圖源：Pixabay

撰文｜譚凌實(shí) Ken Song 魯白

翻譯 | 梅寶

隨著全球藥品定價(jià)壓力持續(xù)增大以及研發(fā)成本持續(xù)上升，學(xué)術(shù)界和生物制藥公司的臨床醫(yī)生和轉(zhuǎn)化科學(xué)家正在重新評(píng)估何時(shí)、何地以及如何啟動(dòng)早期臨床項(xiàng)目。這些最初的患者數(shù)據(jù)對(duì)于降低研發(fā)項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)至關(guān)重要，能使開發(fā)者將有限的時(shí)間和資源用于最有前景的藥物。我們評(píng)估了藥物研發(fā)領(lǐng)域的四個(gè)根本性轉(zhuǎn)變，這些轉(zhuǎn)變很可能對(duì)全球生物制藥未來的成功至關(guān)重要：利用大規(guī)模高質(zhì)量隊(duì)列研究、企業(yè)驅(qū)動(dòng)的研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)、將可負(fù)擔(dān)的人工智能與廣泛的高質(zhì)量數(shù)據(jù)相結(jié)合，以及中國對(duì)精準(zhǔn)醫(yī)療的關(guān)注。

過去十年間，中國在藥物發(fā)現(xiàn)、研發(fā)及監(jiān)管基礎(chǔ)設(shè)施領(lǐng)域的快速發(fā)展，推動(dòng)了當(dāng)前對(duì)外授權(quán)交易的爆炸性增長與規(guī)模擴(kuò)張。然而，這一激增態(tài)勢不僅源于中國日益增強(qiáng)的生物技術(shù)能力，更可能預(yù)示著一種新型藥物研發(fā)與商業(yè)模式的出現(xiàn)，它更能適應(yīng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)所面臨的科學(xué)與經(jīng)濟(jì)雙重挑戰(zhàn)。2011年至2018年間，中國藥物對(duì)外授權(quán)交易的平均年規(guī)模約為10億美元。2025年前三季度，此類交易金額已飆升至近700億美元，是2021年創(chuàng)紀(jì)錄金額82億美元的八倍。2024年，中國創(chuàng)新藥候選物（innovative drug candidates）占全球總量的23%。進(jìn)一步驗(yàn)證中國全球影響力的是，2024年全球排名前20的生物制藥公司，其28%的外部引進(jìn)管線（externally sourced pipelines）來自中國，交易價(jià)值達(dá)410億美元。

在過去十年中，中國已超越美國，成為全球臨床試驗(yàn)的主要所在地，這主要?dú)w功于中國國家藥品監(jiān)督管理局進(jìn)行的根本性監(jiān)管改革。其最新一步是在2025年，將新藥臨床試驗(yàn)（Investigational New Drug, IND）申請(qǐng)的審評(píng)時(shí)限從60個(gè)工作日縮短至30個(gè)工作日，這與美國食品藥品監(jiān)督管理局遵循的時(shí)間表一致。2017年，單國臨床試驗(yàn)（single-country trials，本文中指僅在中國開展的臨床試驗(yàn)）數(shù)量激增，最初由兩大因素合力驅(qū)動(dòng)：一方面，跨國藥企加速在全球范圍內(nèi)注冊本地創(chuàng)新藥物；另一方面，中國藥企同時(shí)推進(jìn)“仿制藥”（me-too）與“改良型新藥”（me-better）候選藥物的研發(fā)。然而，這一單國試驗(yàn)的迅猛增長趨勢仍在延續(xù)，其核心驅(qū)動(dòng)力已逐漸轉(zhuǎn)向由創(chuàng)新型生物科技公司作為申辦方主導(dǎo)。盡管2022年至2023年間全球生物科技領(lǐng)域的風(fēng)險(xiǎn)投資與首次公開募股資金出現(xiàn)下滑，中國的臨床試驗(yàn)總數(shù)仍從2020年的1800項(xiàng)增長至2023年的超過3500項(xiàng)，這一增長主要由僅在中國開展的臨床試驗(yàn)所驅(qū)動(dòng)。同一時(shí)期，美國的臨床試驗(yàn)總數(shù)則從2500項(xiàng)減少至2000項(xiàng)。

