北京
12月24日，CDE網(wǎng)站顯示，阿斯利康的戈魯利單抗（gefurulimab）在華申報(bào)上市。根據(jù)臨床試驗(yàn)進(jìn)展，推測(cè)此次申報(bào)的適應(yīng)癥為全身型重癥肌無(wú)力（gMG）。
戈魯利單抗是一種迷你雙抗（25kD），只包含了靶向C5的抗體重鏈可變區(qū)和與白蛋白（Albumin）特異性結(jié)合的抗體片段。較小的分子量可以帶來(lái)更好的滲透性，并且與白蛋白的結(jié)合能夠延長(zhǎng)其半衰期。
今年7月，阿斯利康宣布戈魯利單抗治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性（Ab+）的gMG成人患者的III期研究達(dá)到了主要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，與相比，在第26周時(shí)，戈魯利單抗組患者的重癥肌無(wú)力日常生活活動(dòng)能力量表（MG-ADL）總分較安慰劑組實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。此外，戈魯利單抗耐受性良好，其安全性與C5抑制劑在既往研究中的表現(xiàn)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。
全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種罕見(jiàn)、使人衰弱、慢性的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，會(huì)導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴(yán)重?zé)o力。gMG患者最初可能出現(xiàn)言語(yǔ)不清、復(fù)視、眼瞼下垂和無(wú)力等癥狀，隨著疾病進(jìn)展，癥狀會(huì)變得更加嚴(yán)重，包括極度疲勞、吞咽困難、窒息和呼吸衰竭。
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