2025年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)76款創(chuàng)新藥上市（參照中國(guó)醫(yī)藥報(bào)統(tǒng)計(jì)口徑），包括47個(gè)化學(xué)藥品、23個(gè)生物制品（其中包括10個(gè)抗體藥物、4個(gè)重組蛋白、3個(gè)細(xì)胞基因療法、3個(gè)抗體偶聯(lián)藥物、1個(gè)基因療法、1個(gè)多肽）和6個(gè)中成藥，在數(shù)量創(chuàng)下新高的同時(shí)呈現(xiàn)出多元化創(chuàng)新療法在中國(guó)加速上市的趨勢(shì)，極大豐富了國(guó)內(nèi)患者的臨床治療手段。

一、疾病治療領(lǐng)域多點(diǎn)開(kāi)花

從疾病領(lǐng)域分布來(lái)看，腫瘤依然是獲批新藥最為集中的陣營(yíng)，數(shù)量為34款，涉及小分子、單抗、細(xì)胞療法、ADC等不同的藥物類型。其中，乳腺癌新藥數(shù)量最多，達(dá)到9款，包括3款CDK4/6抑制劑和2款CDK2/4/6抑制劑，同時(shí)也上市了國(guó)內(nèi)首個(gè)AKT抑制劑卡匹色替片和分別針對(duì)Trop2和HER2靶點(diǎn)的2款抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用德達(dá)博妥單抗和注射用博度曲妥珠單抗，為乳腺癌患者提供不同治療場(chǎng)景下的新選擇。其次是肺癌藥物有6款，除了KRAS抑制劑賽道迎來(lái)第3款國(guó)產(chǎn)新藥枸櫞酸戈來(lái)雷塞片外，主要還是集中在HER2、EGFR等傳統(tǒng)大靶點(diǎn)上。其他針對(duì)實(shí)體瘤的藥物中，包括3款針對(duì)卵巢癌、宮頸癌的婦科腫瘤新藥，以及在肝細(xì)胞癌、膽道癌、前列腺癌、鼻咽癌領(lǐng)域各有1款新藥上市。

血液腫瘤領(lǐng)域有8款新藥獲批，包括2款國(guó)產(chǎn)Bcl-2抑制劑利沙托克拉片和索托克拉片，適應(yīng)癥為慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤、套細(xì)胞淋巴瘤患者更新高治愈率的治療新方案。另外有2款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法獲得批準(zhǔn)治療B細(xì)胞淋巴瘤，使得國(guó)內(nèi)市場(chǎng)上的國(guó)產(chǎn)CAR-T療法累計(jì)達(dá)到7款。

在腫瘤之外，2025年獲批上市新藥還主要集中在感染性疾病領(lǐng)域。比較值得關(guān)注的有4款流感治療藥物昂拉地韋片、瑪舒拉沙韋片、瑪硒洛沙韋片、瑪帕西沙韋膠囊，尤其是后3款藥物都是靶向流感病毒RNA聚合酶PA亞基的抗病毒藥物，具有起效迅速且全病程僅需用藥1次的優(yōu)點(diǎn)，極大緩解了流感高發(fā)季節(jié)的民眾用藥緊張問(wèn)題，有助于降低公共衛(wèi)生負(fù)擔(dān)。另外一款值得關(guān)注的抗感染藥物是用于破傷風(fēng)緊急預(yù)防的斯泰度塔單抗注射液，這也是中國(guó)企業(yè)在全球范圍內(nèi)的首創(chuàng)性突破成果。

免疫疾病、內(nèi)分泌&代謝疾病這兩個(gè)慢性大病種也是獲批新藥較為集中的領(lǐng)域，在2025年分別有8款和7款新藥獲批，其中斑塊狀銀屑病新藥有3款、2型糖尿病藥物有4款，繼續(xù)抬高患者從更多樣化治療藥物中獲益的天花板。其他比較值得關(guān)注的新藥包括用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹的BTK抑制劑瑞米布替尼片，這既是BTK在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)從腫瘤到自免領(lǐng)域的破界，也填補(bǔ)了慢性蕁麻疹臨床治療的未滿足需求；以及全球首個(gè)用于成人肥胖或超重患者體重長(zhǎng)期控制的GLP-1R/GCGR雙靶點(diǎn)激動(dòng)劑瑪仕度肽，是中國(guó)企業(yè)在熱門GLP-1賽道上的重要成果。

