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一文掌握2025年NMOSD精準治療三大看點。

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種以急性視神經(jīng)炎和脊髓炎為主要臨床表現(xiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病。面對這一以高復發(fā)、高致殘為特征的疾病，任何一次復發(fā)都可能意味著不可逆的神經(jīng)損傷[1]。因此，探尋有效且能長期維持的治療策略，成為臨床實踐中的重要挑戰(zhàn)。

回顧2025年，NMOSD的治療領域正經(jīng)歷一場以“精準靶向”為核心的深刻變革。在這一背景下，抗IL-6R療法成為學術與臨床關注的焦點，相關實踐與討論在醫(yī)學界神經(jīng)病學頻道中廣泛呈現(xiàn)，從多個維度描繪出治療升級的新路徑。本文旨在系統(tǒng)梳理這些進展，通過作用機制深入闡釋、系列病例突破以及治療規(guī)范建立三大視角，全面展現(xiàn)NMOSD治療如何步入新階段。

精準之道：從廣泛耗竭到靶向調(diào)節(jié)的機制躍遷

治療的突破源于對疾病本質(zhì)的深刻理解和治療理念的持續(xù)革新。2025年的學術討論闡明，NMOSD的治療已從“非特異性免疫廣泛抑制”邁向“關鍵致病通路精準調(diào)控”的新階段。其中，IL-6信號通路被確立為NMOSD免疫炎癥級聯(lián)反應中的核心驅(qū)動力，既促進致病性抗體的生成，也直接參與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的炎性損傷。

靶向IL-6R的高效生物制劑薩特利珠單抗，在脫髓鞘性自身免疫性疾病的治療中發(fā)揮多維度精準調(diào)控作用：既可精準抑制致病性抗體分泌細胞的增殖與分化，從源頭阻斷致病性抗體的產(chǎn)生，同時下調(diào)補體水平以減輕補體介導的炎癥反應；還能阻斷IL-6介導的中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)炎癥循環(huán)，打破炎癥級聯(lián)放大效應。IL-6R抑制劑實現(xiàn)了從外周免疫、血眼及血腦屏障到中樞神經(jīng)系統(tǒng)的全方位、多通路干預，為脫髓鞘性自身免疫性疾病的長期治療構建起更高效、更精準的免疫重塑新范式 。與此同時，對生物標志物的研究進展也為未來實現(xiàn)“個體化精準治療”奠定了基礎。

若希望深入理解這一治療范式的轉(zhuǎn)變及其科學基礎，推薦閱讀：

精準治療理念的興起，直接回應了當前臨床實踐中一個關鍵挑戰(zhàn)：部分患者即便經(jīng)過B細胞清除治療，仍面臨疾病復發(fā)或神經(jīng)癥狀持續(xù)存在的困境。這可能與長壽命漿細胞持續(xù)產(chǎn)生AQP4抗體有關。研究顯示，長壽命漿細胞存在于骨髓中，可存活數(shù)年甚至數(shù)十年，在自身免疫性疾病中可持續(xù)分泌自身抗體，導致病情反復[2]。薩特利珠單抗的作用機制則精準阻斷這一致病關鍵——其通過特異性阻斷IL-6信號通路發(fā)揮治療作用，而IL-6通路不僅是驅(qū)動B細胞活化、分化為漿母細胞并產(chǎn)生AQP4抗體的核心通路，更是維持骨髓長壽命漿細胞存活與功能的關鍵細胞因子[3]。

具體而言，薩特利珠單抗能以高親和力全面結合IL-6膜結合受體與可溶性受體，從而全面抑制IL-6介導的多重病理過程：包括糾正輔助性T細胞17（Th17）/調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）免疫失衡、阻斷B細胞向漿母細胞分化、減少AQP4抗體生成，并減輕血腦屏障破壞及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的炎性浸潤與脫髓鞘損傷[4]。通過這些協(xié)同作用，薩特利珠單抗能夠?qū)MOSD的核心致病環(huán)節(jié)實現(xiàn)全面、精準、高效而持久的抑制，為臨床中B細胞清除后仍復發(fā)的困境提供了新的解決思路。

關于抗IL-6R療法升級策略的病例報道，可閱讀：

療效之光：突破難治困局，實現(xiàn)神經(jīng)功能改善

NMOSD的治療目標在于最大程度地減少復發(fā)、延緩殘疾進展[1]。對于長病程、高頻率復發(fā)或已累積嚴重功能障礙的患者群體，實現(xiàn)疾病逆轉(zhuǎn)尤為困難。本年度，多篇深度病例報告提供了令人振奮的實證，生動記錄了薩特利珠單抗如何為這些陷入困境的患者帶來轉(zhuǎn)機。

