12月23日，沙礫生物自主研發(fā)的新一代基因敲除型腫瘤浸潤淋巴細胞（Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL）產(chǎn)品GT307注射液，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗（IND）批準。

GT307是一款基于CRISPR基因編輯技術的下一代雙基因敲除型TIL產(chǎn)品，旨在解決傳統(tǒng)TIL在腫瘤微環(huán)境中易發(fā)生功能耗竭、持續(xù)性不足等關鍵瓶頸問題。依托沙礫生物自主研發(fā)的ImmuT Finder?高通量免疫調(diào)控靶點篩選平臺，公司系統(tǒng)性發(fā)現(xiàn)和鑒定了抑制TIL抗腫瘤功能的關鍵免疫調(diào)控因子，并通過CRISPR技術對其進行精準敲除，從而顯著增強TIL的抗腫瘤功能和體內(nèi)存續(xù)。

在基因編輯策略上，GT307采用高保真CRISPR/AaCas12bMAX核酸酶體系，相較于經(jīng)典 SpCas9 核酸酶，在編輯安全性、產(chǎn)品表型、擴增及功能方面均展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，相關研究成果已發(fā)表于《Molecular Therapy》（DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.09.009）。研究顯示，GT307實現(xiàn)了零脫靶、超低染色體結構變異發(fā)生頻率，為其基因編輯安全性提供了有力的數(shù)據(jù)支撐。

沙礫生物成立于2019年，是一家專注于免疫細胞療法，以TIL細胞療法和貨架型細胞療法為代表研發(fā)管線的創(chuàng)新型醫(yī)藥公司。公司自主研發(fā)的GT101注射液是國內(nèi)首個獲批注冊臨床的TIL藥物，目前進入關鍵II期臨床試驗。全球首款膜結合IL-15復合物編輯型TIL產(chǎn)品GT201注射液，已經(jīng)完成了中美臨床雙報。

GT307獲得美國FDA IND批準，體現(xiàn)了沙礫生物在下一代TIL產(chǎn)品的設計與開發(fā)、基因編輯安全性控制等方面的實力。據(jù)稱，GT307是全球唯一在冷腫瘤有療效讀出的TIL產(chǎn)品。目前，GT307的中國IND申報工作亦在積極推進中。

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