01 中國創(chuàng)新的驅(qū)動(dòng)力何在？

中國各行各業(yè)的高度競爭環(huán)境，驅(qū)動(dòng)本土企業(yè)不斷突破極限，持續(xù)挑戰(zhàn)既有的行業(yè)模式與實(shí)踐。經(jīng)年累月，這種內(nèi)生動(dòng)力連同政府的有力支持，共同塑造出深度聚焦、體系完備的垂直行業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施與生態(tài)，其根本邏輯迥異于其他國家進(jìn)化較慢的模式，且運(yùn)行速度顯著更快。隨著中國已在從電信、電動(dòng)汽車到太陽能電池、人工智能等諸多科技領(lǐng)域建立起全球領(lǐng)先優(yōu)勢，其差異化的發(fā)展路徑開始影響全球生物醫(yī)藥的創(chuàng)新格局，自然不足為奇。

如今，越來越多的中外企業(yè)正利用中國在速度與成本方面的長期優(yōu)勢，并結(jié)合新型策略，以期更快獲取具備高靶向性的初步臨床數(shù)據(jù)。中國在早期臨床開發(fā)路徑中的四大特色，凸顯了其在加速實(shí)現(xiàn)臨床概念驗(yàn)證（clinical proof-of-concept）方面的潛在機(jī)會(huì)。

02 隊(duì)列研究的“反向轉(zhuǎn)化”與 “臨床試驗(yàn)就緒隊(duì)列”

在中國，由國家研究基金資助的大規(guī)模、針對(duì)特定疾病且進(jìn)行多年隨訪的臨床隊(duì)列研究數(shù)量日益增多，已形成體系。這些隊(duì)列涵蓋糖尿?。?C， BPROAD）、肥胖癥（GOCY）、代謝性疾?。–hina-Map）、阿爾茨海默?。ㄖ袊鳫EAD研究）和肌萎縮側(cè)索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）等。這些隊(duì)列研究不僅能為政府醫(yī)療衛(wèi)生決策提供流行病學(xué)依據(jù)，也被證明對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)具有不可估量的價(jià)值。

一個(gè)著名的隊(duì)列研究例子是中國國家中風(fēng)注冊研究3（CNSR3，由天壇醫(yī)院王擁軍教授領(lǐng)導(dǎo)）。該隊(duì)列包括來自全國210個(gè)臨床中心的15000名中風(fēng)患者，數(shù)據(jù)涵蓋臨床、血液檢查、腦影像學(xué)和行為評(píng)估，收集時(shí)間點(diǎn)為3個(gè)月、6個(gè)月以及第1至第5年中的每年。此外，所有參與者都進(jìn)行了全基因組測序和血液蛋白質(zhì)組學(xué)數(shù)據(jù)采集。該數(shù)據(jù)集的分析不僅可能揭示中風(fēng)發(fā)病機(jī)制和預(yù)后的機(jī)制，而且有助于制定疾病預(yù)防和治療策略。初步努力已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了藥物靶點(diǎn)，基于這些靶點(diǎn)的藥物分子正在開發(fā)中（例如專利CN114685449B）。在這個(gè)“反向轉(zhuǎn)化”（reverse translation）模型中，STROMICS的基因型-表型關(guān)系研究發(fā)現(xiàn)中風(fēng)治療新靶點(diǎn)，在實(shí)驗(yàn)室中通過細(xì)胞和動(dòng)物研究進(jìn)行驗(yàn)證，然后產(chǎn)生的新候選藥物將在臨床試驗(yàn)中進(jìn)行測試。生物制藥開發(fā)者越來越青睞這種以人類數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)的藥物發(fā)現(xiàn)，而非動(dòng)物研究。

隊(duì)列研究可以根據(jù)遺傳變異的關(guān)聯(lián)識(shí)別患者亞型，從而有助于制定臨床試驗(yàn)的患者分層策略。CNSR3/STROMICS研究已經(jīng)確定了至少五種缺血性中風(fēng)亞型，某些靶點(diǎn)的遺傳變異可能選擇性地與特定亞型相關(guān)。通過仔細(xì)檢查基因型-表型關(guān)聯(lián)（血液蛋白、影像數(shù)據(jù)等），也可以開發(fā)用于疾病進(jìn)展和藥物療效的生物標(biāo)志物。

