這是《麻省理工科技評(píng)論》2026 年“十大突破性技術(shù)”深度解讀系列的第五篇內(nèi)容，關(guān)注 DeepTech，關(guān)注新興科技趨勢(shì)。

無(wú)論是入選《麻省理工科技評(píng)論》發(fā)布的“十大突破性技術(shù)”榜單，還是 Nature 與 Science 競(jìng)相將其列入年度新聞，在生命科學(xué)的宏大敘事中，個(gè)性化堿基編輯治療正迎來(lái)屬于它的歷史性時(shí)刻。

其最具標(biāo)志性的注腳，并非來(lái)自某家巨頭藥企的百億并購(gòu)，而是一位名叫 Kyle“KJ”Muldoon Jr. 的患者。他的故事證明個(gè)性化基因療法可以有效，并有可能將針對(duì)罕見(jiàn)遺傳疾病的個(gè)性化醫(yī)療變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。

KJ 出生時(shí)患有極罕見(jiàn)的氨甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏癥，由 CPS1 基因中的一個(gè)獨(dú)特突變引起，這是一種罕見(jiàn)的尿素循環(huán)障礙，全球發(fā)病率約為百萬(wàn)分之一，也是六種尿素循環(huán)障礙中最嚴(yán)重的一種。

具體來(lái)說(shuō)是基因組中一個(gè)堿基錯(cuò)誤，導(dǎo)致肝臟無(wú)法有效分解氨。氨積累會(huì)毒害大腦，造成腦損傷、發(fā)育遲緩甚至死亡。按照傳統(tǒng)的治療路徑，唯一的解法是肝移植，這不僅意味著漫長(zhǎng)的等待，還有終身服用免疫抑制劑的代價(jià)。

面對(duì)肝移植漫長(zhǎng)的等待期和極高的夭折風(fēng)險(xiǎn)，費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)的團(tuán)隊(duì)決定打破常規(guī)，為他啟動(dòng)一項(xiàng)看似不可能的任務(wù)：量身定制一款基因編輯藥物。

這是一場(chǎng)為期 6 個(gè)月的“生死時(shí)速”。研發(fā)團(tuán)隊(duì)聯(lián)合了哈佛、麻省總醫(yī)院及多家生物技術(shù)公司。他們利用 AI 輔助設(shè)計(jì)，跳過(guò)了耗時(shí)的完整動(dòng)物模型驗(yàn)證，采用多線并行的研發(fā)策略，僅用數(shù)周就鎖定了基于堿基編輯技術(shù)的治療方案。隨后，橫跨北美大陸的制造接力在寒冬中完成。

2025 年 2 月，F(xiàn)DA 在一周內(nèi)火速放行。KJ 接受了這款名為“kayjayguran”的定制藥物注射。2025 年圣誕前夕，1 歲的 KJ 邁出了人生的第一步。這是人類(lèi)史上首次在不到一年內(nèi)，完成從確診到研發(fā)再到給藥的全流程，實(shí)現(xiàn)了真正意義上的“一人一藥”基因修復(fù)。

圖 | KJ 邁出了人生的第一步（來(lái)源：費(fèi)城兒童醫(yī)院）

為了將這一實(shí)驗(yàn)室奇跡轉(zhuǎn)化為可持續(xù)的工業(yè)現(xiàn)實(shí)，KJ 的主治科學(xué)家 Kiran Musunuru 近期正式創(chuàng)立了生物技術(shù)公司 Aurora Therapeutics，獲得了 1600 萬(wàn)美元種子輪融資，并聘請(qǐng)了罕見(jiàn)病領(lǐng)域的資深老兵 Edward Kaye（Sarepta 和 Stoke Therapeutics 的前 CEO）擔(dān)任首席執(zhí)行官。

不同于傳統(tǒng)藥企，Aurora 致力于攻克“N=1”療法難以規(guī)�；耐袋c(diǎn)，計(jì)劃利用 FDA 新推出的“合理機(jī)制路徑”，將苯丙酮尿癥作為首個(gè)攻克目標(biāo)。

要理解 KJ 案例的里程碑意義，需要回溯基因編輯的發(fā)展脈絡(luò)。

第一代 CRISPR-Cas9 技術(shù)被形象地稱(chēng)為分子剪刀，其機(jī)制是切斷 DNA 雙鏈，引發(fā)細(xì)胞自身的修復(fù)機(jī)制。這種方式雖然高效，但雙鏈斷裂本身伴隨著不可控的風(fēng)險(xiǎn)，如大片段缺失或染色體異位。

