái)相繼建成，一支國(guó)際化的研發(fā)團(tuán)隊(duì)迅速集結(jié)。

這份踏實(shí)與信任，很快結(jié)出了果實(shí)。

2023年，研究院自主研發(fā)的Ⅰ類新藥“IHS002賦能人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲得國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥覆蓋燒傷、糖尿病足潰瘍、壓瘡三大難愈性創(chuàng)面。

這是無(wú)錫首張臍帶來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞Ⅰ類新藥臨床批件，也是國(guó)內(nèi)極為罕見(jiàn)、能同時(shí)獲批三大適應(yīng)癥的一款干細(xì)胞創(chuàng)新藥，其臨床效果堪稱驚艷：

一位因放射性治療導(dǎo)致深度灼傷的患者，創(chuàng)面潰爛嚴(yán)重，在使用IHS002藥物治療僅28天后，創(chuàng)面就完全愈合；還有瀕臨截肢的糖尿病足患者，在藥物的作用下，僅12天，創(chuàng)面快速修復(fù)，成功實(shí)現(xiàn)“保肢愈創(chuàng)”。

為什么效果如此顯著？

時(shí)玉舫告訴我，創(chuàng)傷發(fā)生后，炎癥并不是壞事，而是身體發(fā)出的“修復(fù)指令”。但在慢性難愈創(chuàng)面中，炎癥信號(hào)微弱、混亂，組織難以愈合。

“就像在大會(huì)場(chǎng)里說(shuō)話，如果聲音太小，是很難引起大家注意的�！�

而此時(shí)，干細(xì)胞就像一個(gè)“麥克風(fēng)”，把微弱的炎癥修復(fù)信號(hào)精準(zhǔn)傳導(dǎo)、高效放大，激活機(jī)體自身修復(fù)能力，讓創(chuàng)面“快速再生”。

華泰研究院的核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)，恰恰是掌握了如何激活干細(xì)胞，讓它的修復(fù)功能成百萬(wàn)倍地增加。

同時(shí)，IHS002還突破了干細(xì)胞行業(yè)的最大痛點(diǎn)：

實(shí)現(xiàn)大批量、同質(zhì)化、貨架型生產(chǎn)。

時(shí)玉舫表示，“IHS002可以在液氮中長(zhǎng)期保存，通過(guò)冷鏈運(yùn)往全國(guó)，像普通藥品一樣即用，從而擺脫過(guò)去傳統(tǒng)干細(xì)胞‘現(xiàn)制現(xiàn)用、服務(wù)半徑短’的限制，為大規(guī)模商業(yè)化鋪平了道路。”

目前，IHS002已在無(wú)錫、北京、上海等地多家三甲醫(yī)院開(kāi)展多中心臨床試驗(yàn)，即將進(jìn)入Ⅱ期臨床階段。

而圍繞其核心技術(shù)，華泰研究院也已布局自身免疫病、腫瘤、糖尿病、脂肪肝、亞健康等多條管線；提交50余項(xiàng)專利申請(qǐng)、獲授權(quán)30項(xiàng)，覆蓋中國(guó)、美國(guó)、歐洲等多國(guó)，筑起中國(guó)細(xì)胞藥物的“技術(shù)護(hù)城河”。

02.

集群成勢(shì)，創(chuàng)新企業(yè)多點(diǎn)開(kāi)花

在探訪中，時(shí)玉舫教授告訴我，治療難愈性創(chuàng)面的IHS002只是研究院干細(xì)胞藥物研發(fā)的冰山一角。

而同樣的，像華泰這樣手握頂尖技術(shù)的新研機(jī)構(gòu)，也正是惠山生命園CGT產(chǎn)業(yè)集群中的一個(gè)縮影。

通過(guò)產(chǎn)業(yè)招引，如今的惠山生命園，匯聚了一批深耕CGT領(lǐng)域的優(yōu)質(zhì)企業(yè)。

2010年落地惠山生命園的思比曼，是國(guó)內(nèi)最早一批深耕干細(xì)胞藥物研發(fā)的企業(yè)。十余年來(lái)在無(wú)錫投資超過(guò)2億美元，把干細(xì)胞治療退行性疾病做到了國(guó)內(nèi)領(lǐng)先。

其核心產(chǎn)品AlloJoin?異體人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液，主攻膝骨關(guān)節(jié)炎。這是一種常見(jiàn)的退行性關(guān)節(jié)疾病，多發(fā)于中老年群體，主要癥狀為關(guān)節(jié)疼痛和僵硬，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)䦟?dǎo)致殘疾，致殘率超過(guò)53%，而據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)患者人數(shù)已經(jīng)超過(guò)1.2億。

