隨著生物技術(shù)領(lǐng)域不斷實現(xiàn)突破性進展，醫(yī)藥行業(yè)對2026年可能涌現(xiàn)的醫(yī)學(xué)創(chuàng)新充滿期待。最近，《自然》子刊

Nature Medicine

研發(fā)機構(gòu)：蓋茨醫(yī)學(xué)研究所（Gates Medical Research Institute）

療法名稱：M72/AS01E-4

適應(yīng)癥：肺結(jié)核

療法類型：疫苗

試驗階段：3期臨床試驗

Gates MRI-TBV02-301是一項評估新型結(jié)核?。═B）疫苗的3期臨床試驗。該研究旨在提供比目前的卡介苗（BCG）更持久的保護，因為卡介苗的效力會隨著兒童年齡的增長而減弱。這項大規(guī)模試驗在南非、肯尼亞、馬拉維、贊比亞和印尼五個國家開展，涵蓋了約兩萬名受試者，包括HIV感染者以及有或沒有既往結(jié)核感染證據(jù)的人群。該疫苗此前在2b期試驗中顯示出將進展為肺結(jié)核的風(fēng)險降低50%的預(yù)防效力，研究人員預(yù)計將在大約三年后獲得本階段的結(jié)果。

研發(fā)機構(gòu)：洛克菲勒大學(xué)（The Rockefeller University）、倫敦帝國理工學(xué)院（Imperial College London）和牛津大學(xué)（University of Oxford）

療法名稱：3BNC117-LS、10-1074-LS

適應(yīng)癥：HIV

療法類型：長效中和抗體

試驗階段：2期臨床試驗

RIO試驗是一項測試3BNC117-LS和10-1074-LS的2期臨床試驗，這兩種藥物是用于治療HIV的長效廣譜中和抗體。該試驗由洛克菲勒大學(xué)、倫敦帝國理工學(xué)院和牛津大學(xué)聯(lián)合開展，調(diào)查這些抗體是否能在患者停止每日抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療后維持病毒控制。受試者在感染初期即開始治療，他們接受的長效中和抗體一次輸注可在體內(nèi)維持療效長達(dá)6個月。初步結(jié)果顯示，75%的受試者在不服用每日藥物的情況下維持了病毒控制長達(dá)5個月，而安慰劑組中這一數(shù)值僅為11%。

研發(fā)機構(gòu)：倫敦大學(xué)學(xué)院（University College London）

療法名稱：loratadine、famotidine、colchicine、rivaroxaban

適應(yīng)癥：COVID-19后遺癥

療法類型：小分子

試驗階段：3期臨床試驗

由倫敦大學(xué)學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)的STIMULATE_ICP試驗是一項針對COVID-19后遺癥（long COVID）的3期適應(yīng)性平臺研究。該試驗采用了開放標(biāo)簽設(shè)計，這是應(yīng)患者要求設(shè)置，以確保透明度。最初納入評估的藥物包括loratadine加famotidine、colchicine和rivaroxaban，并根據(jù)初步結(jié)果添加或減少測試藥物。這些干預(yù)措施針對患者報告的使人衰弱的疲勞和勞累。研究人員推測患者癥狀可能與微小血管異常相關(guān)，因此選擇多種可降低炎癥并改善血流的藥物進行評估。這項臨床試驗已經(jīng)結(jié)束，研究結(jié)果計劃于2026年發(fā)表。

研發(fā)機構(gòu)：馬里蘭大學(xué)（University of Maryland）

療法名稱：LASSARAB

適應(yīng)癥：拉沙熱和狂犬病

療法類型：疫苗

試驗階段：1期臨床試驗

CVD 1000試驗是一項首次在人類中進行的1期臨床試驗，測試針對拉沙熱（Lassa Fever）和狂犬病的LASSARAB疫苗。該疫苗由杰斐遜疫苗與大流行病防范中心（Jefferson Center for Vaccines & Pandemic Preparedness）開發(fā)，是一種以基因工程改造并減毒的狂犬病毒為載體的疫苗，同時表達(dá)完整的拉沙病毒糖蛋白和狂犬病毒糖蛋白，對兩種致命疾病提供雙重保護。世界衛(wèi)生組織已將拉沙熱列為重大的公共衛(wèi)生威脅。早期數(shù)據(jù)表明，該疫苗耐受性良好，參與者在兩劑接種后能產(chǎn)生強力的免疫反應(yīng)。

圖片來源：123RF

研發(fā)機構(gòu)：諾和諾德（Novo Nordisk）

療法名稱：ziltivekimab

適應(yīng)癥：心血管事件

療法類型：單克隆抗體

試驗階段：3期臨床試驗

Ziltivekimab是諾和諾德開發(fā)的一款靶向IL-6的單克隆抗體，它目前在多項3期臨床試驗中接受檢驗。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低動脈粥樣硬化、慢性腎病且存在殘余炎癥風(fēng)險患者的心血管事件發(fā)生率。HERMES研究正在評估它在射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭患者中的療效，這類患者群體也已知存在殘余炎癥風(fēng)險，且該風(fēng)險會促進疾病進展。ARTEMIS研究在患者因急性心肌梗死入院后立即開始ziltivekimab治療。其目的是觀察立即阻斷炎癥是否能改善急性冠狀動脈綜合征患者的預(yù)后并降低未來心血管事件的發(fā)生率。

