Omeros Corporation日前宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Yartemlea（narsoplimab）用于治療造血干細(xì)胞移植相關(guān)性血栓性微血管?。═A-TMA）成人及年齡滿2歲及以上的兒童患者。TA-TMA是一種由補(bǔ)體凝集素（lectin）通路激活所驅(qū)動(dòng)、常常危及生命的干細(xì)胞移植并發(fā)癥。根據(jù)新聞稿，Yartemlea是首個(gè)獲批的凝集素通路抑制劑。Yartemlea可選擇性抑制凝集素通路效應(yīng)酶MASP-2，在阻斷該通路激活的同時(shí)，保留對(duì)宿主防御至關(guān)重要的補(bǔ)體經(jīng)典與旁路通路功能。

Yartemlea的批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)針對(duì)TA-TMA成人患者的單臂、開(kāi)放標(biāo)簽研究結(jié)果（TA-TMA研究；N=28），并由一項(xiàng)擴(kuò)大使用項(xiàng)目（EAP；N=221例成人及兒童患者）的額外數(shù)據(jù)支持。在EAP中，共有19例患者（13例成人、6例兒童）具備可評(píng)估的患者層面療效數(shù)據(jù)。

療效評(píng)估指標(biāo)為血栓性微血管病（TMA）完全緩解（CR），定義為T(mén)MA關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)（血小板計(jì)數(shù)及乳酸脫氫酶[LDH]水平）改善，同時(shí)伴隨器官功能改善或脫離輸血依賴。在TA-TMA研究中共有17/28例患者達(dá)到CR（61%），在EAP研究中則有13/19例達(dá)到CR（68%）。在TA-TMA與EAP研究中，自TMA確診起100天總生存率（基于全因死亡率）分別為73%（95% CI：52，86）和74%（95% CI：48，88）。所有患者均符合國(guó)際統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)下的高危TA-TMA定義，被歸類(lèi)為預(yù)后不良且死亡風(fēng)險(xiǎn)較高的患者人群。

Yartemlea（又名OMS721）是一種靶向MASP-2的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補(bǔ)體凝集素通路的效應(yīng)酶，是一個(gè)創(chuàng)新的促炎性蛋白靶點(diǎn)。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實(shí)能保留抗體依賴性經(jīng)典補(bǔ)體激活通路的完整功能，該通路是獲得性免疫應(yīng)答的關(guān)鍵組成部分。FDA已授予該藥物針對(duì)TA-TMA的突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格。歐洲藥品管理局（EMA）也已授予其用于造血干細(xì)胞移植治療的孤兒藥資格。

參考資料：

[1] FDA Approves Omeros’ YARTEMLEA? – First and Only Therapy Indicated for TA-TMA. Retrieved December 25, 2025 from https://investor.omeros.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-omeros-yartemlear-first-and-only-therapy-indicated

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