最后，隊(duì)列研究可以調(diào)整和轉(zhuǎn)化為形成“臨床試驗(yàn)就緒隊(duì)列”（trial-ready cohorts, TRCs），從而簡化患者入組并減少時(shí)間和成本。例如北京大學(xué)第三醫(yī)院開發(fā)的ALS TRC，該隊(duì)列約有1,500名患者。該研究系統(tǒng)地收集和記錄了家族史、睡眠、認(rèn)知和行為評(píng)估、首發(fā)癥狀時(shí)間和臨床診斷、治療和疾病進(jìn)展，以及與疾病或治療相關(guān)的生物標(biāo)志物。許多患者記錄了影像（CT或MRI）、肌電圖和全基因組測序數(shù)據(jù)。受試者的招募并非通過傳統(tǒng)廣告或合同研究組織（contract research organizations，CROs）進(jìn)行，而是直接聯(lián)系腫瘤登記中心內(nèi)符合特定試驗(yàn)納入與排除標(biāo)準(zhǔn)的患者，并獲得其知情同意。這種方式以有限成本加速了高質(zhì)量的患者入組。

患者招募的開展得益于公共衛(wèi)生機(jī)構(gòu)擁有并運(yùn)營的“臨床試驗(yàn)就緒數(shù)據(jù)集”（trial-ready datasets, TRD）。上海申康醫(yī)院發(fā)展中心負(fù)責(zé)上海市級(jí)公立醫(yī)院的績效評(píng)估、資金投入與數(shù)據(jù)管理，目前正在開發(fā)此類數(shù)據(jù)集。該中心制定了統(tǒng)一的數(shù)據(jù)采集標(biāo)準(zhǔn)，每日匯集并管理來自各家醫(yī)院的臨床、影像、病理等全維度數(shù)據(jù)。為推進(jìn)轉(zhuǎn)化與臨床研究，中心已針對(duì)重大疾病系統(tǒng)化構(gòu)建了TRD，并通過“一站式”臨床隊(duì)列數(shù)據(jù)共享平臺(tái)開放使用，從而實(shí)現(xiàn)更快速、高精準(zhǔn)的患者招募。

03 研究者發(fā)起的臨床實(shí)驗(yàn)

越來越多的生物制藥公司選擇在中國啟動(dòng)早期臨床試驗(yàn)，先廣泛探索多個(gè)適應(yīng)癥，再根據(jù)初步數(shù)據(jù)聚焦于最具潛力的少數(shù)適應(yīng)癥及特定患者亞群。這一策略的結(jié)果是以更快、成本更低的途徑來獲得臨床概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)，這為進(jìn)一步的藥物開發(fā)指明了最佳路徑。

除了中國加速的新藥臨床試驗(yàn)審批通道外，研究者和醫(yī)療機(jī)構(gòu)已開始重新定義研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（investigator-initiated trials, IITs）位。在中國，傳統(tǒng)的IIT模式已被革新。一種新型協(xié)作模式應(yīng)運(yùn)而生：研究者敏銳捕捉到難治性或缺乏有效治療手段的患者的臨床需求后，主動(dòng)向所在醫(yī)院申請(qǐng)開展試驗(yàn)，并與生物制藥企業(yè)攜手設(shè)計(jì)研究方案。在工業(yè)界合作方的指導(dǎo)下，通常由經(jīng)驗(yàn)豐富的企業(yè)研究人員與臨床CRO共同執(zhí)行嚴(yán)格的監(jiān)察、數(shù)據(jù)管理與分析。此類IITs已成為獲取藥物在人體中早期療效與安全性信號(hào)的重要途徑。

在中國，細(xì)胞與基因療法（cell and gene therapy, CGT）領(lǐng)域存在一個(gè)獨(dú)特機(jī)遇：IIT可用于此類前沿療法的探索。對(duì)于已完成充分的動(dòng)物良好實(shí)驗(yàn)室規(guī)范（Good Laboratory Practice，GLP）毒理學(xué)研究及其他安全性數(shù)據(jù)積累、具備臨床試驗(yàn)申請(qǐng)條件的CGT產(chǎn)品，可通過醫(yī)院及機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)（而非國家藥監(jiān)局）的審批后開展人體試驗(yàn)（例如針對(duì)晚期癌癥患者）。這類研究通常依托實(shí)驗(yàn)室生產(chǎn)的良好生產(chǎn)規(guī)范（Good Manufacturing Practice，GMP）級(jí)產(chǎn)品，在單一大型醫(yī)院內(nèi)對(duì)有限患者群體進(jìn)行，從而顯著縮短試驗(yàn)周期并降低研發(fā)成本。

