輝瑞抗體療法獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格

輝瑞（Pfizer）今日宣布，美國(guó)FDA已受理并授予旗下Hympavzi（marstacimab）補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療6歲及以上、體內(nèi)存有抑制物的血友病A或血友病B患者，以及6至11歲、體內(nèi)不存有抑制物的血友病A或血友病B兒童患者。FDA已將該sBLA的PDUFA日期定為2026年第二季度。

此次針對(duì)成人及青少年患者的監(jiān)管申請(qǐng)主要基于3期BASIS研究中存有抑制物患者隊(duì)列的有效性和安全性數(shù)據(jù)，而6至11歲兒童患者的監(jiān)管申請(qǐng)則得到了3期BASIS KIDS研究相關(guān)數(shù)據(jù)的支持。此外，FDA還授予Hympavzi突破性療法認(rèn)定，用于6歲至未滿12歲的血友病A或血友病B兒童患者（無(wú)論體內(nèi)是否存有抑制物）的常規(guī)預(yù)防治療，以預(yù)防或減少出血事件發(fā)生。Hympavzi為一款TFPI靶向抗體，采用每周一次皮下注射給藥方式，給藥流程相對(duì)簡(jiǎn)便，不需要常規(guī)的治療相關(guān)實(shí)驗(yàn)室監(jiān)測(cè)。

有望實(shí)現(xiàn)季度給藥！創(chuàng)新siRNA療法臨床積極結(jié)果公布

Aro Biotherapeutics近日公布了其在研siRNA療法ABX1100用于治療晚發(fā)型龐貝?。↙OPD）的1b期臨床研究中期數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，ABX1100在健康志愿者（n=29）以及LOPD患者（n=9）中均表現(xiàn)出良好的耐受性。目前已完成檢測(cè)的前4例患者在第10周的肌肉組織中均檢測(cè)到ABX1100，且其股四頭肌中GYS1mRNA在第6周出現(xiàn)顯著且持續(xù)的敲低效果，并持續(xù)至第10周，敲低程度與健康志愿者中觀察到的結(jié)果相當(dāng)，達(dá)到預(yù)設(shè)目標(biāo)水平，提示該療法具有實(shí)現(xiàn)季度給藥或更低給藥頻率的潛力。在安全性方面，ABX1100整體耐受性良好，研究過(guò)程中未出現(xiàn)劑量中斷、停藥或受試者退出情況，也未報(bào)告任何嚴(yán)重不良事件。

此外，研究還對(duì)ABX1100對(duì)探索性生物標(biāo)志物的影響進(jìn)行了評(píng)估。前4例患者的生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)顯示，到第10周時(shí)，肌酸激酶（CK，反映肌肉損傷的生物標(biāo)志物）水平均有所下降，其中3例患者的龐貝病相關(guān)生物標(biāo)志物Hex4（亦稱(chēng)Glc4）亦在第10周出現(xiàn)降低。目前，其余5例已給藥患者的評(píng)估仍在進(jìn)行中，相關(guān)肌肉活檢將在更晚時(shí)間點(diǎn)完成，以進(jìn)一步明確目前觀察到的

GYS1

ABX1100由一種可與肌肉組織中CD71受體結(jié)合的小型蛋白與siRNA偶聯(lián)構(gòu)成的siRNA療法，該siRNA能夠特異性干擾肌肉組織中GYS1基因的mRNA表達(dá)，從而降低GYS1的水平及其總體活性，而GYS1是合成糖原所必需的關(guān)鍵酶。LOPD患者由于降解糖原的酶缺失或功能失常，導(dǎo)致肌肉中糖原過(guò)度積累。ABX1100通過(guò)降低糖原合成，可能為L(zhǎng)OPD患者帶來(lái)新的治療策略。該療法已獲得FDA授予的孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。

參考資料：

[1] FDA Grants Priority Review for HYMPAVZI? (marstacimab) sBLA for the Treatment of Two Hemophilia A or B Patient Populations with Significant Medical Need. Retrieved February 6, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260205107500/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-HYMPAVZI-marstacimab-sBLA-for-the-Treatment-of-Two-Hemophilia-A-or-B-Patient-Populations-with-Significant-Medical-Need

[2] Aro Biotherapeutics Reports Preliminary Efficacy for ABX1100, a Muscle-targeted GYS1 siRNA, in Patients with Late-Onset Pompe Disease (LOPD). Retrieved February 6, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260203645412/en/Aro-Biotherapeutics-Reports-Preliminary-Efficacy-for-ABX1100-a-Muscle-targeted-GYS1-siRNA-in-Patients-with-Late-Onset-Pompe-Disease-LOPD

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