二、突破性療法呈現(xiàn)數(shù)量和質(zhì)量雙提升

中國(guó)市場(chǎng)上創(chuàng)新藥的質(zhì)量提升，不僅體現(xiàn)在數(shù)量和技術(shù)類型多樣性上，也有更多突破性療法、源頭創(chuàng)新藥物和具有重磅潛力的新藥在中國(guó)首發(fā)上市，以及越來(lái)越多的中國(guó)上市新藥在全球范圍內(nèi)保持了研發(fā)進(jìn)度的領(lǐng)先性。據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)的統(tǒng)計(jì)，2025年獲批的76款新藥中，獲得過(guò)CDE突破性療法認(rèn)定的藥物有17款。從基于NextPharma賽道排名的全球研發(fā)進(jìn)度領(lǐng)先程度看，有12款上市新藥是全球賽道排名第1的品種，比例達(dá)到16%；全球賽道排名前三的品種則有31款，比例達(dá)到了41%，詳見(jiàn)下表。

2025年中國(guó)批準(zhǔn)的76款新藥

注：賽道排名是以藥品的核心作用機(jī)制劃分賽道，并按當(dāng)前最高研發(fā)階段及對(duì)應(yīng)的開(kāi)始日期進(jìn)行排序，能夠反映藥品在全球/中國(guó)的研發(fā)速度與競(jìng)爭(zhēng)態(tài)勢(shì)；新藥品種清單依據(jù)中國(guó)醫(yī)藥報(bào)口徑，參考鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/D5R_QVNOiz0bEFUL7ssqsQ

CDE的突破性療法認(rèn)定與FDA類似，通常授予那些“用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，對(duì)于尚無(wú)有效治療手段、可以提供有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有更明顯的臨床優(yōu)勢(shì)”的藥物。一般來(lái)說(shuō)，獲得突破性療法認(rèn)定的藥物，往往也是通過(guò)臨床數(shù)據(jù)證明臨床價(jià)值和能夠填補(bǔ)臨床未滿足需求的高質(zhì)量創(chuàng)新藥物。

從數(shù)據(jù)來(lái)看，2025年獲批上市的17款突破性療法中，有13款集中在腫瘤領(lǐng)域，包括實(shí)體瘤9款，血液腫瘤4款。另外4款突破性療法則分別分布在感染疾病、免疫疾病、心血管疾病和血液疾病。比較有代表性的藥物除了上文提到過(guò)的破傷風(fēng)預(yù)防藥物斯泰度塔單抗（突破性療法，全球賽道排名1/6）外，還有全球首個(gè)、中國(guó)首發(fā)獲批的EGFR ADC藥物維貝柯妥塔單抗（突破性療法，全球賽道排名1/28）、全球首個(gè)HER2雙抗藥物注射用澤尼達(dá)妥單抗（突破性療法，全球賽道排名1/10）等。

三、創(chuàng)新藥以更快速度進(jìn)入醫(yī)保

在更多高水平創(chuàng)新藥品能夠在中國(guó)以較快速度獲得上市資格，極大豐富臨床治療手段的同時(shí)，國(guó)家醫(yī)保局近年來(lái)通過(guò)每年一次常態(tài)化的醫(yī)保談判手段，也大大提升創(chuàng)新藥品納入醫(yī)保的速度，進(jìn)一步提升創(chuàng)新藥物在中國(guó)臨床用藥上的可及性。

以2025年1月1日至6月30日期間批準(zhǔn)的可以申請(qǐng)納入《2025年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄》的43款新藥為例，有30款通過(guò)談判成功進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。也就是說(shuō)，國(guó)家醫(yī)保目錄對(duì)于2025年上半年獲批新藥的覆蓋率可以達(dá)到70%，這些藥品自2026年1月1日就可以醫(yī)保報(bào)銷的形式惠及需要的患者，降低患者用藥負(fù)擔(dān)。