IITs的目標(biāo)不是獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，而是通過以最有效的方式評(píng)估治療反應(yīng)和安全性特征，來降低臨床開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。早期數(shù)據(jù)指導(dǎo)后續(xù)試驗(yàn)的更好設(shè)計(jì)，以提高其成功率。這些試驗(yàn)產(chǎn)生了關(guān)于在人體中的靶點(diǎn)結(jié)合、潛在藥效學(xué)生物標(biāo)志物以及早期療效和安全性信號(hào)的數(shù)據(jù)。它們也被用于探索新適應(yīng)癥、藥物再利用以及患者分層策略。IITs還用于開發(fā)新的生物標(biāo)志物和檢驗(yàn)藥物的作用機(jī)制。

北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授團(tuán)隊(duì)與人工智能藥物研發(fā)公司英矽智能及專注中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開發(fā)的生物技術(shù)公司4B Technologies合作開展的一項(xiàng)針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥的IIT，便是典型案例。該試驗(yàn)驗(yàn)證了藥物FB1006（一款通過老藥新用策略開發(fā)的ALS治療藥物）的臨床療效，其針對(duì)ALS的新型治療機(jī)制正是由英矽智能通過人工智能靶點(diǎn)識(shí)別算法所發(fā)現(xiàn)的。從最初篩選出28個(gè)潛在靶點(diǎn)開始，團(tuán)隊(duì)借助ALS-TRC，在不足兩年內(nèi)完成了109名潛在受試者的招募。隨后，研究采用人工智能輔助腦電圖分析工具進(jìn)行患者分層，最終篩選出64名更可能對(duì)藥物產(chǎn)生應(yīng)答的受試者。此外，團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新引入多種“數(shù)字生物標(biāo)志物”（digital biomarkers）用于藥效評(píng)估，包括基于人工智能算法的腦電圖、肌電圖及語音分析。初步分析數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)B1006能延緩患者運(yùn)動(dòng)功能衰退并改善其生活質(zhì)量，而人工智能輔助的腦電圖與語音分析結(jié)果被證明比傳統(tǒng)臨床評(píng)分更具敏感性。值得注意的是，該研究從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床研究完成的總時(shí)長不足三年。

中國的創(chuàng)新型的研究者發(fā)起試驗(yàn)并非藥物開發(fā)的終點(diǎn)，而是一次對(duì)傳統(tǒng)研發(fā)路徑的精巧優(yōu)化——旨在高效驗(yàn)證初步概念，從而為后續(xù)需巨額投入的注冊性臨床試驗(yàn)鋪平道路。

04 人工智能

去年早些時(shí)候，中國的DeepSeek平臺(tái)使得在成本僅為20萬美元的服務(wù)器上構(gòu)建和部署大型語言AI模型成為可能。相較于昂貴的第三方云端軟件，本地化部署不僅成本可控，更提供了更高安全性和隱私保障，從而加速了人工智能在中國醫(yī)療健康領(lǐng)域的落地應(yīng)用。如今，中小型生物技術(shù)企業(yè)已能自主開發(fā)定制化的AI工具。

AI已在臨床研發(fā)領(lǐng)域展現(xiàn)出顯著的生產(chǎn)力提升作用。當(dāng)前的應(yīng)用實(shí)例涵蓋了醫(yī)學(xué)文稿撰寫、臨床數(shù)據(jù)處理與統(tǒng)計(jì)分析輸出生成、醫(yī)學(xué)審閱與監(jiān)查流程優(yōu)化、訪視報(bào)告生成、實(shí)驗(yàn)室常規(guī)管理，以及嚴(yán)重不良事件的自動(dòng)核對(duì)，即比對(duì)電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)與安全性數(shù)據(jù)庫的信息。盡管現(xiàn)有AI應(yīng)用已為臨床開發(fā)帶來明顯效益，隨著Kimi及其他中國競爭者進(jìn)入市場，更多可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新AI解決方案有望加速落地。

