大家好，我是一夢悟空，歡迎來到大白話科普細(xì)胞療法的《悟空說細(xì)胞》， 點 擊 下 方公眾號名片關(guān)注我吧！ 多聽 悟空 說細(xì)胞，少把智商稅來交 。

前 言

如果一種療法，能讓1型糖尿病患者不再隨身攜帶胰島素、不再為夜間低血糖提心吊膽，甚至重新獲得體內(nèi)自主分泌胰島素的能力，它意味著什么？

過去近百年，胰島素的發(fā)現(xiàn)拯救了無數(shù)生命，卻也無形中固化了一種治療邏輯：糖尿病只能被“管理”，無法被修復(fù)。而如今，這條邏輯正在被松動。

隨著全球首個基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的胰島細(xì)胞療法推進(jìn)至關(guān)鍵臨床階段， VX-880干細(xì)胞衍生胰島療法并被業(yè)內(nèi)普遍預(yù)期于2026年前后完成商業(yè)化落地，1型糖尿病治療，第一次出現(xiàn)了從“終身替代”走向“功能重建”的現(xiàn)實可能。改變并非轟然登場，而是悄然逼近。

01 被長期忽視的生存現(xiàn)實：1型糖尿病到底難在哪里

在所有慢性疾病中，1型糖尿病是最容易被外界低估的一種。它往往在兒童或青少年時期確診，患者終其一生都要與胰島素為伴。

醫(yī)學(xué)本質(zhì)上，這是一種典型的自身免疫性疾病：免疫系統(tǒng)錯誤地摧毀了胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致體內(nèi)胰島素“徹底斷供”。

與2型糖尿病不同，1型糖尿病并不存在“功能殘余”，患者只能依賴外源胰島素維持生命。

但胰島素并不是人體原生的動態(tài)調(diào)節(jié)系統(tǒng)。即便借助胰島素泵與連續(xù)血糖監(jiān)測，全球范圍內(nèi)仍有大量患者難以將糖化血紅蛋白穩(wěn)定控制在理想?yún)^(qū)間。

更現(xiàn)實的威脅，來自不可預(yù)測的低血糖事件——它可能發(fā)生在深夜、運動中，甚至睡夢里，輕則意識模糊，重則昏迷乃至死亡。

正因如此，臨床上有一類1型糖尿病患者被視為“最高危人群”：他們對低血糖失去感知，卻又頻繁發(fā)生嚴(yán)重低血糖。這并非管理問題，而是生存問題。

02 為 從“補胰島素”到“造胰島細(xì)胞”：治療邏輯的根本轉(zhuǎn)向

過去幾十年，糖尿病治療的技術(shù)進(jìn)步集中在兩個方向：胰島素更精準(zhǔn)，血糖監(jiān)測更實時。但無論設(shè)備多先進(jìn)，本質(zhì)始終是替代療法。

iPSC胰島細(xì)胞療法的出現(xiàn)，第一次跳出了這條路徑。其核心并不是“給多少胰島素”，而是“是否能讓身體重新?lián)碛蟹置谝葝u素的細(xì)胞”。

通過誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在體外定向分化為成熟胰島細(xì)胞，再移植回患者體內(nèi)，這些細(xì)胞可以在血糖升高時自主釋放胰島素，在血糖下降時自動“收手”。這并非機械響應(yīng)，而是接近生理狀態(tài)的動態(tài)調(diào)節(jié)。

在已經(jīng)公開的多項臨床隨訪數(shù)據(jù)中，接受該療法的重癥1型糖尿病患者體內(nèi)，曾經(jīng)無法檢測的C肽水平重新出現(xiàn)并持續(xù)穩(wěn)定；多名患者逐步減少甚至完全停用外源胰島素；血糖達(dá)標(biāo)時間顯著提升，嚴(yán)重低血糖事件消失。

這些指標(biāo)并不只是數(shù)字的變化，而是意味著患者第一次重新獲得“被身體托底”的安全感。

03 安全性與現(xiàn)實邊界：醫(yī)學(xué)進(jìn)步從不走捷徑

任何突破性療法，都繞不開安全性的拷問。尤其是細(xì)胞治療，免疫排斥、感染風(fēng)險、長期穩(wěn)定性，始終是臨床關(guān)注的核心。

在相關(guān)臨床推進(jìn)過程中，監(jiān)管機構(gòu)曾因個別嚴(yán)重不良事件介入審查，這一度引發(fā)外界擔(dān)憂。但獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會的復(fù)核結(jié)果顯示，這些事件并非由細(xì)胞療法本身直接引發(fā)，試驗隨后恢復(fù)推進(jìn)。

值得注意的是，這類療法目前仍需配合免疫抑制策略，以避免移植細(xì)胞被免疫系統(tǒng)清除。這也決定了它并非適用于所有患者，而是優(yōu)先面向低血糖風(fēng)險極高、傳統(tǒng)治療已難以保障安全的人群。

醫(yī)學(xué)從來不是一步到位的奇跡，而是風(fēng)險、收益與現(xiàn)實需求之間的反復(fù)權(quán)衡。正是這種謹(jǐn)慎推進(jìn)，才讓“功能性治愈”不至于停留在口號層面。

04 為 當(dāng)“功能性治愈”第一次變得具體

如果一名1型糖尿病患者，可以在不依賴外源胰島素的情況下，長期維持穩(wěn)定血糖、不再經(jīng)歷嚴(yán)重低血糖，這是否已經(jīng)改變了疾病的本質(zhì)？

醫(yī)學(xué)界用“功能性治愈”來描述這種狀態(tài)：疾病的根源未必被徹底抹去，但它不再主導(dǎo)生活。

iPSC胰島細(xì)胞療法所代表的，并不僅是一款新產(chǎn)品，而是一種新的醫(yī)學(xué)想象——人類是否能夠通過重建關(guān)鍵細(xì)胞，修復(fù)那些曾被認(rèn)為不可逆的慢性疾病。

2026年，或許不會是終點，卻很可能成為1型糖尿病治療史上一個清晰的分界線。

本公眾號所有文章旨在宣傳生命科學(xué)領(lǐng)域的最新技術(shù)和研究，所有內(nèi)容均不構(gòu)成任何醫(yī)療指導(dǎo)。