前言

近年來(lái)，隨著精準(zhǔn)醫(yī)療理念不斷深化，ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的診療領(lǐng)域迎來(lái)諸多突破，靶向治療的迭代升級(jí)顯著改善了患者的生存預(yù)后，更推動(dòng)臨床研究從單純關(guān)注“生存時(shí)間”向“生存質(zhì)量”與“社會(huì)價(jià)值”維度拓展。在2026年1月25日舉行的“2025CACA肺癌新進(jìn)展年度盤(pán)點(diǎn)會(huì)議”上，在2025CACA肺癌新進(jìn)展年度盤(pán)點(diǎn)會(huì)議上，上海市東方醫(yī)院周彩存教授深度解讀了《ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研報(bào)告》，這項(xiàng)覆蓋國(guó)內(nèi)超千例患者的大規(guī)模系統(tǒng)性調(diào)研，為優(yōu)化臨床實(shí)踐、輔助醫(yī)保決策及完善患者全生命周期管理提供了重要參考。

一、ALK陽(yáng)性NSCLC患者特征：小眾群體，兼具特殊性與高關(guān)注價(jià)值

周彩存教授指出，ALK陽(yáng)性NSCLC作為NSCLC的一個(gè)特殊亞型，雖發(fā)生率較低（約5%），但因群體特征鮮明、治療獲益潛力大，成為臨床關(guān)注的重點(diǎn)。該群體核心特征集中體現(xiàn)在三個(gè)方面：

其一，發(fā)生率低，但治療獲益潛力顯著；

其二，發(fā)病年齡年輕化，中位年齡約52歲，且在女性、不吸煙者、肺腺癌患者中高度富集；

其三，處于社會(huì)與家庭責(zé)任高峰期，其健康狀況直接關(guān)系到家庭穩(wěn)定與勞動(dòng)力結(jié)構(gòu)，因病離崗不僅會(huì)給家庭帶來(lái)沉重打擊，更是社會(huì)人力資源的巨大損失。

周彩存教授強(qiáng)調(diào)，ALK陽(yáng)性NSCLC的核心價(jià)值不在于基因本身，而在于有明確且高效的靶向藥物，其治療目標(biāo)應(yīng)聚焦于讓患者“活下來(lái)、活得好”，充分發(fā)揮自身的社會(huì)價(jià)值與家庭責(zé)任。調(diào)查顯示，該群體患者的核心訴求已從單純“活得長(zhǎng)”，轉(zhuǎn)向兼顧高質(zhì)量生活、治療成本可控及社會(huì)功能保留的多元化需求，這也為后續(xù)藥物價(jià)值評(píng)估及治療方案制定提供了核心導(dǎo)向。

二、藥物價(jià)值的四維重塑：從“長(zhǎng)生存”到“高質(zhì)量社會(huì)回歸”

隨著ALK-TKI的迭代更新，ALK陽(yáng)性NSCLC患者的長(zhǎng)生存已成為現(xiàn)實(shí)，周彩存教授提出，當(dāng)前藥物價(jià)值評(píng)估需突破單一療效維度，實(shí)現(xiàn)生存價(jià)值、生活質(zhì)量、經(jīng)濟(jì)價(jià)值、政策倡導(dǎo)的四維重塑，終極目標(biāo)是幫助患者實(shí)現(xiàn)“社會(huì)回歸”，契合國(guó)家健康戰(zhàn)略需求。

（一）生存價(jià)值：長(zhǎng)生存已成為臨床現(xiàn)實(shí)

生存價(jià)值是藥物最核心的基礎(chǔ)價(jià)值，多項(xiàng)臨床研究及真實(shí)世界數(shù)據(jù)證實(shí)，ALK陽(yáng)性NSCLC患者的長(zhǎng)生存已可實(shí)現(xiàn)。周彩存教授結(jié)合具體數(shù)據(jù)說(shuō)明，ALEX研究最終生存結(jié)果顯示，阿來(lái)替尼組患者中位總生存期（OS）高達(dá)81個(gè)月；CROWN研究亞洲亞組數(shù)據(jù)則表明，洛拉替尼組患者5年無(wú)進(jìn)展生存（PFS）率達(dá)到了63%，依據(jù)“無(wú)進(jìn)展生存率超過(guò)50%即可定義為慢性病”的標(biāo)準(zhǔn)，ALK陽(yáng)性NSCLC已邁入慢病化管理時(shí)代。