經(jīng)濟(jì)高效的AI平臺(tái)正迅速推動(dòng)人工智能應(yīng)用的普及化，為藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)開辟更快、更高效且成本更低的新路徑。2014至2023年間，中國在生成式AI領(lǐng)域的專利申請(qǐng)量逾3.8萬件，占全球總量的70%，超過世界其他地區(qū)總和的三倍有余。隨著AI工具與高質(zhì)量臨床隊(duì)列數(shù)據(jù)庫的持續(xù)拓展，我們有理由期待，更多專屬于臨床開發(fā)環(huán)節(jié)的創(chuàng)新成果將不斷涌現(xiàn)。

05 聚焦精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)

中國始終高度重視人民的特定醫(yī)療需求。二十世紀(jì)五六十年代至七十年代，為應(yīng)對(duì)感染性疾病治療及提高畜牧業(yè)產(chǎn)量的需求，中國大力發(fā)展低成本抗生素產(chǎn)業(yè)，現(xiàn)已成為全球最大抗生素生產(chǎn)國，其出口量占全球總量的44.5%，同時(shí)也是人用與獸用抗生素的最大消費(fèi)國。隨著慢性疾?。ㄓ绕涫切难芘c代謝性疾病）發(fā)病率上升，中國轉(zhuǎn)而生產(chǎn)可負(fù)擔(dān)的抗高血壓藥、他汀類藥物及糖尿病治療藥物。當(dāng)癌癥成為重大公共衛(wèi)生負(fù)擔(dān)時(shí)，中國迅速跟進(jìn)歐美日等國的步伐開展腫瘤臨床試驗(yàn)，但其研究重點(diǎn)大多集中于已驗(yàn)證成熟的靶點(diǎn)，以期滿足龐大但仍相對(duì)低收入人群的治療需求。

隨著我們在AI的輔助下對(duì)分子層面生物學(xué)的理解迅速擴(kuò)展和加深，這推動(dòng)了對(duì)更精確靶點(diǎn)和有效干預(yù)措施的探索，更好的診斷學(xué)將在為最可能從特定療法中獲益的患者亞群帶來根本改善的療效方面發(fā)揮關(guān)鍵作用。同時(shí)，精準(zhǔn)醫(yī)療的靶向獲益將完全依賴于全新的遞送工具以及成本效益高的生產(chǎn)制造。

生物標(biāo)志物是早期檢測和靶向治療的關(guān)鍵之一。在癌癥生物標(biāo)志物研究中，中國在發(fā)表的期刊文章和專利數(shù)量上領(lǐng)先，其貢獻(xiàn)超過排名其后的四個(gè)國家，美國、德國、韓國和日本的總和。

但這僅是揭示中美創(chuàng)新路徑根本差異的冰山一角。細(xì)胞外囊泡（Extracellular vesicles, EVs）領(lǐng)域恰能凸顯這種差異：這類包含外泌體與微囊泡的新型載體，正在成為診斷、治療及精準(zhǔn)藥物遞送的前沿工具。中美兩國雖共同推進(jìn)該領(lǐng)域發(fā)展，其創(chuàng)新生態(tài)卻各具側(cè)重：中國廣泛聚焦于利用EVs進(jìn)行早期檢測與治療，解決規(guī)?；a(chǎn)的復(fù)雜工藝問題。美國企業(yè)則主要投資EVs作為靶向遞送載體的開發(fā)，并致力于建立嚴(yán)格的生產(chǎn)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)體系。值得關(guān)注的是，中國對(duì)CGT實(shí)施的雙軌制監(jiān)管體系覆蓋EV產(chǎn)品，截至2023年已有40項(xiàng)相關(guān)產(chǎn)品獲國家藥監(jiān)局快速通道資格，另有部分項(xiàng)目通過IIT開展探索，再推進(jìn)IND或新藥申請(qǐng)注冊。這種監(jiān)管彈性與美國或歐洲將EVs統(tǒng)一歸類為新型生物制品的監(jiān)管環(huán)境形成鮮明對(duì)比。

中國采用更廣泛且靈活的監(jiān)管策略，并積極嘗試EV等前沿技術(shù)路徑，這有助于推動(dòng)創(chuàng)新快速落地。通過加速將診斷技術(shù)或EV相關(guān)療法從實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)化至臨床，尤其是在國內(nèi)疾病負(fù)擔(dān)重的領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)可負(fù)擔(dān)的廣泛應(yīng)用，這種模式很可能催生重要的醫(yī)療突破。