而在 KJ 身上應(yīng)用的堿基編輯技術(shù)，則是 CRISPR 的改良迭代版。其源于 2016 年 David Liu（劉如謙）實(shí)驗(yàn)室的發(fā)明，旨在解決 CRISPR-Cas9 的脫靶和基因組不穩(wěn)定性問(wèn)題。早期事件包括 2017 年腺嘌呤堿基編輯器（ABE）的開(kāi)發(fā)，以及 2019 年臨床前驗(yàn)證在小鼠模型中糾正遺傳突變。2020 年初，技術(shù)擴(kuò)展到體外和體內(nèi)遞送，焦點(diǎn)轉(zhuǎn)向血液病如鐮狀細(xì)胞病和 β-地中海貧血。

它不再切斷雙鏈，而是像一支鉛筆配上了橡皮擦，利用失活的 Cas9 蛋白將脫氨酶帶到特定位點(diǎn)，直接將錯(cuò)誤的堿基化學(xué)修飾為正確的堿基。這種技術(shù)路線極大地降低了脫靶效應(yīng)和基因組不穩(wěn)定性風(fēng)險(xiǎn)。

這一案例的成功，驗(yàn)證了堿基編輯在臨床應(yīng)用中的安全性和有效性，也確立了其作為下一代基因療法核心工具的地位。

產(chǎn)業(yè)層面，截至 2025 年，全球堿基編輯產(chǎn)業(yè)已跨越概念驗(yàn)證期，進(jìn)入了以臨床數(shù)據(jù)為核心的商業(yè)化兌現(xiàn)階段。

美國(guó)市場(chǎng)依然掌握著底層技術(shù)（如劉如謙實(shí)驗(yàn)室）的話語(yǔ)權(quán)，并呈現(xiàn)出大藥企并購(gòu)加速的特征。

2025 年，最大的行業(yè)里程碑，莫過(guò)于醫(yī)藥巨頭禮來(lái)以約 13 億美元收購(gòu) Verve Therapeutics。這驗(yàn)證了堿基編輯在慢病管理上的巨大商業(yè)價(jià)值。Verve 的核心管線 VERVE-102（針對(duì)高膽固醇血癥）在臨床 Ib 期中展現(xiàn)了“一次治療，持久降脂”的潛力，正加速向心血管常見(jiàn)病市場(chǎng)滲透。

Beam Therapeutics 在體內(nèi)與體外領(lǐng)域雙管齊下。其 BEAM-101（體外）在鐮狀細(xì)胞病試驗(yàn)中成功消除了血管閉塞危機(jī)；而針對(duì)肝臟代謝病 AATD 的 BEAM-302（體內(nèi)）則證明了 LNP 遞送在復(fù)雜器官中的有效性。美國(guó)市場(chǎng)正利用充足的現(xiàn)金儲(chǔ)備，推動(dòng)技術(shù)向商業(yè)化終點(diǎn)沖刺。

此外，2025 年 7 月，加州大學(xué)伯克利分校與加州大學(xué)舊金山分校聯(lián)合成立了“兒科 CRISPR 治愈中心”，亦致力于個(gè)性化堿基編輯療法的開(kāi)發(fā)；同年 9 月，美國(guó)政府旗下的衛(wèi)生高級(jí)研究計(jì)劃局（ARPA-H）也宣布設(shè)立兩個(gè)項(xiàng)目，專(zhuān)門(mén)資助“精準(zhǔn)基因醫(yī)學(xué)”的研發(fā)與制造。

中國(guó)企業(yè)雖然起步較晚，但憑借自主開(kāi)發(fā)的編輯器和高效的臨床轉(zhuǎn)化，已從跟跑轉(zhuǎn)向并跑，甚至在部分細(xì)分領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)領(lǐng)跑。

比如正序生物利用自主原創(chuàng)的變形式堿基編輯器 tBE，在全球范圍內(nèi)首次實(shí)現(xiàn)了堿基編輯治愈血紅蛋白病（CS-101 療法），使多位患者擺脫輸血依賴(lài)；其針對(duì)高脂血癥的 CS-121，首位接受治療的患者已完成給藥并順利出院。