研發(fā)機構(gòu)：Revolution Medicines

療法名稱：daraxonrasib（RMC-6236）

適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性胰腺癌

療法類型：小分子

試驗階段：3期臨床試驗

RASolute 302試驗是一項全球性3期臨床試驗，旨在比較口服RAS抑制劑daraxonrasib與標(biāo)準(zhǔn)化療對轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者的療效。由于95%的胰腺癌病例由

KRAS

研發(fā)機構(gòu)：Cartesian Therapeutics

療法名稱：Descartes-08

適應(yīng)癥：全身性重癥肌無力

療法類型：CAR-T療法

試驗階段：2b期臨床試驗

MG-001試驗由Cartesian Therapeutics領(lǐng)導(dǎo)，是一項測試mRNA CAR-T細(xì)胞療法治療重癥肌無力（一種慢性自身免疫性疾?。┑?b期臨床試驗。與治療癌癥的傳統(tǒng)CAR-T療法不同，這種方法使用mRNA對靶細(xì)胞進行暫時改造，從而降低了細(xì)胞因子釋放綜合征等嚴(yán)重副作用的風(fēng)險。該療法產(chǎn)生的CAR-T細(xì)胞可清除負(fù)責(zé)產(chǎn)生有害抗體的特定細(xì)胞，在2b期試驗中，57%的患者在第六個月時實現(xiàn)了癥狀表現(xiàn)最小化。這種長效、精準(zhǔn)免疫療法可能適用于紅斑狼瘡和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等其他自身免疫性疾病。

研發(fā)機構(gòu)：Prime Medicine

療法名稱：PM359

適應(yīng)癥：慢性肉芽腫病

療法類型：先導(dǎo)編輯自體干細(xì)胞療法

試驗階段：1/2期臨床試驗

Prime Medicine正在進行一項使用先導(dǎo)編輯（prime editing）技術(shù)治療慢性肉芽腫?。ㄒ环N罕見的遺傳性免疫功能障礙）的1/2期臨床試驗。這一研究利用先導(dǎo)編輯在體外糾正患者自身造血干細(xì)胞中的基因缺陷。與同種異體移植策略不同，這一自體療法消除了移植物排斥和移植物抗宿主病風(fēng)險。早期結(jié)果顯示，首批兩名接受治療的患者實現(xiàn)了功能性治愈，中性粒細(xì)胞活性恢復(fù)到足以預(yù)防感染的正常水平。雖然這種疾病極其罕見，但該試驗展示了先導(dǎo)編輯作為一種多功能且精準(zhǔn)的基因編輯工具的潛力。

圖片來源：123RF

研發(fā)機構(gòu)：BriaCell Therapeutics

療法名稱：Bria-IMT

適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性乳腺癌

療法類型：現(xiàn)貨型靶向細(xì)胞免疫療法

試驗階段：3期臨床試驗

BRIA-ABC試驗是一項評估Bria-IMT（一種基于細(xì)胞的免疫療法）聯(lián)合免疫檢查點抑制劑治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌的3期臨床試驗。Bria-IMT是一種通過基因工程改造的現(xiàn)貨型人類乳腺癌細(xì)胞系，它具有免疫細(xì)胞的特征。它通過表達(dá)多種乳腺癌抗原刺激患者的免疫系統(tǒng)，并具有直接刺激患者體內(nèi)抗癌免疫細(xì)胞的能力。該試驗招募的患者包括所有乳腺癌亞型，并涵蓋腦轉(zhuǎn)移患者或多次治療失敗的患者。主要目標(biāo)是確定這種組合方案與標(biāo)準(zhǔn)化療相比是否能延長總生存期。

研發(fā)機構(gòu)：MD Stem Cells

療法名稱：自體骨髓干細(xì)胞

適應(yīng)癥：神經(jīng)系統(tǒng)疾病和損傷

療法類型：干細(xì)胞療法

試驗階段：N/A

神經(jīng)干細(xì)胞治療試驗（NEST）是一項人類臨床試驗，探索使用自體骨髓來源干細(xì)胞改善神經(jīng)功能的療效。在這一項目中，研究人員從患者體內(nèi)抽取骨髓干細(xì)胞，在體外處理后通過靜脈和鼻腔重新引入體內(nèi)，使其能夠遷移到大腦中促進修復(fù)。該試驗已經(jīng)治療了約200名患者，很多患者在接受治療后報告癥狀改善。研究人員表示，這些結(jié)果有望為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、阿爾茨海默病、帕金森病和腦卒中等疾病患者帶來希望和生活質(zhì)量的提升。

研發(fā)機構(gòu)：諾華（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals

療法名稱：pelacarsen

適應(yīng)癥：心血管疾病

療法類型：反義寡核苷酸療法

試驗階段：3期臨床試驗

Lp（a）HORIZON試驗是一項大規(guī)模的全球性3期臨床試驗，檢測反義寡核苷酸療法pelacarsen降低重大心血管事件風(fēng)險的效果。Pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），是影響全球多達(dá)20%人群的心血管疾病獨立遺傳風(fēng)險因素。Lp（a）水平是由基因所決定，不受生活方式改變影響，因此患者無法通過改善飲食或增加體力活動來充分控制其Lp（a）水平。在此前的臨床試驗中，pelacarsen已被證明能將Lp（a）水平降低約80%。Lp（a）HORIZON試驗招募了約7000名受試者，旨在確定降低Lp（a）水平能否轉(zhuǎn)化為更少的主要心血管事件，結(jié)果預(yù)計將于2026年公布。

參考資料：

[1] May. (2025) Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med., doi: 10.1038/s41591-025-04083-x.

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