（二）生活質(zhì)量：低毒性是“重返社會(huì)”的物理基礎(chǔ)

“避免活得痛苦與延長(zhǎng)生命同等重要?！敝芙淌趶?qiáng)調(diào)，生活質(zhì)量是患者實(shí)現(xiàn)社會(huì)回歸的前提，而ALK-TKI的安全性直接決定患者能否堅(jiān)持治療、維持正常社會(huì)功能。

調(diào)查顯示，與臨床醫(yī)生相比，患者在選擇ALK-TKI藥物時(shí)，更注重健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQoL），特別是認(rèn)知功能與角色功能的保留，這也提示臨床在制定治療方案時(shí)，需充分尊重患者意愿，將低毒性作為核心考量因素之一。

（三）經(jīng)濟(jì)價(jià)值：警惕隱形成本，兼顧療效與成本可控

在藥物價(jià)值評(píng)估中，經(jīng)濟(jì)價(jià)值不僅包括藥物本身的治療費(fèi)用，更需關(guān)注不良反應(yīng)管理帶來(lái)的“隱形成本”。周彩存教授結(jié)合北京醫(yī)保數(shù)據(jù)庫(kù)研究數(shù)據(jù)指出，不同ALK-TKI治療后，患者仍需承擔(dān)額外的不良反應(yīng)管理用藥費(fèi)用、就診費(fèi)用及住院相關(guān)費(fèi)用，進(jìn)一步加重經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。此外，調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，藥物療效、副作用管理及依從性還會(huì)影響患者年均就診次數(shù)及住院天數(shù)，不良反應(yīng)管理不當(dāng)不僅增加患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，還會(huì)消耗更多醫(yī)療資源。

（四）政策倡導(dǎo)：契合國(guó)家醫(yī)保導(dǎo)向，助力健康中國(guó)戰(zhàn)略

周彩存教授強(qiáng)調(diào)，藥物價(jià)值的實(shí)現(xiàn)離不開(kāi)國(guó)家醫(yī)保政策的支撐，當(dāng)前國(guó)家醫(yī)保導(dǎo)向已從“?；尽毕颉百I價(jià)值”轉(zhuǎn)變，這與“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略中“提升全民健康水平、維持社會(huì)勞動(dòng)力資源”的目標(biāo)高度契合。ALK陽(yáng)性NSCLC患者多為年輕勞動(dòng)力，幫助其重返工作崗位、回歸社會(huì)，符合國(guó)家醫(yī)?！皟r(jià)值購(gòu)買”的核心邏輯，也是實(shí)現(xiàn)社會(huì)價(jià)值最大化的關(guān)鍵。

目前，國(guó)家醫(yī)保局已遴選70家醫(yī)院作為評(píng)價(jià)點(diǎn)，開(kāi)展真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)試點(diǎn)，推動(dòng)真實(shí)世界證據(jù)從藥物研發(fā)向醫(yī)保決策的轉(zhuǎn)化，未來(lái)真實(shí)世界數(shù)據(jù)將成為衡量藥品臨床價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值與政策價(jià)值的終極標(biāo)尺之一。而本次調(diào)研所提供的真實(shí)世界證據(jù)，正是契合這一政策導(dǎo)向，為ALK-TKI的醫(yī)保準(zhǔn)入、支付標(biāo)準(zhǔn)制定提供了可量化的參考。

三、真實(shí)世界ALK陽(yáng)性NSCLC的生存現(xiàn)狀：數(shù)據(jù)賦能，洞察臨床實(shí)際需求

為全面掌握ALK陽(yáng)性NSCLC患者的真實(shí)診療情況，《ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研》項(xiàng)目應(yīng)運(yùn)而生。本次調(diào)研覆蓋全國(guó)29個(gè)省份（含直轄市和自治區(qū)），收集1014份有效患者樣本，系統(tǒng)分析了患者的診療經(jīng)歷、生活質(zhì)量及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，填補(bǔ)了傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)終點(diǎn)之外的研究空白，真實(shí)呈現(xiàn)了該群體的生存現(xiàn)狀。

