Priovant Therapeutics今日宣布，其評(píng)估brepocitinib用于治療皮膚結(jié)節(jié)病（CS）的2期BEACON研究取得積極結(jié)果。根據(jù)該研究積極結(jié)果，Priovant計(jì)劃在與美國FDA溝通后，于2026年啟動(dòng)CS的3期臨床項(xiàng)目。

皮膚結(jié)節(jié)病是一種炎癥性肉芽腫性皮膚疾病。CS導(dǎo)致的皮損經(jīng)常長(zhǎng)期存在，可能影響較大的體表面積，可造成患者高度毀容，并引發(fā)顯著的心理社會(huì)壓力和生活質(zhì)量下降。盡管存在重大的未滿足治療需求，目前尚無任何治療方法獲批用于CS。

BEACON研究在15個(gè)研究中心共入組31例患者，按3：2：2比例隨機(jī)分配，分別接受每日一次15 mg、45 mg brepocitinib或安慰劑治療，治療周期為16周。分析顯示，接受45 mg brepocitinib治療組患者屬于尤為難治的患者群體，其中長(zhǎng)期患病、已有組織損傷以及以難治性斑塊型皮損為主的患者比例最高。盡管如此，與安慰劑相比，45 mg組患者仍獲得了具有臨床意義的改善，并在多個(gè)終點(diǎn)上實(shí)現(xiàn)了100%的應(yīng)答率。

在皮膚結(jié)節(jié)病活動(dòng)度與形態(tài)評(píng)估工具活動(dòng)度評(píng)分（CSAMI-A）中，45 mg brepocitinib組在第16周的平均改善幅度為22.3分，而安慰劑組僅改善0.7分（差異21.6分，P<0.0001），且在第4周即觀察到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的組間差異，并在其后所有時(shí)間點(diǎn)持續(xù)存在。45 mg brepocitinib組所有患者在CSAMI-A評(píng)分上實(shí)現(xiàn)至少10分的改善，而安慰劑組僅為14%；此外，62%的45 mg brepocitinib組患者CSAMI-A評(píng)分降至<5（功能性緩解），而安慰劑組為0%。

在研究者總體評(píng)估（IGA）中，69%的45 mg brepocitinib組患者達(dá)到IGA評(píng)分改善兩級(jí)，并達(dá)到皮損清除（0）或幾乎清除（1），而安慰劑組為0%（差異69%，P=0.0047）。45 mg brepocitinib在多項(xiàng)關(guān)鍵患者報(bào)告結(jié)局上亦顯示出相較安慰劑具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，包括King’s結(jié)節(jié)病問卷（KSQ）皮膚維度、Skindex-16以及患者總體變化印象（PGI-C）。在PGI-C評(píng)估中，接受45 mg劑量治療的患者中，100%報(bào)告較基線有所改善，而安慰劑組僅為29%（差異71%，P=0.0014）。

在研究治療期間，brepocitinib展現(xiàn)良好耐受性，未發(fā)生嚴(yán)重不良事件（SAE），所有不良事件（AE）均為輕度或中度。Brepocitinib已在超過1500名患者和受試者中接受評(píng)估，其安全性特征與已獲批的JAK1和TYK2抑制劑一致。

▲BEACON研究療效結(jié)果摘要（圖片來源：參考資料[1]）

Brepocitinib是一款每日一次、口服的TYK2和JAK1靶向的雙重選擇性抑制劑。通過同時(shí)抑制TYK2/JAK1信號(hào)通路，該療法可特異性抑制與自身免疫相關(guān)的多種關(guān)鍵細(xì)胞因子，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。Brepocitinib近期已在皮肌炎適應(yīng)癥中獲得了積極的3期臨床數(shù)據(jù)，并計(jì)劃于2026年初提交新藥申請(qǐng)。此外，brepocitinib還在3期臨床試驗(yàn)中用于治療非感染性葡萄膜炎。

參考資料：

[1] Priovant Announces Positive Phase 2 Results for Brepocitinib in Cutaneous Sarcoidosis (CS). Retrieved February 6, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/06/3233726/34323/en/Priovant-Announces-Positive-Phase-2-Results-for-Brepocitinib-in-Cutaneous-Sarcoidosis-CS.html

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