傳統(tǒng)治療膝骨關(guān)節(jié)炎的方式，一般是注射玻璃酸鈉或者膝關(guān)節(jié)置換，前者只能起到潤(rùn)滑關(guān)節(jié)的作用，治標(biāo)不治本；后者則需要手術(shù)、創(chuàng)傷大，對(duì)于老年人來(lái)說(shuō)不一定合適，臥床過(guò)久還有褥瘡的風(fēng)險(xiǎn)。

而通過(guò)在關(guān)節(jié)處注射AlloJoin?，不僅能抑制炎癥，還能直接修復(fù)受損軟骨、促進(jìn)軟骨再生，從根源上治療退行性病變。作為中國(guó)第一個(gè)進(jìn)入Ⅲ期臨床的針對(duì)膝骨關(guān)節(jié)炎的干細(xì)胞藥物，AlloJoin?一旦上市，有望填補(bǔ)中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)品治療膝骨關(guān)節(jié)炎領(lǐng)域的空白。

在領(lǐng)軍企業(yè)之外，一批聚焦細(xì)分賽道的新銳力量也在快速崛起。

特萊格生物，成立于2022年，專注于開(kāi)發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病和代謝性疾病的多模式Treg細(xì)胞療法。Treg能夠多方位的有效抑制自免疾病中促炎細(xì)胞的增殖和功能，從而達(dá)到治療作用。目前公司自主研發(fā)用于治療“漸凍癥”的“人自體多克隆調(diào)節(jié)性T細(xì)胞注射液”已獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)進(jìn)入臨床I期。

吐露港生物，由中科院趙國(guó)屏院士領(lǐng)銜，專注于CRISPR（基因編輯技術(shù)）分子診斷技術(shù)的研發(fā)。公司率先發(fā)現(xiàn)CRISPR-Cas12蛋白的反式切割活性，開(kāi)發(fā)出靈敏度達(dá)aM級(jí)、可區(qū)分單核苷酸多態(tài)性位點(diǎn)的檢測(cè)技術(shù)。該技術(shù)被《Science》雜志譽(yù)為下一代分子診斷技術(shù)，應(yīng)用場(chǎng)景覆蓋臨床感染檢測(cè)、腫瘤伴隨診斷及食品安全檢測(cè)領(lǐng)域。

泛生子是全球領(lǐng)先的癌癥精準(zhǔn)醫(yī)療企業(yè)，利用HCCScreen技術(shù)進(jìn)行基因分析及診斷，提供癌癥早期篩查、診斷與監(jiān)測(cè)、藥物研發(fā)服務(wù)等覆蓋癌癥全周期的產(chǎn)品與服務(wù)，成為惠山CGT產(chǎn)業(yè)鏈上關(guān)鍵的技術(shù)支撐節(jié)點(diǎn)。

這些企業(yè)研究領(lǐng)域不同、路徑各異，集聚在一起，恰好構(gòu)成了一幅完整的產(chǎn)業(yè)拼圖。

截至目前，惠山生命園已經(jīng)形成一個(gè)集合干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療、基因診斷、精準(zhǔn)醫(yī)療協(xié)同并進(jìn)的CGT產(chǎn)業(yè)集群，在長(zhǎng)三角走出了一條極具競(jìng)爭(zhēng)力的發(fā)展路徑。

03.

生態(tài)領(lǐng)跑，打造CGT產(chǎn)業(yè)高地

業(yè)內(nèi)人士判斷，2026年將是CGT產(chǎn)業(yè)規(guī)范化、快速爆發(fā)的一年。

國(guó)家層面已經(jīng)提出了明確的監(jiān)管體系。去年9月，國(guó)務(wù)院818號(hào)令《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》正式落地，將于今年5月1日正式實(shí)施。

這份重磅文件，徹底終結(jié)了行業(yè)此前的部分亂象，讓優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新資源加速向擁有三甲臨床資源、完善平臺(tái)配套、成熟合規(guī)體系的區(qū)域集中。

對(duì)于整個(gè)CGT行業(yè)來(lái)說(shuō)，818號(hào)令既為真正有技術(shù)實(shí)力的企業(yè)鋪設(shè)了法治化通道，也為患者權(quán)益和醫(yī)療安全設(shè)置了制度性保障。