在納入2025年醫(yī)保的新藥中，有不少對(duì)于解決臨床未滿足需求具有重大現(xiàn)實(shí)意義，甚至是解決一些患者“無(wú)藥可醫(yī)”的困境。比如國(guó)內(nèi)企業(yè)自主研發(fā)的高選擇性MEK1/2抑制劑蘆沃美替尼作為突破性療法今年5月通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序獲批上市，成為中國(guó)首個(gè)且目前唯一一個(gè)同時(shí)覆蓋成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）及組織細(xì)胞腫瘤、2歲及以上兒童及青少年伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）雙適應(yīng)癥的藥物。雖然國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市了氫司美替尼，但蘆沃美替尼獲批適應(yīng)癥更廣，針對(duì)這兩個(gè)長(zhǎng)期缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療方案、靶向藥物幾乎為空白的罕見(jiàn)腫瘤領(lǐng)域，蘆沃美替尼僅獲批半年后就能通過(guò)醫(yī)保覆蓋惠及患者，顯示出國(guó)家醫(yī)保對(duì)于支持突破性創(chuàng)新療法、填補(bǔ)臨床空白的積極導(dǎo)向。

國(guó)家醫(yī)保彌補(bǔ)保障空白的努力，不僅體現(xiàn)在對(duì)于上述“缺藥少藥”的罕見(jiàn)疾病的覆蓋上，即便是對(duì)于一些已經(jīng)有相對(duì)較多治療藥物的乳腺癌、肺癌等大病種，當(dāng)有革新性或者首創(chuàng)新的治療手段問(wèn)世后，也能及時(shí)納入保障范圍，為患者提供實(shí)惠。比如針對(duì)HR陽(yáng)性乳腺癌的小分子PI3Kα抑制劑伊那利塞片（突破性療法，全球賽道排名2/35）、針對(duì)HER2突變非小細(xì)胞肺癌的HER2單抗藥物注射用瑞康曲妥珠單抗（突破性療法，全球賽道排名4/92）、針對(duì)KRAS突變非小細(xì)胞肺癌的枸櫞酸戈來(lái)雷塞片（突破性療法，全球賽道排名5/65），這些2025年獲批的創(chuàng)新藥都是同靶點(diǎn)和適應(yīng)癥首次出現(xiàn)在國(guó)家醫(yī)保目錄之中。當(dāng)然，對(duì)于基本醫(yī)療保障已經(jīng)充分的領(lǐng)域，部分1類新藥同樣難以進(jìn)入醫(yī)保目錄，也體現(xiàn)了國(guó)家醫(yī)保局對(duì)差異化創(chuàng)新的態(tài)度。

為了進(jìn)一步增強(qiáng)對(duì)民眾的醫(yī)療保障力度，國(guó)家醫(yī)保局在開(kāi)展2025年國(guó)家醫(yī)保目錄更新工作的同期，開(kāi)創(chuàng)性地首次同步啟動(dòng)了《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》擬定工作，進(jìn)一步提升高價(jià)值創(chuàng)新藥的可及性。在2025年獲批新藥中，注射用維拉苷酶β、注射用澤尼達(dá)妥單抗兩款藥物進(jìn)入《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》，為商業(yè)保險(xiǎn)報(bào)銷提供明確參考，降低患者自費(fèi)負(fù)擔(dān)。

隨著國(guó)家藥品監(jiān)督管理局持續(xù)優(yōu)化審評(píng)審批流程，讓差異化高質(zhì)量創(chuàng)新成果快速落地，加上國(guó)家醫(yī)保局將更多臨床急需、價(jià)值確切的創(chuàng)新藥通過(guò)常態(tài)化談判機(jī)制及時(shí)納入支付范圍，也就讓中國(guó)創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)了“當(dāng)年批、當(dāng)年談、次年惠”的局面，讓創(chuàng)新藥市場(chǎng)形成了“上市-準(zhǔn)入-可及”的良性循環(huán)。

中國(guó)市場(chǎng)上的創(chuàng)新藥物能夠?qū)崿F(xiàn)“批準(zhǔn)上市”與“醫(yī)保準(zhǔn)入”的雙向加速，也體現(xiàn)了中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)體系的成熟與效率。近70%的年內(nèi)獲批新藥醫(yī)保覆蓋率，不僅大幅減輕了患者負(fù)擔(dān)，更傳遞出明確政策信號(hào)：中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)正堅(jiān)定地向“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向”的高質(zhì)量創(chuàng)新轉(zhuǎn)型。隨著創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈與支付鏈的協(xié)同持續(xù)深化，中國(guó)患者將更快用得上、用得起全球前沿的療法。

來(lái)源 | 醫(yī)藥魔方

編輯 | 張鐘文 徐冰冰 吳晗瀟

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