這些一系列跨越數(shù)年甚至數(shù)十年的治療故事，共同印證了薩特利珠單抗在控制復發(fā)方面的潛力。這些報道不僅展示了從“頻繁發(fā)作”到“長期穩(wěn)定”的驚人轉(zhuǎn)變，更可貴的是，部分患者實現(xiàn)了臨床擴展殘疾量表評分（EDSS）的顯著改善，這意味著生活質(zhì)量的實質(zhì)性提升。這些個體化的“勝利”，為同類患者帶來了信心。

欲深入了解這些改寫病程的詳細案例，請點擊：

NMOSD的臨床表現(xiàn)多樣，且常合并其他自身免疫病，管理難度大。薩特利珠單抗展現(xiàn)了其在緩解頑固性神經(jīng)痛、處理呃逆等特殊癥狀方面的價值。同時，在面對合并腫瘤、干燥綜合征等共病時，其兼顧療效與安全性的特點，使之成為臨床醫(yī)生手中的重要工具。此外，對于有妊娠需求的女性患者，薩特利珠單抗也探索出了一條平衡疾病控制與生命規(guī)劃的新路徑。

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未來之路：指南共識引領下的規(guī)范與拓展

當一種創(chuàng)新療法積累了充分的證據(jù)后，將其轉(zhuǎn)化為 標準化的臨床實踐，離不開權威指南和共識的指引。2025年，是中國NMOSD治療規(guī)范化進程中具有里程碑意義的一年。

▌權威定調(diào)與路徑細化

《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）》指出，薩特利珠單抗單藥或聯(lián)合傳統(tǒng)免疫抑制劑可顯著延緩AQP4抗體陽性NMOSD患者的疾病復發(fā)時間（Ⅰ級推薦，A級證據(jù)）[1]，這是對其臨床價值的高度認可。緊隨其后，《薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實踐專家建議》的發(fā)布，則進一步解決了“如何用對、用好”的實際問題，為臨床醫(yī)生提供了從患者篩選、治療啟動、監(jiān)測到長期管理的清晰路線圖。

了解權威共識的具體內(nèi)容與臨床指導，請見：

▌學術協(xié)同與理念升華

治療的規(guī)范化與理念的演進， 得益于神經(jīng)科學領域多方力量的共同推動。 在學術端，無論是泛長三角脫髓鞘疾病協(xié)作組年會這類區(qū)域性會議，還是各類全國性學術會議，都持續(xù)聚焦于診斷標準的統(tǒng)一與治療路徑的優(yōu)化。通過開展多學科深度研討，這些學術平臺有力推動了臨床實踐標準的落地，并在行業(yè)層面凝聚診療共識，從而整體提升了領域的診療水平。在企業(yè)端，諸如羅氏神經(jīng)科學論壇等內(nèi)部專業(yè)會議，則以領域前沿研究與臨床實踐的結合為核心，從產(chǎn)業(yè)側(cè)為治療理念的升級與臨床實踐的落地提供支持。

關注行業(yè)動態(tài)，可參考：

總結

縱觀2025年，抗IL-6R療法在NMOSD領域 所積累的豐富成果與深刻討論，清晰地描繪出一條從“機理明晰”到“實證突破”，最終走向“規(guī)范確立”的完整發(fā)展路徑?；诳茖W探索的“精準之道”揭示了薩特利珠單抗起效的內(nèi)在邏輯與優(yōu)勢所在；病例報道的“療效之光”證明了其改變疾病進程的長期療效；而由指南共識鋪設的“未來之路”，則為這項創(chuàng)新療法惠及更廣大患者奠定了堅實的基礎。未來，如何將這一系列共識、證據(jù)與 展望，轉(zhuǎn)化為在全國范圍內(nèi)規(guī)范、可及的臨床實踐，讓每一位NMOSD患者都能邁向“生活不受限”的未來，將是下一個階段共同努力的方向。

調(diào)研問題

參考文獻：

[1]中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會神經(jīng)免疫學組.中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）[J]. 中華神經(jīng)科雜志, 2025, 58(7): 687-703.

[2]侯金花. 長壽命漿細胞與系統(tǒng)性紅斑狼瘡[J]. 腎臟病與透析腎移植雜志,2013,22(6):549-553.

[3]Brynjolfsson SF, Persson Berg L, Olsen Ekerhult T, et al. Long-Lived Plasma Cells in Mice and Men. Front Immunol. 2018;9:2673. Published 2018 Nov 16.

[4]Fujihara K, Bennett JL, de Seze J, et al. Interleukin-6 in neuromyelitis optica spectrum disorder pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020;7(5):e841. Published 2020 Aug 20.

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