從此以后，CGT行業(yè)徹底告別野蠻生長(zhǎng)，正式進(jìn)入合規(guī)競(jìng)速的新階段。

無(wú)錫的動(dòng)作相當(dāng)敏銳。

華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院的負(fù)責(zé)人告訴我，政策公布后不久，無(wú)錫的多家三甲醫(yī)院就陸續(xù)前來(lái)主動(dòng)對(duì)接需求，未來(lái)有望在細(xì)胞治療方面展開(kāi)廣泛合作。

但無(wú)錫接住政策的底氣，不止于臨床資源，更來(lái)自生命園多年積累的全鏈條支撐能力。

一方面，園區(qū)內(nèi)擁有國(guó)內(nèi)一流的CGT商業(yè)化生產(chǎn)底座。無(wú)錫生基醫(yī)藥打造的一站式CTDMO平臺(tái)，集研發(fā)、生產(chǎn)、檢測(cè)、報(bào)批于一體，具備國(guó)內(nèi)首創(chuàng)的質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒三條完整產(chǎn)線，覆蓋細(xì)胞治療與基因治療全品類產(chǎn)品，能夠?yàn)槠髽I(yè)從臨床樣品到商業(yè)化供貨提供全流程支持，解決行業(yè)的量產(chǎn)痛點(diǎn)。

另一方面，為了讓研發(fā)企業(yè)“輕裝上陣”，園區(qū)專門建設(shè)了一個(gè)公共儀器服務(wù)平臺(tái)，配齊169臺(tái)高端實(shí)驗(yàn)設(shè)備，覆蓋細(xì)胞分選、蛋白純化、基因測(cè)序、病理分析等全流程研發(fā)需求，可高效支撐基因載體構(gòu)建等關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)，每年為企業(yè)提供超2萬(wàn)次專業(yè)技術(shù)服務(wù)，企業(yè)無(wú)需走出園區(qū)，就可以直接共享頂尖研發(fā)硬件，大幅降低早期的投入成本。

與此同時(shí)，園區(qū)匯聚了趙國(guó)屏、時(shí)玉舫等一批頂尖科學(xué)家，并專門成立CGT戰(zhàn)略委員會(huì)，在干細(xì)胞調(diào)控、免疫治療機(jī)制、細(xì)胞凋亡等關(guān)鍵領(lǐng)域提供一線技術(shù)指導(dǎo)。

在產(chǎn)業(yè)資本層面，惠山還打造了一個(gè)完善的基金矩陣。

目前，惠山經(jīng)開(kāi)區(qū)擁有總規(guī)模32億元的生物醫(yī)藥專項(xiàng)基金，以及10.02億元的惠開(kāi)錫創(chuàng)戰(zhàn)新基金，總規(guī)模11億元的嘉道CGT專項(xiàng)基金即將落地，三大基金形成合力，專注支持細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域早中期項(xiàng)目、臨床階段項(xiàng)目和產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目，讓企業(yè)在每一個(gè)研發(fā)的關(guān)鍵階段都有資本“保駕護(hù)航”。

如今，站在行業(yè)的新起點(diǎn)，惠山明確了未來(lái)3—5年的路線圖，全力沖刺三大目標(biāo)。

一是產(chǎn)業(yè)能級(jí)的躍升。未來(lái)幾年，惠山將重點(diǎn)引進(jìn)培育1-2家本土CGT上市公司，推動(dòng)2-3款干細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥獲批上市，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)規(guī)模年均增長(zhǎng)30%以上。

二是創(chuàng)新生態(tài)的閉環(huán)。惠山將全面建成“研發(fā)—臨床—生產(chǎn)—支付”全鏈條體系，聯(lián)動(dòng)本地及全國(guó)三甲醫(yī)院臨床資源，打造“惠山CGT臨床研究協(xié)作網(wǎng)絡(luò)”，同時(shí)全方位支持企業(yè)出海，搶占全球市場(chǎng)。

三是區(qū)域品牌的確立。要打造全國(guó)再生醫(yī)學(xué)臨床轉(zhuǎn)化示范區(qū)、長(zhǎng)三角 CGT 制造與應(yīng)用雙中心，擦亮“惠山細(xì)胞治療港”地標(biāo)，讓惠山成為全國(guó)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域最具辨識(shí)度、最具影響力、最具產(chǎn)業(yè)活力的集聚高地。

不知不覺(jué)中，無(wú)錫惠山已經(jīng)站在了CGT產(chǎn)業(yè)爆發(fā)的風(fēng)口，未來(lái)從這里走出的創(chuàng)新成果，值得我們拭目以待。

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