堯唐生物專(zhuān)注于體內(nèi) mRNA-LNP 遞送，其針對(duì)高膽固醇血癥的 YOLT-101 于 2025 年獲得美國(guó) FDA 的 IND 批準(zhǔn)，成為中國(guó)首個(gè)獲批臨床的體內(nèi)堿基編輯藥物；瑞風(fēng)生物則在 β-地中海貧血和 α-地貧領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了高效治愈，造血重建速度甚至優(yōu)于美國(guó)的同類(lèi)競(jìng)品；此外，邦耀生物、輝大基因等企業(yè)也在血液病、眼科及神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域建立了豐富管線。

KJ 案例最深遠(yuǎn)的價(jià)值，在于倒逼了藥物開(kāi)發(fā)與監(jiān)管創(chuàng)新。2025 年 10 月底，費(fèi)城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學(xué)團(tuán)隊(duì)宣布，他們已與 FDA 達(dá)成共識(shí)，計(jì)劃于 2026 年啟動(dòng)一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的“傘狀臨床試驗(yàn)”，允許同時(shí)納入患有 7 種不同尿素循環(huán)障礙的患者，只要其基因變體適合使用與 KJ 相同類(lèi)型的堿基編輯工具進(jìn)行修正，即可入組。

這意味著，未來(lái)針對(duì)類(lèi)似肝臟靶向遺傳病的變體修正，只需補(bǔ)充變體特異性數(shù)據(jù)，而無(wú)需每次從零進(jìn)行完整臨床試驗(yàn)，從而大幅縮短開(kāi)發(fā)周期、降低成本，并使罕見(jiàn)病治療從“N-of-1”（單人定制）擴(kuò)展到“N-of-many”（多患者共享平臺(tái)）。

這一轉(zhuǎn)變的直接推動(dòng)力是 2025 年 11 月 FDA 管理人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表的社論，正式推出“可信機(jī)制路徑”。該路徑針對(duì)傳統(tǒng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)不可行的超罕見(jiàn)病，允許基于小樣本連續(xù)患者數(shù)據(jù)獲得營(yíng)銷(xiāo)授權(quán)，前提是明確疾病的分子機(jī)制、干預(yù)的可測(cè)量性以及臨床獲益證據(jù)。

但在樂(lè)觀的預(yù)期之外，必須要冷靜審視目前制約基因編輯大規(guī)模應(yīng)用的關(guān)鍵瓶頸。

遞送系統(tǒng)的局限。目前最成熟的遞送方式是脂質(zhì)納米顆粒（LNP），它傾向于聚集在肝臟。這也是為什么 KJ 的治療（針對(duì)肝臟代謝�。┠艹晒Φ脑�。然而，對(duì)于大腦、心臟、肌肉等器官，目前仍缺乏高效且無(wú)免疫原性的遞送載體，如 AAV 載體的容量限制和抗體中和問(wèn)題。遞送技術(shù)是目前基因編輯最大的“限速步驟”。

脫靶效應(yīng)與長(zhǎng)期安全性。盡管堿基編輯比 Cas9 更安全，但仍存在“旁觀者編輯”（bystander editing）的風(fēng)險(xiǎn)，即不小心修改了目標(biāo)位點(diǎn)附近的堿基。對(duì)于需要終身發(fā)揮作用的基因療法，任何微小的錯(cuò)誤積累在數(shù)十年后可能引發(fā)癌癥或其他病變，這需要長(zhǎng)達(dá)多年的隨訪數(shù)據(jù)來(lái)建立信心。

費(fèi)用方面，Musunuru 指出，KJ 的治療費(fèi)用目前與肝移植相當(dāng)，約 100 萬(wàn)美元。雖然他樂(lè)觀預(yù)測(cè)未來(lái)隨流程成熟可降至幾十萬(wàn)美元，但在現(xiàn)有的醫(yī)藥工業(yè)體系下，針對(duì)單一患者開(kāi)發(fā)藥物的研發(fā)成本、質(zhì)控成本極為高昂。如何將手工作坊式的定制流程轉(zhuǎn)化為工業(yè)化的流水線生產(chǎn)，是產(chǎn)業(yè)界必須解決的難題。

總而言之，KJ 的故事不僅是一個(gè)醫(yī)學(xué)奇跡，更是基因編輯技術(shù)成熟度的一個(gè)縮影。它證明了我們已具備修改生命底層代碼的能力，且這種能力正變得越來(lái)越精準(zhǔn)和可定制。