06 借力新模式

迄今為止，美國憑借其深厚的科研能力、無與倫比的融資體系以及高藥價(jià)帶來的投資回報(bào)預(yù)期，始終保持著在生物技術(shù)創(chuàng)新領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。然而，鑒于臨床試驗(yàn)占藥品開發(fā)總成本的70%至80%，利用最快、最具成本效益和最有效的開發(fā)路徑變得至關(guān)重要。

如今，中國已在嵌合抗原受體T細(xì)胞療法（chimeric antigen receptor -T cell，CAR-T）和CGT的臨床開發(fā)領(lǐng)域取得引領(lǐng)地位。這一轉(zhuǎn)變正是近期美國食品藥品監(jiān)督管理局召開該領(lǐng)域頂尖科學(xué)家會(huì)議的核心議題。會(huì)議上，CAR-T細(xì)胞療法先驅(qū)卡爾·朱恩（Carl June）總結(jié)了這一趨勢：“一個(gè)日益普遍的現(xiàn)象是……我們在實(shí)驗(yàn)室開發(fā)出前景廣闊的細(xì)胞與基因療法新策略，卻只能眼睜睜看著它率先在中國進(jìn)行臨床試驗(yàn)。”他進(jìn)一步指出，“為何研究人員越來越多地將試驗(yàn)轉(zhuǎn)向海外？簡而言之，美國的流程已變得過于緩慢、昂貴且僵化，而其他國家為創(chuàng)新提供了更便利的環(huán)境?！?/p>

挑戰(zhàn)遠(yuǎn)不止于CGT領(lǐng)域。美國食品藥品監(jiān)督管理局前局長Scott Gottlieb多次提出相似觀點(diǎn)：“美國企業(yè)面臨的核心挑戰(zhàn)在于，獲取FDA一期臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的流程漫長且成本高昂。由于在中國啟動(dòng)首次人體臨床試驗(yàn)更為簡便，中國生物科技公司便能夠更快獲取最具潛力的化合物的相關(guān)數(shù)據(jù)，從而對(duì)美國企業(yè)形成競爭優(yōu)勢。"他進(jìn)一步指出，"中國生物科技企業(yè)能迅速將實(shí)驗(yàn)性分子推入早期患者試驗(yàn)，快速驗(yàn)證其是否命中預(yù)設(shè)的生物學(xué)靶點(diǎn)，并根據(jù)需要優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)。這是一種‘以快制勝’的創(chuàng)新模式。”

與中國其它產(chǎn)業(yè)的發(fā)展軌跡相似，中國的生物制藥產(chǎn)業(yè)正在經(jīng)歷一場或?qū)⒒菁叭蚧颊叩纳羁剔D(zhuǎn)型。激烈的國內(nèi)市場競爭，勤勉務(wù)實(shí)的工作文化、政府在政策層面的協(xié)同引領(lǐng)、持續(xù)推進(jìn)的法規(guī)優(yōu)化流程以及多渠道的金融扶持，共同催生了一個(gè)高度整合的創(chuàng)新生態(tài)——貫通了從分子設(shè)計(jì)、臨床前研究、臨床開發(fā)到生產(chǎn)制造的全鏈條。制藥企業(yè)與醫(yī)院體系、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、CRO、地方政府及以國家藥監(jiān)局為代表的中央衛(wèi)生監(jiān)管部門形成了緊密的協(xié)同網(wǎng)絡(luò)，共同推動(dòng)創(chuàng)新加速。這一能力向全球所有企業(yè)開放：無論是親自在中國開展早期臨床試驗(yàn)，與創(chuàng)新型中國生物技術(shù)公司合作，抑或直接引進(jìn)那些已通過臨床數(shù)據(jù)完成風(fēng)險(xiǎn)驗(yàn)證的創(chuàng)新分子，皆可借力這一蓬勃發(fā)展的生態(tài)系統(tǒng)，共赴科學(xué)與健康的未來。

（本文是由譚凌實(shí)、Ken Song、魯白為Nature Biotechnology撰寫的評(píng)論文章，文章原名：中國在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新：重新思考早期臨床開發(fā)（China’s innovation in translational medicine: rethinking early-stage clinical development）

文章原文見：https://www.nature.com/articles/s41587-025-02998-x