（一）診療經(jīng)歷：一線靶向治療為主，診療資源集中于大型醫(yī)院

調(diào)研顯示，ALK陽(yáng)性NSCLC患者的診療呈現(xiàn)兩大特點(diǎn)：其一，靶向治療滲透率高，78%的患者選擇一線靶向治療，且用藥持續(xù)時(shí)間較長(zhǎng)，超過(guò)五年用藥的患者占比可觀，得益于靶向治療的顯著療效，患者疾病控制情況良好；其二，診療機(jī)構(gòu)分布不均衡，大部分患者確診與隨訪集中在大型綜合性醫(yī)院，其次為腫瘤?？漆t(yī)院就診，而基層醫(yī)院的就診比例僅為個(gè)位數(shù)。周彩存教授指出，這一現(xiàn)象反映出基層醫(yī)院對(duì)ALK陽(yáng)性NSCLC的認(rèn)知不足、檢測(cè)能力有限，導(dǎo)致患者難以在基層獲得及時(shí)確診與規(guī)范隨訪，成為臨床診療規(guī)范化推進(jìn)的主要困境。

患者對(duì)藥物治療的滿意度主要取決于三大因素：病情迅速緩解、長(zhǎng)時(shí)間無(wú)進(jìn)展及無(wú)不良事件或不良反應(yīng)可接受，與患者對(duì)生活質(zhì)量的高需求高度契合。

調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，ALK陽(yáng)性NSCLC患者的服藥依從性高達(dá)97%，體現(xiàn)出患者對(duì)治療的重視與配合，但同時(shí)有近三分之一的患者存在停減藥想法。分析原因發(fā)現(xiàn)，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)僅占少數(shù)，更主要的原因在于患者合并疾病較多——近半數(shù)患者在確診時(shí)伴有代謝疾病、心血管疾病、消化系統(tǒng)疾病等其他基礎(chǔ)疾病，這些共病會(huì)影響患者對(duì)治療的耐受性與依從性，成為停減藥的主要誘因，也提示臨床需加強(qiáng)患者共病管理，優(yōu)化治療方案。

（二）生活質(zhì)量：整體有待提升，疼痛與焦慮為主要影響因素

本次調(diào)研采用全球通用的EQ-5D量表（覆蓋行動(dòng)能力、自我感受、日?；顒?dòng)、疼痛/不適、焦慮/抑郁五個(gè)維度）評(píng)估患者生活質(zhì)量，結(jié)果顯示，患者EQ-5D平均效應(yīng)值為0.880（95%CI：0.870-0.891），僅28%的患者自述“完全健康”，整體生活質(zhì)量仍有較大提升空間。其中，疼痛與焦慮是拉低患者生活質(zhì)量的最主要因素，且在不同年齡組均呈現(xiàn)較高水平；同時(shí)，72%的晚期患者在治療過(guò)程中出現(xiàn)過(guò)不良事件（包括肝功能異常、皮疹、消化道癥狀等），92%的不良事件可由患者自我察覺(jué)，但僅35%的患者得到及時(shí)處理，且不同ALK-TKI的不良事件發(fā)生率存在差異，進(jìn)一步影響患者生活質(zhì)量。此外，65歲以上患者更易出現(xiàn)行動(dòng)能力障礙，初始治療患者則需加強(qiáng)心理關(guān)懷，避免抑郁情緒影響治療療效。

（三）經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)：雙重壓力凸顯，隱形成本不可忽視

ALK陽(yáng)性NSCLC患者面臨著身體與經(jīng)濟(jì)的雙重負(fù)擔(dān)。調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，超過(guò)三成患者因疾病停止工作，喪失收入來(lái)源；此外，不良事件的處理還會(huì)帶來(lái)額外經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，盡管當(dāng)前多數(shù)ALK-TKI已納入醫(yī)保，降低了患者直接藥費(fèi)負(fù)擔(dān)，但隱形成本仍成為患者經(jīng)濟(jì)壓力的重要來(lái)源。