然而，從實(shí)驗(yàn)室的突破到普惠大眾的藥物，中間橫亙著工業(yè)化制造、遞送技術(shù)瓶頸以及醫(yī)療支付體系改革等數(shù)座大山。未來(lái)幾年，基因編輯領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)將不再僅僅是專(zhuān)利之爭(zhēng)，更是工藝之爭(zhēng)、成本之爭(zhēng)和監(jiān)管智慧的博弈。對(duì)于人類(lèi)而言，這把“上帝的手術(shù)刀”已經(jīng)磨好，接下來(lái)的挑戰(zhàn)是，如何安全、公平地使用它。

以下評(píng)論內(nèi)容均為個(gè)人見(jiàn)解，不代表《麻省理工科技評(píng)論》觀點(diǎn)

定制化基因編輯，邁向“按需治療”的新紀(jì)元

KJ 這例“n=1 定制化基因編輯”之所以具有里程碑意義，不僅在于首次把為單個(gè)嬰兒快速開(kāi)發(fā)的編輯藥物真正推到臨床，更在于它把基因編輯從單一產(chǎn)品推向可復(fù)制的工程化流程。該治療面向罕見(jiàn) CPS1 缺陷，采用靜脈給藥并以脂質(zhì)納米顆粒遞送到肝臟，早期臨床獲益為后續(xù)同類(lèi)個(gè)案提供了現(xiàn)實(shí)參照。是今年 FDA 經(jīng)典案例和年度新聞，在社會(huì)上引起重大反響。

就技術(shù)成熟度而言，編輯工具（堿基編輯/引導(dǎo) RNA 設(shè)計(jì)、體外驗(yàn)證）正在快速標(biāo)準(zhǔn)化，但決定能否規(guī)�；涞氐娜允侨齻�(gè)硬鏈條：1) 遞送與組織特異性；2) 可制造性與放行檢測(cè)；3) 可監(jiān)管的證據(jù)框架。我們過(guò)去在體內(nèi) CRISPR 篩選、T 細(xì)胞與腫瘤微環(huán)境調(diào)控方面積累的經(jīng)驗(yàn)顯示：只要把“遞送—編輯—表型 readout”做成平臺(tái)，就能系統(tǒng)性識(shí)別決定療效/安全邊界的關(guān)鍵因子，并將其轉(zhuǎn)化為更穩(wěn)健的治療組合與工程策略。

當(dāng)前最值得警惕的瓶頸主要有四點(diǎn)。第一，遞送可控性仍是天花板。提高目標(biāo)組織編輯效率的同時(shí)降低非靶暴露、免疫反應(yīng)與再給藥困難，決定了適應(yīng)癥外延；第二，小樣本證據(jù)的檢測(cè)學(xué)短板。

對(duì)脫靶、嵌合體、長(zhǎng)期基因毒性與發(fā)育期風(fēng)險(xiǎn)，需要更敏感且可審計(jì)的標(biāo)準(zhǔn)化檢測(cè)與長(zhǎng)期隨訪體系；第三，CMC 與放行體系平臺(tái)化不足。個(gè)體化批次的 chain-of-identity、批間可比性、效力/雜質(zhì)指標(biāo)與緊急放行門(mén)檻，必須依賴(lài)自動(dòng)化與可復(fù)用的質(zhì)量體系；第四，成本與公平性約束。當(dāng)費(fèi)用接近重大手術(shù)級(jí)別時(shí)，支付與風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)機(jī)制將直接決定可及性。

未來(lái) 3–5 年，重點(diǎn)關(guān)注監(jiān)管與產(chǎn)業(yè)沿平臺(tái)主文件和個(gè)案適配演進(jìn)，先對(duì)編輯器與遞送載體建立可復(fù)用的非臨床與 CMC 框架，再用小隊(duì)列/籃式試驗(yàn)與真實(shí)世界證據(jù)擴(kuò)展適用范圍。FDA 近期提出的“plausible mechanism pathway（可置信機(jī)制路徑）”正釋放出明確信號(hào)：當(dāng)隨機(jī)對(duì)照不可行時(shí)，監(jiān)管可能更強(qiáng)調(diào)機(jī)制可解釋性與可觀察的臨床改善，同時(shí)要求上市后持續(xù)證據(jù)補(bǔ)全。

