摘要：曾被寄予厚望的 DMD 基因療法 Elevidys，在 2025 年接連曝出患者死亡事件后銷量持續(xù)下滑，研發(fā)商 Sarepta 不僅面臨核心產(chǎn)品銷售暴跌，還遭遇高管離職、其他藥物審批危機(jī)，這家生物藥企的 2026 年，前路布滿迷霧。

銷量跳水，天價(jià)藥不香了

Elevidys 的成績(jī)單看得人心里發(fā)沉。2025 年四季度營(yíng)收僅 1.1 億美元，全年 8.987 億美元的銷售額，看著不算難看，卻藏著明顯的下滑趨勢(shì)。要知道，這可是一針 320 萬(wàn)美元的天價(jià)藥，全球最貴藥物之一，本以為能撐起 Sarepta 的業(yè)績(jī)，如今卻連年初定下的 5 億美元年銷售底線都要守不住。

公司 CFO 把原因歸給流感季，還有六例預(yù)定的輸注治療拖到了 2026 年。但明眼人都清楚，真正的坎，是 2025 年那三起和病毒載體相關(guān)的患者死亡事件。信任這東西，碎了就難拼，醫(yī)生和患者家屬的猶豫，直接寫在了銷量數(shù)據(jù)里。連公司自己都預(yù)測(cè)，2026 年 Elevidys 銷量要么持平，要么最多跌 15%。

2025，全是糟心事

說(shuō) 2025 是 Sarepta 的噩夢(mèng)年，一點(diǎn)不夸張。三月、六月，兩名接受 Elevidys 治療的患者接連離世，七月，另一款同載體試驗(yàn)藥也出了死亡病例。三起悲劇，直接把公司推到 FDA 的對(duì)立面。

貨架上的 Elevidys 被停售一周多，藥品標(biāo)簽被改，只允許能自主行走的患者使用，還被加上了肝毒性和死亡風(fēng)險(xiǎn)的黑框警告。這還不夠，公司另一款 DMD 藥物的驗(yàn)證性試驗(yàn)失敗，上市授權(quán)可能保不住。全年 18.6 億美元的總營(yíng)收，看著是數(shù)字，背后全是緊繃的神經(jīng)。

其實(shí)公司也想過(guò)自救，去年七月就宣布從基因療法轉(zhuǎn)舵，和 Arrowhead 合作開(kāi)發(fā)新方向。只是這種轉(zhuǎn)變，更像被逼到墻角的無(wú)奈選擇。

掌舵人離場(chǎng)，未來(lái)懸而未決

屋漏偏逢連夜雨，CEO Doug Ingram 要退休了。理由是家人確診肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，想來(lái)也是，一邊守著風(fēng)雨飄搖的公司，一邊扛著家人的病痛，換誰(shuí)都頂不住。

他這一走，公司又添了層不確定性。畢竟 Ingram 是陪著 Sarepta 闖過(guò)不少難關(guān)的人，盡管外界對(duì)他評(píng)價(jià)褒貶不一，但他的離開(kāi)，還是讓投資者慌了神?，F(xiàn)在董事會(huì)在找接班人，內(nèi)部還是外部人選沒(méi)定，只說(shuō)要懂公司的文化，可這份 “戰(zhàn)損文化”，真不是誰(shuí)都能接得住的。

當(dāng)然，Sarepta 也不是一點(diǎn)盼頭沒(méi)有。和 Arrowhead 合作的新藥數(shù)據(jù)快出來(lái)了，據(jù)說(shuō)能撐起 10 億美元的市場(chǎng)。Elevidys 的新臨床數(shù)據(jù)也會(huì)在下半年公布，還加了西羅莫司降低肝風(fēng)險(xiǎn)，公司想靠這些重新贏回信任。

只是基因療法的賽道，早已不是當(dāng)初的光景。2025 年的接連爆雷，讓整個(gè)行業(yè)都在降溫。Sarepta 想翻身，光靠數(shù)據(jù)恐怕不夠，怎么打消大家對(duì)安全的顧慮，才是最難的題。坦白講，我倒想看看這家公司能不能熬過(guò)來(lái)，畢竟在罕見(jiàn)病治療里，每一次堅(jiān)持，都可能藏著患者的希望。

參考來(lái)源：https://www.biospace.com/business/after-sareptas-annus-horribilis-elevidys-sales-expected-to-continue-downward-spiral

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