四、如何更好實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量長(zhǎng)生存：從“治病”到“治人”，多方合力推進(jìn)

周彩存教授強(qiáng)調(diào)，“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略明確提出，到2030年癌癥患者五年生存率需提高15%，而ALK陽(yáng)性NSCLC患者通過(guò)靶向治療，五年生存率已超過(guò)2/3，當(dāng)前的核心目標(biāo)已從“活得長(zhǎng)”轉(zhuǎn)向“高質(zhì)量長(zhǎng)生存”，實(shí)現(xiàn)治療理念從“以疾病為中心”向“以患者為中心”的轉(zhuǎn)變——不再僅以生存時(shí)間作為療效評(píng)判標(biāo)準(zhǔn)，更要關(guān)注患者整體生命質(zhì)量，幫助其重返社會(huì)、重塑生活信心、恢復(fù)家庭功能，這也是WHO提出的“確保高質(zhì)量癌癥治療”的核心要求。結(jié)合調(diào)研結(jié)果與臨床實(shí)踐，周彩存教授提出四大實(shí)現(xiàn)路徑：

一、推動(dòng)診療規(guī)范化與全程管理，構(gòu)建“全生命周期”健康管理支撐體系。結(jié)合本次調(diào)研數(shù)據(jù)與臨床指南，明確ALK陽(yáng)性NSCLC的篩查、確診、治療及隨訪流程，加強(qiáng)多學(xué)科協(xié)作（MDT），兼顧患者腫瘤治療與共病管理；

二、堅(jiān)持精準(zhǔn)與個(gè)體化治療，兼顧療效和安全性。充分考慮患者年齡、共病情況、經(jīng)濟(jì)條件及生活質(zhì)量需求，結(jié)合不同ALK-TKI的療效、安全性與經(jīng)濟(jì)性，選擇合適的治療方案，凸顯個(gè)體化優(yōu)勢(shì)；

三、強(qiáng)化醫(yī)患教育，推動(dòng)治療理念從“以治病為中心”向“以健康為中心”轉(zhuǎn)變。提高患者對(duì)疾病的認(rèn)知、用藥依從性及不良事件自我監(jiān)測(cè)能力，同時(shí)提升醫(yī)生對(duì)患者生活質(zhì)量與共病管理的重視程度；

四、夯實(shí)分級(jí)診療網(wǎng)絡(luò)，促進(jìn)康復(fù)階段管理的“基層化”落地。重點(diǎn)加強(qiáng)基層醫(yī)院醫(yī)生的培訓(xùn)與教育，提升基層醫(yī)院對(duì)ALK陽(yáng)性NSCLC的認(rèn)知與檢測(cè)能力，推動(dòng)患者確診、隨訪向基層下沉，減少醫(yī)療資源浪費(fèi)，提升診療便利性。

五、總結(jié)與啟示

周彩存教授最后指出，《2025中國(guó) ALK 陽(yáng)性 NSCLC 晚期患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研報(bào)告》最終從患者生活質(zhì)量、 經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)評(píng)估和不良事件管理等多個(gè)維度，通過(guò)真實(shí)、全面的數(shù)據(jù)呈現(xiàn)出當(dāng)下 ALK 陽(yáng)性肺癌患者的生存現(xiàn)狀和尚未被滿足的需求，我們不再僅以“生存時(shí)間”作為療效評(píng)判標(biāo)準(zhǔn)， 而更加關(guān)注治療能否真正幫助患者重返社會(huì)、重塑生活信心及恢復(fù)家庭功能，為臨床實(shí)踐優(yōu)化提供了切實(shí)參考。期待這份報(bào)告能成為未來(lái)臨床實(shí)踐的“導(dǎo)航儀”，引導(dǎo)臨床聚焦患者核心需求，全方位提升患者生活質(zhì)量與生存體驗(yàn)，共筑“健康中國(guó)2030”。