個(gè)性化基因療法的“工程化”突圍

KJ 的故事之所以令人振奮，不只是“救回了一個(gè)孩子”，而是第一次把“按人定制”的基因編輯療法跑通了全流程：第一步快速測(cè)序來(lái)確診致病的突變；第二，為修復(fù) 1 歲孩子的基因突變，而量身打造了 CRISPR 編輯器與指導(dǎo) RNA；第三，通過(guò)動(dòng)物安全性驗(yàn)證、臨床級(jí)生產(chǎn)、監(jiān)管放行，最終把藥物通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒送進(jìn)體內(nèi)。過(guò)去我們常說(shuō)個(gè)性化基因治療是未來(lái)醫(yī)學(xué)，KJ 讓它第一次像可交付的工程產(chǎn)品。

但這條路目前仍貴、仍慢、也難規(guī)模化。

首先，整個(gè)流程花費(fèi)數(shù)百萬(wàn)美元并耗時(shí) 8 個(gè)月，才得以把電腦上的治療方案，真的變成能被孩子使用的藥物。舉例而言，盡管已經(jīng)測(cè)序準(zhǔn)確定位了孩子的 DNA 突變，科學(xué)家依然需要在多種 RNA 與編輯器組合中，通過(guò)實(shí)驗(yàn)篩選找到最可靠的藥物分子，還要把每一步變成可追溯、可放行的臨床生產(chǎn)流程。一次這樣的“定制研發(fā)”，更像頂尖團(tuán)隊(duì)的大規(guī)模項(xiàng)目，而不是治療兒科疾病的常規(guī)服務(wù)。

同時(shí)，監(jiān)管與商業(yè)同樣是瓶頸。傳統(tǒng)藥物靠大樣本試驗(yàn)證明有效，而個(gè)體化療法甚至可能全球只有 2-3 個(gè)病人。KJ 的價(jià)值在于提供了可復(fù)用的方向：把編輯工具、遞送體系、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)與隨訪框架做成“底盤(pán)”，把真正變化的部分盡量收斂為特定 RNA 序列，讓單例 IND 的經(jīng)驗(yàn)沉淀為平臺(tái)化路徑。2025 年 FDA 討論的新審批思路，若能在安全邊界內(nèi)接受“小樣本+機(jī)制可信+真實(shí)世界隨訪”，將顯著降低后續(xù)病例的制度摩擦。

未來(lái) 3–5 年，我最期待和關(guān)注三件事：第一，哪些疾病最先落地，短期大概率仍集中在肝臟相關(guān)的罕見(jiàn)代謝病，如何突破讓常見(jiàn)病患者也受益？第二，最新的 AI/機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，能否把頂尖科研流程化+工程化，把“幾個(gè)月的步步優(yōu)化”壓縮到“幾天的 AI 自動(dòng)迭代”，這里 AI 的潛力是巨大的，我們有機(jī)會(huì)用模型預(yù)測(cè)脫靶與效率、用智能實(shí)驗(yàn)提高篩選效率和藥物工藝可靠性，我們可以拭目以待；第三，在探索性治療中的數(shù)據(jù)能否累積，形成跨病例的證據(jù)池，為更大適應(yīng)癥鋪路。

所以我們應(yīng)該思考的是，KJ 案例的成功并不是終點(diǎn)，而是一次“點(diǎn)火”：當(dāng)診斷、編輯、遞送、制造、監(jiān)管這五塊拼圖拼在一起，醫(yī)學(xué)就可能從“減輕孩子的傷痛”走向“徹底根治和修復(fù)疾病的源頭”。接下來(lái)要做的，是把這一個(gè)百萬(wàn)美元的醫(yī)學(xué)奇跡，變成大家都能受益的健康系統(tǒng)。

基因編輯的商業(yè)化悖論與破局之道

當(dāng) 2024 年 8 月出生的美國(guó)嬰兒 KJ Muldoon 因氨甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏癥陷入生命危機(jī)時(shí)，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)幾乎走到了盡頭。這種極為罕見(jiàn)的遺傳代謝病會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)氨迅速蓄積，引發(fā)不可逆的腦損傷，嬰兒期死亡率極高。在無(wú)法等待肝移植的絕境中，費(fèi)城兒童醫(yī)院團(tuán)隊(duì)為他量身定制了一種基于 CRISPR 堿基編輯的個(gè)體化療法，并在短短 6 個(gè)月內(nèi)完成研發(fā)與給藥，使其血氨水平顯著下降、生命得以延續(xù)。這一“一人一藥”的案例點(diǎn)燃了個(gè)性化醫(yī)療的想象力，也為基因編輯介入臨床治療提供了重要實(shí)證。

然而，KJ 的成功具有高度的“特殊性”。該療法精準(zhǔn)針對(duì)其特定的 G→A 點(diǎn)突變，在不切斷 DNA 雙鏈的前提下完成修復(fù)，并通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒遞送至肝臟。在緊急救治背景下，這一路徑跳過(guò)了常規(guī)所需的系統(tǒng)性動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和大規(guī)模臨床試驗(yàn)，承擔(dān)了真實(shí)而不可回避的技術(shù)與倫理風(fēng)險(xiǎn)。其長(zhǎng)期療效仍需多年隨訪，安全性、穩(wěn)定性和可復(fù)制性尚未被充分證明，尚不能簡(jiǎn)單等同于“治愈”。因此，這更像是一場(chǎng)極限條件下的可行性驗(yàn)證，而非基因編輯臨床應(yīng)用已經(jīng)成熟的標(biāo)志。

更深層的挑戰(zhàn)來(lái)自商業(yè)與實(shí)踐層面。理論上，基因編輯有望治療數(shù)千種遺傳病，但其中絕大多數(shù)疾病極為罕見(jiàn)，患者規(guī)模不足以支撐傳統(tǒng)藥物開(kāi)發(fā)模式。高昂的研發(fā)成本、漫長(zhǎng)的研發(fā)周期、審慎甚至偏保守的監(jiān)管，以及患者群體高度分散，共同推高了治療費(fèi)用，也放大了公平性和可及性問(wèn)題。這種“技術(shù)潛力巨大—商業(yè)回報(bào)極低”的結(jié)構(gòu)性矛盾，正逐漸演變?yōu)榛蚓庉嬵I(lǐng)域的隱性危機(jī)。

與此同時(shí)，臨床轉(zhuǎn)化仍面臨多重現(xiàn)實(shí)約束：KJ 療法能夠在 6 個(gè)月內(nèi)完成，依賴(lài)的是“特事特辦”的監(jiān)管彈性，難以規(guī)�；瘡�(fù)制；CRISPR-Cas9 體系仍存在脫靶等安全隱憂；而罕見(jiàn)病的高度異質(zhì)性，也使“一病一藥”的路徑難以形成規(guī)模效應(yīng)。

破局的關(guān)鍵，或許不在于無(wú)限放大“個(gè)性化”，而在于將其轉(zhuǎn)化為可復(fù)制、可擴(kuò)展的“平臺(tái)化”。一方面，可通過(guò)發(fā)展 RNA 編輯等不直接修改 DNA 的技術(shù)，在提升安全性的同時(shí)作為重要補(bǔ)充；另一方面，將基因編輯應(yīng)用于患者規(guī)模更大的疾病領(lǐng)域更具現(xiàn)實(shí)意義。近年來(lái)通用型 CAR-T 療法的進(jìn)展正是典型例證：通過(guò)基因編輯改造免疫細(xì)胞，不僅治療血液腫瘤，也逐步拓展至自身免疫疾病，實(shí)現(xiàn)“一次技術(shù)投入、覆蓋多種適應(yīng)癥”，顯著提升了療法在商業(yè)層面和社會(huì)層面的可行性。

無(wú)論技術(shù)、市場(chǎng)、監(jiān)管與資金如何博弈，KJ 的故事都具有不可替代的象征意義。它提醒我們，基因編輯真正的革命，不在于制造“一人一藥”的醫(yī)學(xué)神話，而在于如何將這種精準(zhǔn)、快速、可編程的能力，轉(zhuǎn)化為普惠而可持續(xù)的醫(yī)療體系。KJ 的奇跡或許是特例，但正是這些特例，照亮了未來(lái)醫(yī)學(xué)范式變革的方向。

1.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsb2512695?query=featured_home

2.https://abcnews.go.com/GMA/Wellness/baby-saved-gene-editing-therapy-takes-1-st/story?id=128515109

3.https://www.labiotech.eu/best-biotech/crispr-companies/

4.https://www.chop.edu/centers-programs/genetherapy4inheritedmetabolicdisorders/future-personalized-medicine-here-kjs

運(yùn)營(yíng)/排版：何晨龍